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Reflejando el enfoque de la organización en las enfermedades renales raras

KING OF PRUSSIA, PA (31 de marzo de 2023) — NephCure, anteriormente NephCure Kidney International, anunció el viernes un nueva marca visual y escrita más claramente centrado en la comunidad de enfermedades renales raras (ERK) a la que sirven. Con casi un año de investigación y desarrollo detrás, esta nueva marca refleja con mayor precisión la posición única de la organización sin fines de lucro en el espacio RKD, así como el crecimiento explosivo y la transformación que el campo RKD ha visto en los últimos años.

NephCure agradece a nuestro Red de acción NephCure (NCAN) miembros por ayudarnos a hacer posibles nuestros logros legislativos de fin de año. A medida que 2022 y el 117.º Congreso llegaban a su fin, el Congreso aprobó la financiación del año fiscal (FY) 2023 a través de un paquete general, que incluía algunas prioridades políticas de NephCure muy reñidas.

La clave de este logro fue el esfuerzo de colaboración entre el equipo de defensa, los socios externos y, sobre todo, la comunidad de partes interesadas de NephCure, incluidos pacientes voluntarios, familias, profesionales de la salud e investigadores. Sus reuniones, llamadas telefónicas, cartas y otras actividades de base ayudaron a educar a los legisladores sobre la enfermedad renal rara (ERK) y la necesidad de mejorar la financiación para la investigación, los tratamientos y los servicios de atención médica.

Dentro del paquete ómnibus, glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) y síndrome nefrótico se incluyeron como condiciones elegibles para participar en el Programa de investigación médica revisado por pares del Departamento de Defensa (DOD PRMRP).

El DOD PRMRP se estableció en 1999 para apoyar la investigación en toda la gama de la ciencia y la medicina, con el objetivo subyacente de mejorar la salud, la atención y el bienestar de los miembros del servicio militar, los veteranos, los jubilados y sus familiares. Continúa sirviendo como una vía adicional para acelerar la investigación crítica sobre enfermedades renales raras para el desarrollo de tratamientos que salven vidas a los pacientes.

El El paquete general también incluyó más de $120 mil millones para financiar iniciativas respaldadas por NephCure, incluyendo trasplante de órganos, educación sobre enfermedades crónicas y salud de las minorías y disparidades en la salud, entre otros.

Además de estas victorias, dos secciones tomadas de la Ley de Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal Terminal, que fue presentado en el Congreso el año pasado, también fueron incluidos y convertido en ley!

En la primera sección, “Diversidad en las poblaciones de investigación de enfermedades renales de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), el Comité de Asignaciones ordena a los NIH que presenten una actualización sobre sus investigaciones relacionadas con la enfermedad renal, incluida la investigación centrada en las disparidades de salud en la prevención, el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad renal entre poblaciones de minorías raciales y étnicas, en la Justificación del Congreso para el año fiscal 2024.

La segunda sección, “Enfermedades renales raras en iniciativas de equidad en salud”, solicita al Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) de los Estados Unidos que proporcione una actualización sobre las disparidades en la atención renal y la inclusión de enfermedades renales raras en las políticas y programas destinados a eliminar disparidades de salud en comunidades de color. El HHS también debe presentar esta actualización en la Justificación del presupuesto del Congreso para el año fiscal 2024.

La presentación de estas justificaciones presupuestarias garantiza que las agencias rindan cuentas de los fondos que recibieron.

El Congreso también solicitó que tanto los NIH como el HHS proporcionen actualizaciones sobre mejoras de programas específicos en la Justificación del Presupuesto del Congreso para el año fiscal 2024 sobre las disparidades en la atención renal y la inclusión de enfermedades renales raras en las políticas y programas destinados a eliminar las disparidades de salud en las comunidades de color. NephCure y sus socios seguirán de cerca la implementación de la financiación de estos programas en los próximos meses.

El equipo de defensa de NephCure está trabajando actualmente con los nuevos miembros del Congreso y otras organizaciones para preparar nuestras prioridades políticas. Estén atentos a un sólido esfuerzo de base que involucra a los miembros en diversas actividades, incluida nuestra segunda reunión anual. Semana de enfermedades renales raras este julio.

