NephCure, a leading nonprofit organization dedicated to improving the lives of people affected by rare kidney diseases, is proud to recognize IgA Nephropathy (IgAN) Awareness Day on May 14, 2025. This important day is dedicated to elevating awareness of IgA Nephropathy, a rare kidney disease that often progresses without obvious symptoms until significant damage to the kidney has occurred.
NephCure remains committed to empowering patients, caregivers, and healthcare professionals with resources, education, and support to help improve outcomes for those impacted by this condition.
Also known as Berger’s disease, IgA Nephropathy occurs when an antibody called immunoglobulin A (IgA) builds up in the kidneys, causing inflammation that can lead to kidney scarring and eventually kidney failure. For many, IgAN remains undetected for years due to its subtle early symptoms—making awareness and education critical.
Thanks to scientific progress and the dedication of the kidney disease community, new FDA-approved treatment options are now available that can help preserve kidney function and potentially slow disease progression.
Join Us: IgAN Awareness Day Town Hall – May 14 at 7pm ET NephCure will host a free, virtual Asamblea pública del Día de Concientización sobre IgAN on Wednesday, May 14 at 7:30 PM ET. This empowering event will include updates from medical experts, lived experiences from patients, and information on navigating treatment options. All are welcome to attend, click here to register.
NephCure extends heartfelt thanks to our generous Día de Concientización sobre IgAN sponsors, Novartis, Otsuka, Travere Therapeutics, Alexion, Calliditas Therapeutics, and Vertex Pharmaceuticals, for their continued partnership in raising awareness and supporting the IgAN community.
Acerca de NephCure: NephCure’s mission is to empower people with rare, protein-spilling kidney diseases to take charge of their health while leading the revolution in research, new treatments, and care. Since 2000, NephCure has invested more than $40 million in kidney disease research and helped transform the treatment landscape through advocacy, education, and support. NephCure is a U.S. tax-exempt 501(c)(3) public charity.
NephCure, a leading nonprofit organization dedicated to finding better treatments and a cure for rare kidney diseases, is proud to announce the second annual APOL1 Kidney Disease Awareness Day, taking place on April 29, 2025. This day is dedicated to raising national awareness of APOL1 kidney disease, which is a genetic form of kidney disease that disproportionately affects people of African ancestry.
APOL1 kidney disease is caused by specific changes in the APOL1 gene, which can lead to an increased risk of developing kidney disease. People who inherit certain APOL1 gene variants may be more likely to develop kidney disease, making education, awareness, and advocacy around this condition critical for early intervention and equitable care.
To honor this important day, NephCure invites everyone to participate in the following awareness opportunities:
Join the Virtual Town Hall on April 29 at 7PM ET NephCure will host a free, live virtual APOL1 Awareness Day Town Hall event featuring powerful perspectives and expert insights from leading voices in the kidney and health equity space, including:
Dr. Keisha Gibson, MD, MPH – A pediatric nephrologist from UNC Chapel Hill.
Corynne Corbett – Representing La salud negra importa.
Barbara Harrison, MS, CGC – A clinical genetic counselor from Harvard University.
Spread Awareness on Social Media Download the toolkit and share NephCure’s APOL1 kidney disease awareness graphics and patient stories on your social media channels, don’t forget to tag @NephCure.
Fast Facts About APOL1 Kidney Disease:
African Americans make up 13% of the U.S. population, but account for nearly 35% of people with kidney failure in the U.S.
1 in 8 African Americans is at risk of a genetic form of kidney disease (caused by the APOL1 gene mutations).
APOL1 kidney disease is particularly aggressive and currently has no FDA-approved treatments.
Approximately 40% of African Americans on dialysis have kidney failure caused by APOL1.
NephCure’s APOL1 Awareness Day efforts would not be possible without the generous support of its sponsors, Vertex Pharmaceuticals, AstraZeneca, and Maze Therapeutics.
To register for the Town Hall on April 29th and learn more about APOL1 awareness efforts, haga clic aquí.
Acerca de NephCure: La misión de NephCure es capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud y, al mismo tiempo, lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en la investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).
A major step forward has been made for the IgA Nephropathy (IgAN) community. Last week, the FDA granted accelerated approval to Vanrafia (atrasentan), Novartis’ therapy, for adults with primary IgAN at risk of rapid disease progression. This approval brings new hope to those affected by this progressive, rare kidney disease.
IgA Nephropathy (IgAN) is a kidney disease in which Immunoglobulin A (IgA) builds up in the kidney. IgA is a protein in the blood and is also part of the immune system. Excess IgA can cause inflammation in the kidney and over time, this leads to scarring in the kidney tissue. The severity of kidney disease caused by IgAN varies from person to person. As IgAN progresses, it reduces the kidneys’ ability to filter waste from the blood.
Approval was granted based on interim results from Novartis’ Phase 3 ALIGN trial, which demonstrated a 36.1% reduction in proteinuria compared to placebo. Reductions were seen as early as Week 6 and sustained through Week 36. Vanrafia was also shown to have a favorable safety profile, with no new safety signals observed. Ongoing data from the ALIGN study will evaluate whether Vanrafia slows kidney function decline long-term, with final results expected in 2026.
