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Prioridades políticas de NephCure
Hay aproximadamente 150 tipos diferentes de enfermedades renales raras, cada una de las cuales afecta a entre 20.000 y 200.000 personas en todo el país. Estas son las formas más agresivas de enfermedades renales que, si no se diagnostican o no se tratan adecuadamente, a menudo conducen a insuficiencia renal. Desafortunadamente, las causas de las enfermedades renales raras no se conocen bien y muchas de ellas no cuentan con tratamientos aprobados por la FDA.
Las enfermedades renales raras contribuyen a los más de $124.5 mil millones gastados en el tratamiento de los beneficiarios de Medicare con enfermedad renal crónica, incluidos los $42.9 mil millones gastados en el tratamiento de personas con enfermedad renal terminal (ESKD), sin embargo, ha habido poca o ninguna innovación. en el diagnóstico o tratamientos previos para pacientes con enfermedad renal desde las décadas de 1940 y 1950, cuando la diálisis y los inmunosupresores se volvieron comunes. Estas barreras de tratamiento y diagnóstico, junto con la falta de concienciación y educación sobre enfermedades renales raras, a menudo causan un retraso en el diagnóstico que puede resultar en una rápida disminución de la función renal y, en última instancia, insuficiencia renal.
Para muchos pacientes con enfermedades renales raras, sus únicas opciones son la diálisis, el trasplante o la muerte. Además, las comunidades desproporcionadamente afectadas enfrentan una falta de diagnóstico y tratamiento adecuados. De hecho, los estadounidenses negros tienen hasta cinco veces más probabilidades de desarrollar enfermedad renal que los estadounidenses blancos.
Copatrocinar la Ley de Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal en Etapa Terminal
Aumentar la financiación para la investigación médica y las actividades de educación y sensibilización
Continuar incluyendo la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) y el síndrome nefrótico en las actividades de investigación de defensa
Copatrocinador de la Ley de Protección de Donantes Vivos (LDPA) de 2023, HR 2923/S. 1384
Copatrocinador de la Ley de Paso Seguro, HR 2630/S. 652
Copatrocinar la Ley de Copagos HELP (HR 830/S. 1375)
Copatrocinar la Ley de Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal Terminal:
Los pacientes con enfermedad renal crónica o rara o en riesgo de padecerla están navegando por un sistema actual que los empuja a pasar a Medicare y a una cobertura de última etapa para controlar su afección de manera costosa. Nuestra estructura de incentivos actual esencialmente mantiene a los pacientes con enfermedad renal en la sala de espera hasta que es demasiado tarde. Las deficiencias en los programas de detección temprana y las medidas de diagnóstico insuficientes generan mayores costos de atención médica y peores resultados de salud para los pacientes.
Solución: La Ley de Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal Terminal se introdujo por primera vez en el año 117thCongreso para responder a la creciente necesidad de remodelar la forma en que tratamos una enfermedad que afecta a millones de estadounidenses y cuesta miles de millones cada año. Aprovechando el impulso del Congreso anterior, se espera que los representantes Gus Bilirakis (R-FL) y Terri Sewell (D-AL) vuelvan a presentar el proyecto de ley en este Congreso.
Este proyecto de ley fundamental mejoraría, desarrollaría y brindaría servicios de atención médica a personas con enfermedades renales raras mediante el apoyo a la investigación, la promoción de protocolos de diagnóstico e intervención temprana; abordar las disparidades de salud en las comunidades rurales y desproporcionadamente afectadas; mejorar la educación de los proveedores; y reducir los costos de diálisis y trasplantes.
Aumentar la financiación para la investigación médica y las actividades de educación y sensibilización
Es crucial que el Departamento de Salud y Servicios Humanos continúe ampliando su trabajo crítico para mejorar el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades renales raras. La inversión en los Institutos Nacionales de Salud ha proporcionado la investigación que ha llevado al desarrollo del Proyecto Kidney Health Gateway y al aumento de ensayos clínicos accesibles.
Para el año fiscal 2024, la comunidad solicita al Congreso que:
- Proporcionar $50.924 mil millones para los Institutos Nacionales de Salud (NIH)
- Proporcionar un aumento proporcional para el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK) y el Instituto Nacional sobre la Salud de las Minorías y las Disparidades en la Salud (NIMHD) y apoyar la expansión de la cartera de investigación de RKD en NIDDK y NIMHD financiando más investigaciones en educación primaria. enfermedad glomerular.
- Proporcionar $11 mil millones para los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) y $6 millones para el Programa de Educación y Concientización sobre Enfermedades Crónicas.