Una vez más, agradecemos a nuestra comunidad por su compromiso y apoyo para ayudar a promover prioridades legislativas y políticas que mejorarían las vidas de quienes viven con una enfermedad renal poco común que derrama proteínas.

Puede Obtenga más información y únase a la Red de Acción NephCure aquí. NephCure anima a sus miembros a dedicar tiempo a conocer a sus representante y senadores.

• Regular la presión arterial y los niveles de líquidos.
• Equilibrio de minerales en la sangre. arroyo.
• Filtrar materiales de desecho y eliminar desechos de la sangre.
• Dirigir la producción de glóbulos rojos.

• Hipertensión
• Colesterol alto
• Orina espumosa o burbujeante
• Hinchazón alrededor de los ojos.
• Fatiga
• Náuseas
• Pérdida de apetito
• Problemas para dormir
• Necesidad frecuente de orinar
• Sangre en la orina
• Sensación de desmayo o mareos
• Hinchazón en los tobillos y los pies.
• Presión al orinar

Hoy es un día increíblemente prometedor para la comunidad de enfermedades renales raras (RKD): la FDA ha anunciado que el medicamento FILSPARI (sparsentan) Se le ha concedido aprobación acelerada para el tratamiento de la nefropatía por IgA en adultos.

El Programa de aprobación acelerada de la FDA permite la aprobación más temprana de medicamentos que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no cubierta. A FILSPARI se le ha concedido una aprobación acelerada basada en la reducción de la proteinuria. Aún no se sabe si el fármaco retarda el deterioro de la función renal en pacientes con NIgA.

Durante los próximos meses, Travere Therapeutics, la compañía que desarrolló FILSPARI, compartirá más información sobre este nuevo tratamiento y explicará cuándo y cómo quienes necesitan el medicamento pueden acceder a él.

“Este es el momento por el que todos hemos estado trabajando. La aprobación de FILSPARI por la FDA para la nefropatía por IgA es monumental para toda la comunidad de enfermedades renales raras. Hoy marca el comienzo de una nueva era para el tratamiento de RKD: es un testimonio del compromiso de la comunidad de investigación y de Travere con nuestros pacientes”, afirmó Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure.

“Nuestra comunidad colectiva está increíblemente orgullosa de haber llegado a este punto, pero sabemos que ahora comienza la siguiente fase de nuestro trabajo vital: garantizar que quienes necesitan este medicamento tengan acceso a él a tiempo para salvar sus riñones. Hemos esperado tantos años por este tratamiento. La aprobación de hoy de la FDA proporciona un rayo de esperanza de que es probable que pronto estén disponibles más tratamientos nuevos necesarios”.

La aprobación continua de FILSPARI puede depender de los datos del estudio PROTECT de fase 3 en curso de Travere. Este estudio evalúa el fármaco en más de 400 pacientes con proteinuria persistente. Después de 36 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron el fármaco lograron una reducción de casi 50% en la proteinuria.

Si bien esta es una nueva era para los pacientes con RKD y sus familias, sabemos que todavía nos queda un largo camino por recorrer. FILSPARI también se está estudiando en pacientes con GEFS y podría aprobarse para el tratamiento de la GEFS durante el próximo año. Con más de 60 oportunidades de ensayos clínicos para pacientes con RKD, es probable que se aprueben aún más tratamientos nuevos en un futuro próximo.

Lo celebramos hoy, pero sabemos que aún no hemos cruzado la línea de meta. Debemos seguir impulsando la investigación para poder seguir mejorando los resultados de salud de los pacientes con RKD. Como mencionó Josh, ahora nos enfrentamos a un nuevo desafío: garantizar que todos los pacientes tengan acceso oportuno y equitativo a estos nuevos y mejores tratamientos.

Seguimos centrados en nuestra misión de capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud, mientras lideramos la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención.

Le agradecemos su increíble apoyo que nos ha ayudado a llegar hasta el día de hoy y estamos agradecidos por su continua dedicación a nuestra misión.