With this latest announcement, there are now four FDA-approved therapies for IgAN — a major shift from just a few years ago:
FABHALTA (iptacopan) – Approved for C3G and IgAN
FILSPARI (esparsentán) – Approved for IgAN
TARPEYO (budesonide) – Approved for IgAN
VANRAFIA (atrasentan) – Approved for IgAN
Estos Opciones de tratamiento, each with different mechanisms of action, allow patients and their care teams to take a more personalized approach to managing this disease.
NephCure remains committed to supporting the IgAN community through continued education, research, and Abogacía. While this is an exciting moment, we know the work is far from over. Our focus now turns to ensuring timely, affordable, and equitable access to these therapies for all who need them.
If you or a loved one has IgAN, we encourage you to speak with your doctor to determine which treatment may be right for you.
To read Novartis’ full press release about Vanrafia’s FDA approval, haga clic aquí.
For more information on IgA Nephropathy, haga clic aquí. To view and read the available resources about IgAN, please visit NephCure.org.
A historic milestone has been reached for the rare kidney disease (RKD) community — the FDA has approved the drug FABHALTA as the first-ever treatment option for adults with C3 glomerulopathy (C3G). This long-awaited approval brings new hope to patients and families affected by this devastating disease.
C3G is an ultra-rare, debilitating kidney disease that damages the glomeruli (the filtering units in the kidneys that help remove toxins from the blood) which can ultimately lead to kidney failure. Until now, there were no approved targeted treatment options available for C3G.
“This approval marks a significant step forward in our collective goal to improve the outcomes of those affected by rare kidney diseases. For the first time, the C3G community has a therapy approved and designed specifically for their condition. This comes on the heels of groundbreaking advancements in IgAN, which underscores the current exciting new era of innovation in RKD treatments,” Josh Tarnoff, NephCure’s CEO said.
FABHALTA’s approval for FABHALTA in C3G is based off Novartis’ Phase 3 study, APARECER-C3G, which evaluated the efficacy and safety of the drug and demonstrated reduction in proteinuria, which was seen as early as 14 days.
This approval marks an important advancement, but our work is far from over. NephCure remains committed to advancing research, advocacy, and patient education to further improve treatment options and outcomes for those with C3G and other rare kidney diseases. With more than 60 clinical trials in the RKD space, we anticipate even more new treatments to be approved in the near future.
Now, the focus shifts to ensuring timely and equitable access to these new and better treatments for all patients.
If you or a loved one has C3G, we encourage you to speak with your doctor to determine if FABHALTA may be an appropriate treatment option for you.
To read Novartis’ press release about FABHALTA’s approval for C3G, haga clic aquí.
For more information on C3G and available resources, please visit NephCure.org.
Aunque individualmente se clasifican como raras, estas enfermedades pertenecen a un grupo de 150 afecciones, cada una de las cuales afecta a menos de 200.000 personas en los EE. UU. En conjunto, las enfermedades renales rarass La enfermedad de Parkinson (RKD) afecta a una cantidad significativa de personas, pero a menudo no se las diagnostica ni se las comprende bien. NephCure trabaja para cambiar eso al brindar recursos especializados, financiar investigaciones innovadoras y ayudar a desarrollar nuevos tratamientos para mejorar los resultados de los pacientes.
Su apoyo cambia vidas: NephCure tiene como objetivo recaudar $25,000 este Mes del Riñón en honor a su 25.º aniversarioth Aniversario
Durante 25 años, NephCure se ha comprometido a crear un mundo donde todos los afectados por RKD estén conectados a tratamientos nuevos y mejores y, algún día, a una cura.
A medida que la organización avanza hacias Con este hito, NephCure se ha fijado el objetivo de recaudar $25,000 durante el Mes del Riñón, en honor a su 25th aniversario. Su apoyo impacta directamente a aquellos afectados por RKD, financiando iniciativas críticas como:
Investigación innovadora Para acelerar el descubrimiento de tratamientos innovadores
Recursos educativos Empoderar a los pacientes y a las familias
Programas de apoyo al paciente que conectan y elevan a la comunidad RKD
Los miembros de la comunidad pueden mostrar su apoyo a NephCure durante el Mes del Riñón visitando el sitio oficial Página de inicio del Mes del RiñónEsta página de recursos dedicada ofrece múltiples formas de participar, entre ellas:
Realizar una donación para impulsar investigaciones críticas y esfuerzos de promoción
Compartiendo historias personales para ayudar a crear conciencia sobre las enfermedades renales raras
Acceso a recursos de expertos Para comprender mejor el RKD, su impacto y el apoyo disponible
Cualquier acción que se pueda llevar a cabo en esta página, ya sea grande o pequeña, contribuye a la lucha contra la enfermedad renal crónica. Al utilizar estas herramientas y difundir la concienciación, las personas pueden desempeñar un papel fundamental en el avance de la misión de NephCure.
Los patrocinadores y socios corporativos ayudan a generar conciencia y generar impacto
Los esfuerzos de NephCure para el Mes del Riñón no serían posibles sin el generoso apoyo de sus patrocinadores corporativos: Boehringer Ingelheim, Novartis, Otsuka y Travere Therapeutics.
Además, NephCure se está asociando con Xtrema Ceramic Cookware, Black Health Matters y PateintsLikeMe para amplificar la campaña del Mes del Riñón en las redes sociales.
Genere un impacto este mes del riñón
NephCure invita a personas, organizaciones y defensores a sumarse para amplificar las voces de quienes viven con enfermedades renales raras. Al generar conciencia, apoyar la investigación crítica y fomentar una comunidad de pacientes más fuerte, podemos crear un futuro con mejores tratamientos y una mejor calidad de vida para los afectados.