Solución: Cada año, el Congreso equilibra la investigación médica con otras prioridades federales y decide cuántos fondos se proporcionarán a los NIH a través del proceso de asignaciones. Para que se pueda gastar más dinero en la enfermedad glomerular primaria, es necesario que crezca el tamaño del pastel general.
Continuar incluyendo la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) y el síndrome nefrótico en las actividades de investigación de defensa
Cada año, el Programa de investigación médica revisado por pares del Departamento de Defensa designa una lista de condiciones entre las que los investigadores pueden seleccionar para solicitar financiación para estudiar. Hasta ahora, los defensores voluntarios de NephCure han logrado incluir la FSGS en la lista de enfermedades designadas cada año desde 2016 y, más recientemente, el síndrome nefrótico.
La inclusión en esta lista permite a los investigadores de FSGS y síndrome nefrótico acceder a hasta aprox. $360 millones en financiación de investigación cada año, mucho más de lo que la comunidad RKD podría generar por sí sola. Los investigadores que estudian la FSGS han competido con éxito por más de $43 millones para que la investigación de la FSGS comprenda mejor las causas, el diagnóstico y los medicamentos personalizados de la FSGS.
La GEFS y el síndrome nefrótico son enfermedades raras que atacan las unidades de filtrado del riñón (glomérulos) y pueden causar cicatrices graves, lo que provoca daño renal permanente e incluso insuficiencia renal.
En los EE. UU., aproximadamente 40.000 pacientes viven con FSGS y más de 60% de los pacientes no tienen una respuesta duradera a los tratamientos actuales de FSGS. Debido a esto, 50% de pacientes con GEFS progresarán a insuficiencia renal.
Hay aproximadamente 20.000 pacientes con FSGS con enfermedad renal terminal (ERT), pero sólo alrededor de 1.000 reciben trasplantes de riñón cada año. Lamentablemente, la FSGS vuelve a atacar el nuevo riñón 30-50% de la época.
Solución: La lista de condiciones elegibles cambia cada año y estar incluido un año no es garantía de participación continua. Los legisladores deciden qué condiciones incluir en la lista de condiciones elegibles basándose en los comentarios de los electores. Los investigadores sugieren que existen nuevas oportunidades para investigar la FSGS y el síndrome nefrótico en la población militar con respecto a las exposiciones ambientales. Una caracterización en profundidad de los casos militares de FSGS utilizando el banco de suero del Departamento de Defensa para observar las exposiciones iniciales y posteriores podría conducir a una nueva área de investigación con relevancia inmediata para la preparación militar, la salud de las tropas y el costo de la atención médica a largo plazo para ERC. Para el año fiscal 2024, pedimos a los legisladores que continúen apoyando la inclusión de la “glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)” y el “síndrome nefrótico” como elegibles para estudio a través del PRMRP.
Copatrocinador de la Ley de Protección de Donantes Vivos (LDPA) de 2023, HR 2923/S. 1384
Las personas que donan un órgano para salvar la vida de otra persona siguen enfrentándose a discriminación cuando buscan un seguro de vida, de discapacidad y de atención a largo plazo. Además, pueden enfrentar discriminación en el lugar de trabajo al solicitar tiempo libre para recuperarse de una cirugía.
Aproximadamente un tercio de todos los trasplantes de riñón realizados en los EE. UU. son trasplantes de riñón de donantes vivos. Los otros dos tercios corresponden a un riñón de un donante fallecido. Y si bien los riesgos del trasplante de riñón de donante vivo son similares a los del trasplante de riñón de donante fallecido, los donantes vivos ofrecen mayores beneficios a pacientes con enfermedades renales raras, que incluyen:
- Reducir significativamente el tiempo que los pacientes están en la lista de espera.
- Potencialmente evitar la diálisis si no se ha iniciado
- Aumento de las tasas de supervivencia a corto y largo plazo.
Dar el regalo de la vida es la decisión más desinteresada que cualquiera puede tomar. Cuando se proteja a los donantes vivos, se alentará a más personas a donar un órgano.
Solución: Para proteger de la discriminación por parte de las aseguradoras y la fuerza laboral a las personas que dan desinteresadamente el regalo de la vida mediante la donación de un órgano, la Ley de Protección de Donantes en Vida fue introducida en la Cámara por el Representante Jerrold Nadler (D-NY-12) y en el Senado por Senadora Kirsten Gillibrand (demócrata por Nueva York).