KING OF PRUSSIA, Pa. (15 de febrero de 2023) – NephCure se complace en anunciar la campaña de concientización de la organización, 'On the Rebound: El viaje de la enfermedad renal de Alonzo Mourning', ganador de oro en la segunda edición anual de los premios Anthem en la categoría de organizaciones sin fines de lucro de salud.

La enfermedad renal crónica (ERC) es una epidemia nacional que afecta a más de 1 de cada 7 adultos estadounidenses. Las personas de color se ven afectadas de manera desproporcionada por la ERC debido a factores de riesgo genéticos, así como a determinantes sociales de la salud. La enfermedad renal relacionada con APOL1, causada por una mutación en el gen APOL1, es una forma especialmente agresiva de ERC: aproximadamente 40% de afroamericanos en diálisis tienen insuficiencia renal causada por APO11.

al resaltar Alonso de lutoLa historia personal de enfermedad renal de NephCure tenía como objetivo llegar a quienes corren riesgo de sufrir ERC, crear conciencia sobre formas raras de enfermedad renal y educar al público, especialmente a la comunidad negra, sobre los signos y síntomas de estas afecciones para diagnósticos más tempranos y tratamiento.

Después de crear el video con Mourning en el otoño de 2021, NephCure lanzó una campaña digital en diciembre de 2021 en apoyo de su Iniciativa de Equidad en Salud y su campaña de concientización, compartiendo el video y recursos informativos para ayudar a las personas a comprender mejor su riesgo y manejo de enfermedades. La campaña se distribuyó a través de Instagram, Facebook y YouTube y se centró en el vídeo de 5 minutos de Luto contando su propia historia de cómo le diagnosticaron una enfermedad renal justo después de jugar en los Juegos Olímpicos de 2000. Comparte su trayectoria con la enfermedad renal, el impacto físico y emocional y sus consejos para otras personas en riesgo.

"Desde el lanzamiento de esta plataforma en junio de 2021, hemos visto que el cambio social ha surgido como una fuerza dominante en la cultura dominante", dijo Jessica Lauretti, directora general de los premios Anthem. “La gran cantidad, amplitud y calidad general de las entradas compartidas con nosotros en la segunda edición de los Premios Anuales es un testimonio de la fuerza de este movimiento en crecimiento y demuestra un compromiso duradero con el trabajo que es a la vez humillante e inspirador de ver. Desde la guerra en Ucrania hasta las protestas en Irán y la batalla en curso por la igualdad aquí en Estados Unidos, el llamado al cambio no sólo persevera sino que es un coro global creciente”.

El Premio Himno de Oro es aceptado por los miembros del equipo NephCure que dirigieron esta campaña— Kylie Karley, directora de marketing y comunicaciones, y Delaney Geraghty, directora de marketing y comunicaciones.

“Es un honor, y una lección de humildad, ser reconocidos por los Premios Anthem por el trabajo que hemos estado haciendo para crear conciencia sobre el riesgo de ERC y enfermedad renal relacionada con APOL1. Nos apasiona garantizar una atención médica renal equitativa para todos, en todas partes, y sabemos que nuestro trabajo en este espacio no termina aquí, sino que sólo comienza”, dijo Karley.

Ganadores de la 2da edición anual Premios Himno se celebrará en la Celebración de los Ganadores el 27 de febrero en la ciudad de Nueva York. Los fanáticos pueden escuchar a los líderes de impacto social y escuchar sus discursos característicos en www.anthemawards.com.

Los premios Anthem se lanzaron en respuesta a la prevalencia que el bien social ha adquirido en la conversación nacional y el espíritu cultural de la época en los últimos años. La segunda competencia anual recibió casi 2.000 candidaturas de 43 países de todo el mundo. Al amplificar las voces que provocan el cambio global, los Premios Anthem definen un nuevo punto de referencia para un trabajo impactante que inspira a otros a tomar medidas en sus comunidades. Una parte de los ingresos del programa financiará un nuevo programa de subvenciones que apoyará a personas y organizaciones emergentes que trabajan para promover las causas reconocidas en la segunda edición anual de los premios Anthem.