Para obtener más información sobre cómo apoyar las iniciativas del Mes del Riñón de NephCure, haga clic en aquí.
Acerca de NephCure
La misión de NephCure es empoderar a las personas con enfermedades renales raras que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al mismo tiempo que lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres de pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de 1 millón de dólares en la investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública 501(c)(3) exenta de impuestos en los EE. UU.
FILADELFIA, PA –31 de enero de 2025– Este año marca un hito monumental para NephCure: 25 años impulsando la esperanza, la innovación y el progreso en la lucha contra la enfermedad renal rara (ERR).
Fundada en 2000 por cuatro familias decididas a encontrar respuestas cuando no existían, NephCure se ha convertido en una organización internacional que impulsa la investigación y el tratamiento de enfermedades renales raras mientras conecta a pacientes, familias y cuidadores con los recursos que necesitan.
NephCure ha promovido investigaciones innovadoras, ha mejorado la concientización y ha construido una comunidad próspera de defensores, médicos expertos y partes interesadas clave unidas en un objetivo: crear un mundo mejor para todos los afectados por RKD.
“Durante 25 años, hemos realizado enormes inversiones en investigación e iniciativas para cambiar el panorama y ahora estamos experimentando un progreso notable que alguna vez parecía imposible: avances de investigación innovadores, tratamientos aprobados por la FDA y una comunidad resiliente decidida a encontrar una cura”, dijo el director ejecutivo de NephCure, Josh Tarnoff.
“Pasamos de tener un conocimiento limitado sobre estas enfermedades renales raras a contar con múltiples opciones de tratamiento y con más opciones en el horizonte. ¡Es un logro extraordinario en poco tiempo! Pero este hito no se trata solo de mirar atrás, sino de aprovechar nuestro impulso para lograr avances aún mayores. Antes solo podíamos ofrecer esperanza. Ahora estamos en una era en la que podemos ofrecer opciones reales que pueden detener la progresión de la enfermedad”.
“Pasamos de no saber prácticamente nada sobre estas enfermedades renales raras a tener varias opciones de tratamiento disponibles y más en desarrollo. ¡Es un logro increíble en un período de tiempo relativamente corto! Sin embargo, este aniversario no se trata solo de celebrar lo lejos que hemos llegado; se trata de reunir nuestra energía colectiva para seguir avanzando”.
La trayectoria de 25 años de NephCure está marcada por logros transformadores, entre ellos:
Apoyo al primer estudio clínico del NIH para pacientes con FSGS en 2001, que sentó las bases para comprender la enfermedad hoy.
Cofinanciación del estudio NEPTUNE en 2009, un esfuerzo que proporcionó información crucial para los investigadores del síndrome nefrótico.
Lanzamiento de Kidney Health Gateway en 2019 (ahora nuestro Ensayos clínicos página) brindando a las personas afectadas por RKD acceso a ensayos clínicos y las últimas opciones de tratamiento.
Liderando esfuerzos de promoción, resultando en una atención sin precedentes por parte de los formuladores de políticas y un aumento en el financiamiento federal para la investigación.
Estos hitos subrayan la búsqueda incansable de NephCure de un futuro en el que los pacientes con RKD ya no enfrenten la incertidumbre ni el aislamiento.
Aunque hay mucho que celebrar, el trabajo está lejos de terminar. Con las aprobaciones de la FDA para tratamientos innovadores en el horizonte y el impulso exponencial en la investigación de RKD, los próximos 25 años son aún más prometedores. NephCure se compromete a ampliar su impacto, empoderando a la próxima generación de nefrólogos, fomentando colaboraciones entre industrias y asegurando que ningún paciente o familia recorra este camino solo.
Como parte de sus 25th Celebrando su aniversario, NephCure invita a todos a explorar su historia visual, hitos y metas futuras enNephCure.org/25th-AnniversaryJuntos, podemos honrar el progreso logrado y continuar impulsando cambios significativos para las personas afectadas por enfermedades renales poco frecuentes.
Acerca de NephCure
La misión de NephCure es empoderar a las personas con enfermedades renales raras que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al mismo tiempo que lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres de pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de 1 millón de dólares en la investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública 501(c)(3) exenta de impuestos en los EE. UU.
Reconocimiento a NephCure por su campaña de concientización sobre la enfermedad renal APOL1
REY DE PRUSIA, Pensilvania (19 de noviembre de 2024) – NephCure tiene el honor de anunciar su victoria de nivel Bronce en la 4.ª edición anual de los Premios Anthem en Salud categoría. Este reconocimiento destaca el trabajo impactante de NephCure Campaña de concientización sobre la enfermedad renal APOL1, una iniciativa innovadora dedicada a crear conciencia sobre esta condición genética que afecta predominantemente a la comunidad negra.
Los Premios Anthem, presentados por la Academia Internacional de Artes y Ciencias Digitales, celebran logros sobresalientes en impacto social y trabajo con propósito. La competencia de este año fue la más competitiva hasta el momento, con más de 2300 inscripciones enviadas de más de 30 países. Además, más de 33 000 seguidores emitieron 47 000 votos para los finalistas en los Anthem Community Voice Awards. La victoria de NephCure subraya su compromiso con la promoción de la equidad y la concienciación en materia de salud a escala mundial.