El proyecto de ley prohíbe la denegación de cobertura o aumentos de primas de seguros de vida o invalidez para donantes de órganos vivos. También garantizaría que los donantes vivos estén protegidos por la Ley de Licencia Médica Familiar (FMLA), que les permite ausentarse del trabajo para donar un riñón y recuperarse de la cirugía sin temor a perder su trabajo. El Departamento de Trabajo de EE. UU. (DOL) emitió una carta de opinión en 2018 que afirmaba que la donación de órganos está protegida por la FMLA. La Ley de Protección de Donantes Vivos codificaría la opinión del DOL, protegiendo bajo el estatuto federal a aquellos donantes vivos cuyos empleadores están cubiertos por la FMLA.
El proyecto de ley también requeriría que dentro de los seis meses posteriores a su promulgación, el Secretario de Salud y Servicios Humanos revise y actualice los materiales relacionados con la donación de órganos en vida para educar al público sobre los beneficios y riesgos de la donación de órganos en vida y el impacto de la donación de órganos en vida. sobre el acceso de un donante de órganos vivo al seguro.
Copatrocinador de la Ley de Paso Seguro, HR 2630/S. 652
Las aseguradoras de salud pueden obligar a un paciente a probar un medicamento diferente y menos costoso antes de cubrir un medicamento que consideran más costoso. Este proceso se llama terapia escalonada porque es posible que el paciente tenga que seguir uno o más “pasos” para acceder al medicamento que le recetó su médico o uno que el paciente haya usado antes con éxito.
En muchos casos, es posible que el medicamento de terapia escalonada no funcione bien y que los síntomas del paciente empeoren o tarden más en sanar y, en la población con RKD, podría ocurrir daño permanente durante el tiempo que lleva tomar el medicamento adecuado.
Solución: La Ley de Paso Seguro, HR 2630/ S. 652. fue presentada en la Cámara por el Representante Brad Wenstrup (R-OH-02) y en el Senado por la Senadora Lisa Murkowski (R-AK).
S.652/HR2630 requiere que un plan de salud grupal establezca una excepción al protocolo de terapia escalonada con medicamentos en casos específicos. Un protocolo de terapia escalonada de medicamentos establece una secuencia específica en la que los medicamentos recetados están cubiertos por un plan de salud grupal o un emisor de seguro médico.
Se debe conceder una solicitud de tal excepción al protocolo si:
- Un tratamiento que de otro modo se requeriría ha resultado ineficaz,
- Se espera que dicho tratamiento sea ineficaz y retrasar el tratamiento efectivo tendría consecuencias irreversibles.
- Dicho tratamiento causará o es probable que cause una reacción adversa al individuo,
- Se espera que dicho tratamiento impida que el individuo realice actividades diarias o responsabilidades ocupacionales,
- El individuo está estable según los medicamentos recetados ya seleccionados, o
- Existen otras circunstancias según lo determine la Administración de Seguridad de Beneficios de los Empleados.
El proyecto de ley requiere que un plan de salud grupal implemente y ponga a disposición un proceso claro para que un individuo solicite una excepción al protocolo, incluida la información requerida y los criterios para otorgar una excepción. El proyecto de ley especifica además los plazos bajo los cuales los planes deben responder a dichas solicitudes.
Copatrocinar la Ley de Copagos HELP (HR 830/S. 1375)
La Ley de Copagos HELP (HR 830/S. 1375), encabezada por el congresista Buddy Carter (R-GA) en la Cámara y el senador Roger Marshall (R-KS) en el Senado, cierra un vacío legal que permite a muchos planes de salud de empleadores considerar ciertos pagos cubiertos. medicamentos como “no esenciales”, lo que significa que la aseguradora no contará ningún costo compartido para el deducible y el desembolso máximo del paciente. Este proyecto de ley requerirá que todos los planes privados cuenten todos los costos compartidos de los servicios cubiertos para que se acumulen hasta el deducible y el desembolso máximo del paciente.
Solución: Este proyecto de ley requiere que los planes de seguro médico apliquen ciertos pagos realizados por, o en nombre de, un afiliado al plan hacia los requisitos de costos compartidos del plan. Específicamente, los planes deben aplicar pagos de terceros, asistencia financiera, descuentos, vales de productos y otras reducciones en gastos de bolsillo para cumplir con los requisitos. La Ley de Copagos HELP es una solución de dos partes que aclara la definición de costos compartidos de la ACA para garantizar que los pagos realizados “por o en nombre de” los pacientes cuenten para su deducible y/o desembolso máximo.
Cierra el vacío legal de EHB para garantizar que cualquier artículo o servicio cubierto por un plan de salud se considere parte de su paquete EHB y, por lo tanto, los costos compartidos deben contarse para los límites anuales de costos compartidos de los pacientes.