Los ganadores de Anthem son seleccionados por la Academia Internacional de Artes y Ciencias Digitales. Los miembros incluyen: Nicholas Thompson, director ejecutivo de The Atlantic, Christina Swarns, directora ejecutiva de Innocence Project, Zarna Surti, directora creativa global de Nike Purpose, Maurice Mitchell, directora nacional de Working Families Party, Lindsay Stein, directora de la oficina de propósito, Tombras, Jennifer Lotito, presidente y director de operaciones (RED), Lisa Sherman, presidenta y directora ejecutiva de The Ad Council, Emily Barfoot, directora de marca global Dove, Unilever, Trovon Williams, vicepresidente senior de marketing y comunicaciones, NAACP, Roma McCaig, senior Vicepresidenta de Impacto, Clif Bar, Michelle Egan, Directora de Estrategia, NRDC, Dinah-Kareen Jean, Gerente Senior de Innovación Social, Etsy, Sarah Kate Ellis, Presidenta y Directora Ejecutiva, GLAAD, Jad Finck, Vicepresidente de Innovación y Sostenibilidad, Allbirds , Christopher Miller, director de estrategia de activismo global, Ben & Jerry's, Shayla Tait, directora de filantropía de la Fundación benéfica Oprah Winfrey.

Acerca de NephCure:

La misión de NephCure es acelerar la investigación de tratamientos efectivos para el síndrome nefrótico, la FSGS y otras formas raras de enfermedad renal con derrame de proteínas, y brindar educación y apoyo que mejorarán las vidas de quienes se ven afectados por estas afecciones. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).

Acerca de los premios Anthem:

Lanzados en 2021 por The Webby Awards, los premios Anthem honran el trabajo impulsado por el propósito y la misión de personas, empresas y organizaciones de todo el mundo. Al amplificar las voces que provocan el cambio global, estamos definiendo un nuevo punto de referencia para un trabajo impactante que inspire a otros a actuar en sus propias comunidades. Los premios Anthem honran el trabajo de siete causas principales: diversidad; Equidad e Inclusión; Educación; Cultura artística; Salud; Derechos Humanos y Civiles; Acción y Servicios Humanitarios; Tecnología Responsable; y Sostenibilidad, Medio Ambiente y Clima. Fundada en asociación con Ad Council, Born This Way Foundation, Feeding America, Glaad, Mozilla, NAACP, NRDC, WWF y XQ.

Acerca de los premios Webby:

Aclamados como el “mayor honor de Internet” por The New York Times, The Webby Awards es la principal organización internacional de premios que honra la excelencia en Internet, incluidos los sitios web; Video; Publicidad, Medios y Relaciones Públicas; Aplicaciones, Móvil y Voz; Social; pódcasts; y Juegos. Establecidos en 1996, los premios Webby recibieron este año más de 13.500 candidaturas de los 50 estados y 70 países de todo el mundo. Los premios Webby son presentados por la Academia Internacional de Artes y Ciencias Digitales (IADAS). Los patrocinadores y socios de los Webby Awards incluyen Verizon, WP Engine, YouGov, Brandlive, Canva, NAACP, KPMG, Fast Company, Wall Street Journal, MediaPost, Podcast Movement y AIGA.

KING OF PRUSSIA, Pensilvania (12 de diciembre de 2022) — NephCure Kidney International (NephCure) se complace en anunciar nuevos copresidentes de la organización Consejo Asesor Científico (SAB): Alessia Fornoni, MD, Ph.D., y Matthias Kretzler, MD

Dres. Fornoni y Kretzler, nefrólogos expertos en enfermedades glomerulares que participan activamente en el SAB de NephCure, asumirán las funciones de copresidentes una vez finalizado el mandato del ex presidente Martin Pollak, MD.

"Dr. Fornoni y el Dr. Kretzler han sido socios indispensables de NephCure y de la comunidad de atención e investigación de enfermedades renales raras, y nos sentimos honrados de que hayan aceptado liderar nuestro SAB”, afirmó Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure. “Su experiencia y conocimientos combinados desde 'un amplio banco de investigación hasta la atención de cabecera' han proporcionado un progreso tangible y esperanza a la comunidad renal, una parte integral de nuestra misión. Estamos agradecidos por su pasión y liderazgo para ayudar a impulsar la investigación y el tratamiento de las enfermedades glomerulares”.