Patricia McLoughlin, directora general de los Premios Anthem, elogió a los homenajeados de este año y dijo: “Los ganadores de los Premios Anthem de este año son verdaderamente inspiradores y me siento honrada de ayudar a aumentar su impacto. En un momento de incertidumbre, los esfuerzos incansables de la comunidad de los Premios Anthem brindan esperanza para un futuro mejor”.
El éxito de esta iniciativa se debe al dedicado equipo de NephCure, que incluye a Kylie Karley, directora de marketing y comunicaciones; Imanté Eichelberger, coordinadora de marketing y comunicaciones; Destiny Lalonde, directora de marketing de contenidos; Montrez Lucas, director asociado de navegación de pacientes; y Maurice Madden, director de participación de las partes interesadas. Estos líderes aceptarán el premio en nombre de NephCure y celebrarán sus esfuerzos colectivos para generar un impacto significativo.
Acerca de la concientización sobre la enfermedad renal APOL1:
La enfermedad renal por APOL1 es causada por variaciones genéticas en ambas copias del gen APOL1, lo que aumenta significativamente el riesgo de una persona de desarrollar enfermedad renal, hasta entre 10 y 30 veces. Estos cambios genéticos se producen exclusivamente en personas de ascendencia africana, incluidas aquellas que se identifican como negras, afroamericanas, hispanas, latinas o afrocaribeñas. La campaña de NephCure tenía como objetivo empoderar a estas comunidades con herramientas para la detección temprana, la educación y la atención preventiva, fomentando una mayor comprensión y acción.
Impacto de la campaña:
La campaña galardonada de NephCure se basó en el Día Nacional de Concientización sobre la Enfermedad Renal APOL1, el primero de su tipo. La campaña buscaba llamar la atención sobre el mayor riesgo de enfermedad renal entre las personas de ascendencia africana debido a las variaciones genéticas en el gen APOL1.
A través de asociaciones con más de diez organizaciones comunitarias, incluidas universidades y colegios históricamente negros (HBCU, por sus siglas en inglés) y grupos religiosos, la campaña concientizó sobre la salud renal directamente en las comunidades más afectadas. Más de 300 personas fueron examinadas para detectar la enfermedad renal durante eventos realizados en todo el país. Los asistentes recibieron materiales educativos y se distribuyeron más de 100 camisetas gratis para alentar la participación y el compromiso.
La campaña amplió su alcance a través de iniciativas de marketing por correo electrónico, que generaron una participación significativa. Se envió un correo electrónico de “Reserva la fecha” a 2929 destinatarios, logrando una tasa de apertura de 30,26% y una tasa de clics (CTR) de 2,9%. Un correo electrónico de seguimiento dedicado al Día APOL1 llegó a 2993 destinatarios, con una tasa de apertura de 24,17% y una CTR de 2,8%.
Un componente virtual de la campaña amplió aún más su alcance. El primer seminario web de APOL1 atrajo a 100 inscriptos, con 55 espectadores simultáneos y 93 espectadores en total a través de la plataforma de NephCure. Además, el evento se transmitió por streaming a través de Sitio web de Soulivity, donde obtuvo más de 89.000 visitas. La página web del Día APOL1 registró una tasa de conversión de 21%, lo que ilustra aún más la eficacia de la campaña para inspirar acción y concienciación.
Acerca de NephCure:
La misión de NephCure es empoderar a las personas con enfermedades renales raras que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al mismo tiempo que lidera la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. A medida que NephCure continúa con su misión, sigue dedicada a establecer nuevos puntos de referencia en equidad en salud, creando oportunidades para la intervención temprana y ofreciendo esperanza a las comunidades necesitadas. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora hay más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. NephCure es una organización benéfica pública 501(c)(3) exenta de impuestos de EE. UU.
Mirando hacia el futuro:
Este premio Anthem de bronce refuerza el compromiso de NephCure de mejorar la vida de las personas en riesgo de padecer enfermedades renales raras y que viven con ellas. La campaña de concienciación sobre enfermedades renales APOL1 es un ejemplo contundente de cómo los esfuerzos impulsados por la comunidad y las asociaciones con un propósito determinado pueden impulsar un cambio significativo.
Para obtener más información sobre la enfermedad renal APOL1 o para apoyar el trabajo de NephCure, visite https://nephcure.org/.
BETHESDA, Maryland, 14 de octubre de 2024 – Un grupo de múltiples partes interesadas compuesto por expertos en enfermedades renales raras se unió en torno a un posible punto final de ensayo clínico basado en la proteinuria, equilibrando la relevancia biológica y las consideraciones de diseño del ensayo.
SOMBRILLA (PAGrotinuria ay GFR como puntos finales de ensayos clínicos en Focayo SGl segmentarioohMeruloscyoerosis [FSGS]), una iniciativa copatrocinada por NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., la Iniciativa de Salud Renal y la Fundación Nacional del Riñón, se reunieron por tercera vez en los últimos diez meses en un taller científico público celebrado en Bethesda, Maryland, el 7 y 8 de octubre de 2024. La FSGS es una causa importante de insuficiencia renal en pacientes de todas las edades y se necesitan urgentemente nuevas terapias para reducir el riesgo de progresión. El objetivo de PARASOL es avanzar en la comprensión y el uso de la proteinuria y los puntos finales sustitutos basados en la TFGe para la aprobación acelerada y tradicional de nuevos tratamientos para la FSGS, facilitando así el desarrollo de nuevas terapias. PARASOL representa el esfuerzo colaborativo de nefrólogos, científicos, defensores de pacientes, bioestadísticos, patrocinadores de ensayos y autoridades reguladoras.
En la reunión, el equipo de bioestadística informó sobre un análisis profundo de 1626 niños y adultos con FSGS a partir de un conjunto de datos combinado extraído de múltiples redes de enfermedades glomerulares de todo el mundo. La directora del análisis, Abigail Smith, PhD, profesora adjunta de Bioestadística del Departamento de Medicina Preventiva de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, informó: "El hallazgo principal es que la reducción de la proteinuria a lo largo de 24 meses está fuertemente asociada con una reducción del riesgo de insuficiencia renal, y las definiciones de respuesta basadas en umbrales de proteinuria son biológicamente plausibles y están fuertemente respaldadas por datos epidemiológicos. El hallazgo fue consistente en subgrupos basados en la edad del paciente, el nivel de proteinuria inicial o la presencia de enfermedad renal crónica y fue validado en una gran cohorte de pacientes europeos independientes". La discusión de los hallazgos en un foro abierto destacó su amplia utilidad, el papel biológico de la proteinuria en la FSGS como podocitopatía y las implicaciones para el diseño de ensayos clínicos.
“PARASOL es una demostración increíble por parte de la comunidad internacional de nefrología de que, a través de la generosidad y la colaboración multidisciplinaria, podemos responder preguntas científicas fundamentales y prácticas necesarias para informar el diseño de ensayos clínicos en enfermedades raras”, afirmó la Dra. Laura Mariani, copresidenta de PARASOL y profesora asociada de Medicina (Nefrología) en la Universidad de Michigan.
Laurel Damashek, directora ejecutiva de la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, comentó: “En menos de un año, hemos dado un gran paso adelante en la FSGS gracias a la dedicación y la experiencia de este grupo de trabajo colaborativo. Seguiremos integrando conjuntos de datos de otras entidades que se han comprometido generosamente a compartirlos. Nuestro equipo espera mantener y aprovechar la infraestructura de PARASOL para abordar cuestiones urgentes en otras enfermedades glomerulares. PARASOL ha demostrado que compartir datos es vital para nuestra capacidad colectiva de hacer avanzar la medicina glomerular y mejorar las vidas de las personas que viven con enfermedades renales raras como la FSGS”.
Los resultados de PARASOL se presentarán a toda la comunidad nefrológica el 25 de octubre de 2024 en una sesión dedicada de la reunión anual de la Semana del Riñón de la Sociedad Estadounidense de Nefrología en San Diego, California. También se están llevando a cabo planes para su publicación en una revista revisada por pares.
Acerca de PARASOL: PARASOL es un proyecto colaborativo patrocinado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Iniciativa de Salud Renal de la Sociedad Estadounidense de Nefrología y la Fundación Nacional del Riñón. Se lanzó en diciembre de 2023 para avanzar en la comprensión y el uso de los criterios de valoración basados en la proteinuria y la TFGe como criterios de valoración sustitutos para la aprobación acelerada y tradicional en la GEFS al facilitar nuevos análisis de datos existentes de ensayos controlados aleatorizados, estudios observacionales y registros.
Acerca de NephCure: NephCure es la única organización dedicada exclusivamente a acelerar la investigación, la educación y el apoyo para mejorar los resultados de las personas que viven con enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, como la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y el síndrome nefrótico. NephCure trabaja para conectar a los pacientes con ensayos clínicos, promueve la investigación de nuevos tratamientos y aboga por políticas que beneficien a quienes padecen enfermedades renales.
7 de octubre de 2024: – NephCure se complace en anunciar el lanzamiento oficial de su nueva tienda en línea, que ofrece una variedad de productos de marca para ayudar a seguir generando conciencia y apoyando a la comunidad de personas con enfermedad renal rara (ERR). La nueva tienda en línea de NephCure presenta una variedad de artículos, incluidas camisetas, sudaderas y buzos para adultos y niños, diseñados para ayudar a las personas a mostrar su apoyo a la comunidad de personas con enfermedad renal rara y ayudar a crear un sentido de unidad y unión.
Todas las ganancias de la tienda NephCure se destinarán directamente a la organización, lo que ayudará a cumplir la misión de la organización de empoderar a las personas con enfermedades renales raras que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al mismo tiempo que lideran la revolución en la investigación, los nuevos tratamientos y la atención. Quienes compren en la tienda NephCure ayudarán directamente a financiar iniciativas de investigación innovadoras, programas de educación para pacientes y esfuerzos de defensa destinados a mejorar los resultados de los pacientes y encontrar una cura.
Al comprar en NephCure Shop, las personas no solo ayudarán a difundir el conocimiento sobre RKD, sino que también proporcionarán fondos cruciales para garantizar avances continuos en las opciones de tratamiento y atención.
Para explorar la tienda y mostrar su apoyo a la comunidad de personas con enfermedad renal, visite: NephCure.org/tienda.
Acerca de NephCure:
NephCure es la única organización dedicada exclusivamente a acelerar la investigación, la educación y el apoyo para mejorar los resultados de las personas que viven con enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, como la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y el síndrome nefrótico. NephCure trabaja para conectar a los pacientes con ensayos clínicos, promueve la investigación de nuevos tratamientos y aboga por políticas que beneficien a quienes padecen enfermedades renales.