El Dr. Fornoni es profesor de Medicina y Farmacología Molecular y Celular en la Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami. Es la Jefa de la División de Nefrología e Hipertensión de la Familia Katz y se desempeña como Directora y Presidenta del Centro de Descubrimiento de Fármacos Peggy y Harold Katz. A través de su trabajo pionero sobre la señalización de la insulina, el metabolismo del colesterol y las vías relacionadas con los esfingolípidos, la Dra. Fornoni descubrió nuevos mecanismos patogénicos y enfoques terapéuticos para los trastornos glomerulares.

El Dr. Kretzler es profesor Warner-Lambert/Parke-Davis de Medicina/Nefrología y Medicina Computacional/Bioinformática en la Universidad de Michigan. Durante los últimos 35 años de su vida, ha centrado sus esfuerzos de investigación en estudiar la insuficiencia glomerular y encontrar formas novedosas de tratarla. El trabajo del Dr. Kretzler ha ayudado a redefinir las enfermedades glomerulares en términos mecanicistas. Este marco es una fuerza impulsora para desarrollar y probar nuevas estrategias de medicina de precisión para personas con enfermedad renal y, con suerte, llevar el fármaco adecuado al paciente adecuado en el momento adecuado.

El Dr. Pollak, anterior presidente de la SAB, es un líder en la investigación de las bases genéticas de las enfermedades renales raras. Su laboratorio de investigación descubrió el lazo genético entre las personas de ascendencia africana y la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), un hallazgo innovador que ha ayudado a explicar por qué los afroamericanos tienen un mayor riesgo de enfermedad renal. El Dr. Pollak continúa trabajando para identificar genes implicados en el desarrollo de FSGS en poblaciones minoritarias. Aunque dejará su cargo de presidente, el Dr. Pollak seguirá formando parte del SAB y sirviendo a la comunidad de enfermedades renales raras.

La enfermedad renal rara está experimentando una revolución en los avances en la investigación, la atención y un interés significativamente mayor, lo que ha llevado a que las responsabilidades y la programación de NephCure aumenten significativamente. La incorporación de copresidentes refleja este importante papel para el SAB no solo debido a las responsabilidades que conlleva el puesto, sino también para ayudar a allanar el camino para nuevas investigaciones en la comunidad renal.

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Acerca de NephCure Kidney Internacional

La misión de NephCure Kidney International es acelerar la investigación de tratamientos efectivos para el síndrome nefrótico, FSGS y otras formas raras de enfermedad renal con derrame de proteínas, y brindar educación y apoyo que mejorarán las vidas de quienes se ven afectados por estas afecciones. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).

¿Qué es sparsentan y cómo se toma?

Sparsentan es un nuevo antagonista dual del receptor de endotelina angiotensina (DEARA) que se está estudiando como una posible opción de tratamiento para la nefropatía por inmunoglobulina A (IgA) y la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS). En los ensayos clínicos, el sparsesentan se administra en forma de tableta o líquido apropiado para la edad por vía oral.

¿Cuál es el siguiente paso en el proceso de aprobación?

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha confirmado que la fecha de acción prevista por la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para sparsentan en la nefropatía por IgA es el 17 de febrero de 2023.

¿Puede describir a los pacientes en DUPLEX y PROT?¿Estudios ECT?

DUPLEX y PROTECT son ensayos clínicos de fase 3 en curso que estudian la eficacia y seguridad del sparsentan. El estudio DUPLEX incluye 371 pacientes, de 8 a 75 años, con GEFS primaria. El estudio PROTECT incluye 404 pacientes, de 18 años o más, con nefropatía por IgA y proteinuria persistente a pesar del tratamiento con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o bloqueadores de los receptores de angiotensina (BRA).

¿Puede explicar a nuestros pacientes cómo el sparsesentan reduce la proteinuria?