3 de septiembre de 2024: – NephCure, una organización líder sin fines de lucro dedicada a encontrar mejores tratamientos y una cura para la enfermedad renal rara, se enorgullece de anunciar el Día inaugural de concientización sobre la nefropatía por IgA (IgAN) el 26 de septiembre de 2024. El evento está dedicado específicamente a generar conciencia sobre la nefropatía por IgA, una enfermedad renal rara y a menudo "silenciosa".
Este día marca un hito importante para la comunidad IgAN, ya que NephCure tiene como objetivo arrojar luz sobre esta condición poco reconocida, promover la importancia del diagnóstico temprano y el tratamiento proactivo y brindar recursos cruciales para los afectados.
La IgAN, también conocida como enfermedad de Berger, es una afección renal que provoca inflamación en las unidades de filtrado del riñón, lo que puede provocar daño renal e incluso insuficiencia renal. Durante muchos años, la IgAN ha sido un adversario silencioso, que a menudo progresa sin ser detectado debido a la falta de síntomas reconocibles. Sin embargo, el panorama del tratamiento de la IgAN está cambiando, ya que ahora hay nuevas opciones de tratamiento aprobadas por la FDA que ofrecen esperanza a los pacientes al ayudar a preservar la función renal y potencialmente retrasar o prevenir la necesidad de diálisis o trasplante.
Entendiendo el proceso de IgAN Para coincidir con el Día de Concientización sobre la IgAN, NephCure está lanzando una poderosa campaña digital titulada “Silencioso pero serio: comprender la nefropatía por IgA”. Esta campaña contará con historias conmovedoras de cuatro pacientes con IgAN que han enfrentado los desafíos de esta afección, así como varios recursos educativos y opciones de apoyo diferentes.
Únase a nosotros en el ayuntamiento del Día de Concientización sobre IgAN En el marco de los actos del día de concientización del 26 de septiembrethNephCure organizará un evento virtual gratuito de sensibilización sobre la IgAN a las 7:30 p. m., hora del este de EE. UU. Este evento enriquecedor y motivador reunirá a pacientes, cuidadores y profesionales médicos para analizar los últimos avances en el tratamiento de la IgAN, compartir testimonios de pacientes y brindar información sobre el nuevo Programa de asistencia para pacientes con IgAN. Invitamos a todas las personas afectadas por la IgAN a unirse a esta importante conversación. Para registrarse en el seminario web, haga clic aquí.
Por qué es importante la concienciación sobre la IgAN La nefropatía por IgA suele pasar desapercibida en sus primeras etapas, y hasta el 40% de los pacientes no presentan síntomas reconocibles en el momento del diagnóstico. A pesar de su progresión lenta, existe una creciente urgencia por tratar la IgAN, ya que incluso los pacientes con niveles más bajos de proteína en la orina (proteinuria) corren el riesgo de progresar a enfermedad renal en etapa terminal (ESKD). NephCure se dedica a proporcionar las herramientas y los recursos necesarios para que los pacientes se hagan cargo de su salud, incluido el Manual del paciente con IgA recientemente publicado, que ofrece una guía completa para comprender y controlar la enfermedad.
El Manual del paciente con NIgA también ofrece consejos prácticos para gestionar la vida diaria con NIgA, como valiosos consejos dietéticos, ajustes en el estilo de vida y estrategias de comunicación eficaces con los proveedores de atención médica. Para descargar este recurso, haga clic aquí.
NephCure agradece a nuestros generosos patrocinadores, Travere Therapeutics, Alexion y Calliditas Therapeutics por apoyar este evento y hacer posible el Día de Concientización sobre IgAN.
Para obtener más información sobre el Día de Concientización sobre IgAN, registrarse para el ayuntamiento o descargar el Manual del Paciente de IgAN, haga clic aquí.
Acerca de NephCure: La misión de NephCure es capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud y, al mismo tiempo, lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en la investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).
8 de agosto de 2024: Hoy es un día prometedor para la comunidad de personas con enfermedad renal rara (ERR): La FDA ha anunciado que el fármaco de Novartis, Fabhalta (iptacopan), ha sido concedió aprobación acelerada para el tratamiento de Nefropatía por IgA en adultos.
Como antecedente, el Programa de aprobación acelerada de la FDA Permite la aprobación anticipada de medicamentos que tratan enfermedades graves y cubren una necesidad médica no satisfecha. Fabhalta recibe aprobación acelerada en función de la reducción de la proteinuria. Evaluaciones posteriores determinarán si el medicamento desacelera el deterioro de la función renal en pacientes con IgAN.
En los próximos meses, Novartis compartirá más información sobre este nuevo tratamiento y explicará cuándo y cómo podrán acceder al medicamento quienes lo necesiten.
“La aprobación acelerada de Fabhalta por parte de la FDA representa un avance fundamental para abordar los síntomas graves y debilitantes de la nefropatía por IgA. Agrega otra opción clave para la comunidad de pacientes con enfermedades renales raras, ya que los pacientes responden de manera diferente a varios agentes terapéuticos y necesitamos más opciones que ofrezcan diferentes mecanismos de acción”, afirmó Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure.