La cantidad de proteína que se encuentra en la orina (llamada proteinuria) se considera un marcador de la función renal. Reducir los niveles de proteinuria se asocia con mejores resultados de salud renal. Los datos preclínicos han demostrado que el bloqueo de las vías de la endotelina tipo A y de la angiotensina II tipo 1, en formas de enfermedad renal crónica poco común, reduce la proteinuria. En el estudio PROTECT, después de 36 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron sparsesentan experimentaron una reducción de la proteinuria de más del triple con respecto al valor inicial (49,8 por ciento) en comparación con el control activo irbesartán (15,1 por ciento).

¿En qué se diferencia el sparsentan de otras opciones de tratamiento?

Sparsentan se diferencia de otros medicamentos porque no es inmunosupresor y tiene acción dual (combina dos mecanismos de acción en una molécula). Bloquea selectivamente la acción de dos mediadores importantes de la progresión a la insuficiencia renal (endotelina tipo A y angiotensina II tipo 1) en sus receptores.

¿Puede darnos una actualización sobre el uso de sparsesentan para pacientes con FSGS?

Travere Therapeutics anticipa tener datos de primera línea del estudio DUPLEX, incluidos datos completos de filtración glomerular estimada (eGFR) de dos años, en la primera mitad de 2023. La compañía planea buscar la aprobación tradicional de sparsentan para FSGS en los Estados Unidos en 2023 y Autorización condicional de comercialización en Europa.

¿Qué sigue para Travere Therapeutics?

Travere Therapeutics se dedica a trabajar con la comunidad de enfermedades raras para identificar, desarrollar y ofrecer terapias que cambian vidas. Además de los esfuerzos de desarrollo de sparsesentan en la nefropatía por IgA y FSGS, la compañía está avanzando con la pegtibatinasa para el tratamiento de la homocistinuria clásica, un trastorno metabólico genético que puede causar eventos trombóticos potencialmente mortales. Además, los primeros esfuerzos de investigación incluyen la asociación con líderes en defensa de los pacientes e investigación gubernamental para identificar posibles terapias para el síndrome de Alagille, un trastorno genético poco común que puede afectar el hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos y los riñones.

¿Dónde pueden acudir los pacientes con más preguntas para encontrar respuestas?

Para obtener más información, los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica y pueden visitar travere.com, rkdandme.com, navegaigan.com, o lowerproteinuria.com.

RKD & Me, desarrollado en colaboración con la comunidad de enfermedades renales raras, tiene como objetivo amplificar las experiencias de las personas que viven con enfermedades renales raras.

SAN DIEGO, 15 de noviembre de 2022 – Travere Therapeutics, Inc., la IgA Nephropathy Foundation y NephCure Kidney International anunciaron hoy el lanzamiento de RKD & Me, una nueva campaña de concientización pública que destaca las historias reales de personas que viven con una enfermedad renal rara para amplificar sus experiencias vividas únicas, educar a los público y empoderar a los recién diagnosticados. Con aportes de primera mano de la comunidad de enfermedades renales raras obtenidos de giras de escucha a nivel nacional, la campaña RKD & Me establece aún más el acrónimo RKD y proporciona un espacio común para que quienes viven con enfermedades renales raras compartan sus experiencias en RKDandMe.com.

En un mundo donde millones de personas viven con enfermedad renal crónica, comúnmente conocida como CKD, se estima que sólo entre 60 y 80 de cada 100.000 personas en los Estados Unidos viven actualmente con una enfermedad renal rara (RKD). Debido a la poca conciencia pública, las personas que viven con una enfermedad renal rara pueden enfrentar desafíos para recibir un diagnóstico y encontrar apoyo.

"La enfermedad renal rara a menudo se presenta con síntomas únicos o sin síntomas y puede progresar a una enfermedad renal terminal mucho más rápido que otras formas de enfermedad renal", dijo Kelly Helm, directora ejecutiva de participación del paciente en NephCure Kidney International. "Esto hace que las experiencias de las personas que viven con ERC sean sustancialmente diferentes de las de aquellas con formas más comunes de ERC".  

Como parte de la gira de escucha a nivel nacional, la comunidad RKD compartió cartas que escribieron a sus yo más jóvenes contando sus experiencias, ofreciendo palabras de consejo y aliento, y enfatizando la necesidad de que RKD se distinga de otras enfermedades renales más comunes. También compartieron historias sobre cómo RKD se cruza con cada faceta de sus vidas, incluidas las relaciones, la paternidad, la carrera y las actividades cotidianas.  

"Al amplificar las cartas e historias personales de la comunidad RKD, la campaña RKD & Me ayudará a las personas que viven con RKD a aprender de las experiencias de otros y a encontrar consuelo en la camaradería mientras navegan por sus viajes", dijo Bonnie Schneider, directora y co- fundador de la Fundación de Nefropatía IgA.

Las cartas de la comunidad RKD son un punto central del lanzamiento de este año y seguirán dando forma a la campaña plurianual en el futuro. Se anima a cualquier persona con una conexión auténtica con una enfermedad renal rara a enviar una carta a RKDandMe.com para apoyar la creación de conciencia sobre la RKD. 

"A través de las giras de escucha y las cartas, la comunidad RKD compartió la realidad de hacer espacio en sus vidas para las enfermedades renales raras, y también compartieron su fuerza, perseverancia y compromiso para hacer oír sus voces", dijo Eric Dube, presidente. y director ejecutivo de Travere Therapeutics. "Junto con nuestros socios NephCure y IgA Nephropathy Foundation, esperamos que la campaña RKD & Me proporcione una plataforma muy necesaria que reconozca, celebre y eleve las experiencias únicas de las personas que viven con RKD".

Para conocer las poderosas palabras de las personas que viven con RKD y enviar su propia carta, visite RKDandMe.com o siga a #RKDandMe en las redes sociales. 

Para obtener más información sobre enfermedades renales raras y otras formas de ayudar a las personas que viven con RKD, visite IgAN.org y NephCure.org. 

Acerca de Travere Therapeutics

En Travere Therapeutics, somos raros de por vida. Somos una empresa biofarmacéutica que se une todos los días para ayudar a pacientes, familias y cuidadores de todos los orígenes mientras transitan la vida con una enfermedad rara. En este camino, sabemos que la necesidad de opciones de tratamiento es urgente; es por eso que nuestro equipo global trabaja con la comunidad de enfermedades raras para identificar, desarrollar y brindar terapias que cambien la vida. En pos de esta misión, buscamos continuamente comprender las diversas perspectivas de pacientes raros y forjar con valentía nuevos caminos para marcar una diferencia en sus vidas y brindarles esperanza, hoy y mañana. Para obtener más información, visite travere.com. 

Acerca de la Fundación de Nefropatía IgA 

Como el único grupo de defensa de pacientes dedicado a las personas afectadas por la nefropatía por IgA, la misión de la Fundación de Nefropatía IgA es ser una organización centrada en el paciente y centrada en encontrar una cura para la nefropatía por IgA. Utilizando el poder de la comunidad de pacientes, nos centramos en financiar investigaciones, utilizar la defensa del paciente para empoderar a nuestros pacientes y construir una red de apoyo. Como organización dirigida por pacientes, trabajaremos juntos con la esperanza de encontrar mejores opciones de tratamiento y la cura definitiva. Por pacientes, para pacientes. Para obtener más información, visite www.IgAN.org.

Acerca de NephCure Kidney Internacional 

La misión de NephCure Kidney International es acelerar la investigación de tratamientos efectivos para el síndrome nefrótico, FSGS, NIgA y otras enfermedades renales raras que derraman proteínas, y brindar educación y apoyo que mejorarán las vidas de quienes se ven afectados por estas afecciones. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora hay más de 50 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. Para obtener más información, visite www.NephCure.org.

HOUSTON, TX (4 de agosto de 2022) – NephCure Riñón Internacional (NephCure) organiza un panel de discusión, “La salud de los hombres: enfermedades renales raras entre generacioness," durante el Cumbre y feria de salud Black Health Matters el 6 de agosto^th en Houston, Texas. La salud negra importa, una organización sin fines de lucro centrada en mejorar la salud y el bienestar de las comunidades negras y BIPOC, organiza los foros de salud pública sobre salud de las personas negras más grandes del país. Este panel está patrocinado por Travere Therapeutics.