“Se trata de una ocasión trascendental que pone de relieve el importante progreso que nuestra comunidad sigue realizando en el desarrollo de tratamientos eficaces para esta devastadora enfermedad. Sabemos que nuestro trabajo está lejos de terminar, pero estos avances son fundamentales para garantizar que nuestra comunidad de pacientes tenga un acceso cada vez mayor a tratamientos que salvan vidas. Esto no es solo una esperanza: es un camino que se está abriendo camino hacia el futuro”.
La aprobación continua de Fabhalta puede depender de los datos del estudio APPLAUSE-IgAN de fase 3 en curso de Novartis, que evalúa si Fabhalta retrasa la progresión de la enfermedad según la disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a lo largo de 2 años. Se espera que los datos de la TFGe estén disponibles al finalizar el estudio en 2025 y tienen como objetivo respaldar la aprobación tradicional de la FDA.
Conclusiones clave sobre Fabhalta:
Fabhalta logró una reducción de la proteinuria de 44% desde el inicio en el análisis provisional de fase III APPLAUSE-IgAN, en comparación con 9% en el grupo placebo, lo que demuestra una reducción clínicamente significativa de 38% frente a placebo.
Fabhalta es un inhibidor de la vía alternativa del complemento, cuya activación se cree que contribuye a la patogénesis de la IgAN.
A pesar del estándar de atención actual, hasta el 50% de los pacientes con IgAN con proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 a 20 años posteriores al diagnóstico.
Esta es la primera aprobación de un fármaco renal de Novartis, que también incluye atrasentan y zigakibart.
Fabhalta también se está desarrollando para tratar otras enfermedades raras además de la nefropatía por IgA (IgAN), como la glomerulopatía por C3 (C3G), el síndrome hemolítico urémico atípico (aHUS), la glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes (IC-MPGN) y la nefritis lúpica (LN). Los estudios en curso están evaluando su seguridad y eficacia para estas afecciones con el fin de respaldar posibles aprobaciones regulatorias. La empresa planea presentar Fabhalta a la FDA y la EMA para el tratamiento de la C3G a fines de año.
Si bien celebramos la aprobación acelerada de Fabhalta por parte de la FDA, también seguimos avanzando para garantizar el acceso continuo a tratamientos como este. Nuestro enfoque ahora se centra en garantizar que todos los pacientes tengan acceso oportuno y equitativo a este nuevo y prometedor tratamiento.
NephCure se mantiene firme en su misión de empoderar a las personas con afecciones renales que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al tiempo que lidera la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención.
Estamos profundamente agradecidos por el increíble apoyo que ha ayudado a nuestra comunidad a llegar a este momento crucial y estamos más comprometidos que nunca con el importante trabajo que tenemos por delante. Aún queda mucho por hacer, pero las noticias de hoy nos dan esperanza y determinación para cumplir nuestra promesa a la comunidad de personas con enfermedades renales raras.
NephCure movilizó a casi 70 pacientes, defensores y profesionales médicos para abogar por una legislación federal destinada a mejorar la comprensión y el tratamiento de las enfermedades renales raras.
Washington, DC, 8 de agosto de 2024 – NephCure, la única organización renal nacional enfocada directamente en enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, organizó su Día Anual de Riñones Raros en el Capitolio a fines de julio para defender la Ley de la Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal en Etapa Terminal (HR 6790), una legislación federal bipartidista para mejorar las vidas de los pacientes con enfermedades renales poco frecuentes. El Hill Day anual incluyó casi 90 reuniones en persona con miembros del Congreso y personal legislativo seguidas de una recepción por la noche para el personal del Congreso, los pacientes y sus familias. Sesenta y ocho defensores, incluidos seis defensores médicos, de 22 estados viajaron a Washington, DC para participar en el evento anual. Como resultado directo del Hill Day, ocho miembros adicionales del Congreso de todos los partidos políticos se unieron para copatrocinar la Ley New Era, lo que elevó el número total de copatrocinadores a 14.
Los defensores y el personal de NephCure llevaron a cabo casi 90 reuniones en persona con personal del Congreso del Senado y la Cámara de Representantes de los EE. UU., más de las que habían celebrado nunca antes en un día de Rare Kidneys on the Hill. Los defensores se reunieron con personal de las oficinas del Congreso, incluidos los representantes Jefferson Van Drew (R-NJ), Susan Wild (D-PA), Michael Lawler (R-NY), Glenn Thompson (R-PA), Bill Pascrell (D-NJ) y Bill Posey (R-FL).
“La Ley New Era brinda esperanza a la comunidad de personas con enfermedades renales, ya que ofrece un enfoque integral para la detección temprana, la educación de los proveedores y tratamientos innovadores que mejorarán la calidad de vida de los pacientes y sus familias”. dijo Matthew Johnson, Director de Relaciones Gubernamentales y Defensa de los Derechos de los Pacientes en NephCure“Estamos increíblemente agradecidos a los dedicados defensores que participaron en este Día del Congreso para instar al Congreso a aprobar la Ley New Era para ayudar a marcar el comienzo de una nueva era en la salud renal. Es el coraje y el compromiso de los pacientes que viven con enfermedades renales raras, sus familias y los médicos que los atienden lo que impulsa a NephCure”.
Presentada por los representantes Gus Bilirakis (R-FL) y Terri Sewell (D-AL), la Ley de Nueva Era es una legislación bipartidista que tiene como objetivo transformar la forma en que nuestra nación aborda la salud renal a través de la detección temprana, la investigación y los tratamientos innovadores para combatir la enfermedad renal. La Ley New Era busca ampliar el acceso a los recursos de detección y educación, invertir en investigación de vanguardia y mejorar la coordinación de la atención para los pacientes con enfermedad renal. Al priorizar el diagnóstico y la innovación, la Ley New Era promete mejorar las vidas de millones de estadounidenses en riesgo de padecer o que viven con enfermedad renal, al tiempo que reduce los costos de atención médica asociados.
Puedes ver un vídeo del Día de los Riñones Raros en el Capitolio sumi.
Acerca de NephCure
NephCure es la única organización renal centrada en el síndrome nefrótico, la FSGS, la IgAN y otras enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas. Están trabajando para crear una nueva realidad en la que existan más terapias para enfermedades renales raras y más pacientes reciban la atención que necesitan.
Hasta la fecha, NephCure ha invertido 1,4 millones de dólares en la investigación de enfermedades renales raras, lo que ha hecho que el número de ensayos de fármacos intervencionistas para la enfermedad renal rara aumente de cero a más de sesenta y sigue aumentando. Todo lo que hace Nephcure es para los pacientes con enfermedad renal rara, conectándolos a ellos y a sus familias con la mejor atención, los mejores recursos y el mejor apoyo comunitario disponible. NephCure colabora directamente con funcionarios gubernamentales y socios de la industria para allanar el camino para más ensayos clínicos, aprobaciones de medicamentos y concienciación comunitaria. Al construir puentes entre pacientes, familias, proveedores de atención médica y otras partes interesadas clave, ayudan a todos a unirse en un objetivo común: encontrar una cura para la enfermedad renal rara.
Acerca de la Ley de la Nueva Era
El Ley de nueva era para la prevención de la enfermedad renal terminal La ley (“New Era Act”), presentada por los representantes Gus Bilirakis (R-FL) y Terri Sewell (D-AL), tiene el potencial de generar cambios positivos significativos en la forma en que entendemos, tratamos y estudiamos las enfermedades renales raras (RKD).
Empoderar a los pacientes y las comunidades. La Ley de la Nueva Era apoyará campañas de información pública y educación de pacientes, promoviendo comunidades informadas y capacitando a los pacientes para que se hagan cargo de su proceso de atención médica.
Utilizamos cookies en nuestro sitio web para brindarle la experiencia más relevante al recordar sus preferencias y visitas repetidas. Al hacer clic en “Aceptar”, aceptas el uso de TODAS las cookies.
Este sitio web utiliza cookies para mejorar su experiencia mientras navega por el sitio web. De estas cookies, las cookies que se clasifican como necesarias se almacenan en su navegador, ya que son esenciales para el funcionamiento de las funciones básicas del sitio web. También utilizamos cookies de terceros que nos ayudan a analizar y comprender cómo utiliza este sitio web. Estas cookies se almacenarán en su navegador sólo con su consentimiento. También tiene la opción de optar por no recibir estas cookies. Pero la exclusión voluntaria de algunas de estas cookies puede afectar su experiencia de navegación.
Las cookies necesarias son absolutamente esenciales para que el sitio web funcione correctamente. Estas cookies garantizan funcionalidades básicas y características de seguridad del sitio web, de forma anónima.
Galleta
Duración
Descripción
cookielawinfo-checkbox-análisis
11 meses
Esta cookie la establece el complemento de consentimiento de cookies del RGPD. La cookie se utiliza para almacenar el consentimiento del usuario para las cookies en la categoría "Análisis".
cookielawinfo-casilla-funcional
11 meses
La cookie se establece mediante el consentimiento de cookies del RGPD para registrar el consentimiento del usuario para las cookies en la categoría "Funcional".
cookielawinfo-casilla-necesaria
11 meses
Esta cookie la establece el complemento de consentimiento de cookies del RGPD. Las cookies se utilizan para almacenar el consentimiento del usuario para las cookies en la categoría "Necesarias".
cookielawinfo-checkbox-otros
11 meses
Esta cookie la establece el complemento de consentimiento de cookies del RGPD. La cookie se utiliza para almacenar el consentimiento del usuario para las cookies en la categoría "Otros".
cookielawinfo-casilla-rendimiento
11 meses
Esta cookie la establece el complemento de consentimiento de cookies del RGPD. La cookie se utiliza para almacenar el consentimiento del usuario para las cookies en la categoría "Rendimiento".
política_de_cookies_vista
11 meses
La cookie la establece el complemento GDPR Cookie Consent y se utiliza para almacenar si el usuario ha dado su consentimiento o no para el uso de cookies. No almacena ningún dato personal.
Las cookies funcionales ayudan a realizar ciertas funcionalidades, como compartir el contenido del sitio web en plataformas de redes sociales, recopilar comentarios y otras funciones de terceros.
Las cookies de rendimiento se utilizan para comprender y analizar los índices clave de rendimiento del sitio web, lo que ayuda a ofrecer una mejor experiencia de usuario a los visitantes.
Las cookies analíticas se utilizan para comprender cómo interactúan los visitantes con el sitio web. Estas cookies ayudan a proporcionar información sobre métricas: número de visitantes, tasa de rebote, fuente de tráfico, etc.
Las cookies publicitarias se utilizan para proporcionar a los visitantes anuncios y campañas de marketing relevantes. Estas cookies rastrean a los visitantes en los sitios web y recopilan información para proporcionar anuncios personalizados.
ES 
EN 