El panel “Salud de los hombres: enfermedades renales raras entre generaciones” incluye a tres hombres negros, de la comunidad NephCure, de distintas edades y en diferentes etapas de su vida. glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) viaje; Productor, compositor y emprendedor social cuatro veces ganador del Grammy, Brian Kennedy, miembro de la junta directiva de NephCure y miembro de la fraternidad Kappa Alpha Psi, Kevin Motty el defensor y estudiante de la Universidad Estatal de Georgia, Joshua Albright.

La FSGS es una enfermedad renal poco común y progresiva que afecta a los estadounidenses de raza negra en tasas de 4 a 5 veces más altas que a los estadounidenses de raza blanca. Una mutación en el gen APOL1, que se encuentra en personas de ascendencia africana, está asociada con una de las formas más graves de GEFS.

“Estos tres defensores de NephCure aportan una voz y conciencia esenciales a la comunidad negra, especialmente entre los hombres negros. A menudo existe un estigma cuando se trata de discutir temas de salud de los hombres. Brian, Kevin y Joshua tienen cada uno experiencias únicas que arrojarán luz e iniciarán un diálogo muy importante”, dijo Lauren Eva, vicepresidenta de relaciones profesionales de NephCure.

Cada panelista compartirá su historia única con FSGS y discutirá su experiencia en la búsqueda de un diagnóstico preciso, la navegación por las opciones de tratamiento y su salud mental.

Kennedy, Mott y Albright también iniciarán una conversación crítica sobre las preocupaciones relacionadas con la raza, el vínculo genético que aumenta el riesgo de enfermedad renal en los estadounidenses negros y las importantes señales tempranas de advertencia de enfermedad renal que todos, sin importar su edad o salud, debe ser consciente de.

La Cumbre y Feria de Salud Black Health Matters se basa en las fortalezas colectivas y los objetivos compartidos de personas y organizaciones que buscan alterar el sistema médico actual a través de acciones preventivas e intencionales que mejoren la calidad de vida de los negros. NephCure se enorgullece de asociarse con Black Health Matters y Travere Therapeutics y crear conciencia sobre las enfermedades renales raras que derraman proteínas.

La Cumbre y Feria de Salud Black Health Matters es un evento tanto presencial como híbrido que se llevará a cabo el sábado 6 de agosto.^th. Para obtener más información y registrarse para el evento, visite https://blackhealthmatters.com.

Acerca de NephCure Kidney Internacional

La misión de NephCure Kidney International es acelerar la investigación de tratamientos efectivos para formas raras de síndrome nefrótico y brindar educación y apoyo que mejorarán las vidas de los afectados por estas enfermedades renales que derraman proteínas. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora hay más de 40 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. NephCure es una empresa pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3). caridad.

 Acerca de la salud de las personas de raza negra

Black Health Matters (BHM) se lanzó hace una década y está la plataforma digital interactiva líder en salud, bienestar y enfermedades crónicas dedicada a mejorar los resultados de salud entre los afroamericanos. bhm ha colaborado con una amplia gama de socios, incluidas fraternidades, hermandades de mujeres y organizaciones cívicas y religiosas para crear conciencia sobre las enfermedades crónicas, la salud física y mental y el fitness en la comunidad negra. La misión de la organización es mejorar la alfabetización sanitaria, lo que incluye abordar la atención sanitaria, las políticas sanitarias, la equidad sanitaria y las disparidades sanitarias para obtener resultados positivos. Para más información vaya a www.blackhealthmatters.com

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ACTUALIZACIÓN (22 de julio de 2022): NephCure se enorgullece de compartir los resultados exitosos del primer Día anual de Riñones Raros en la Colina, posible gracias a nuestra dedicada y poderosa comunidad de pacientes y familias con enfermedades renales raras. Estos éxitos incluyen:

• 127 Asistieron a reuniones del Congreso
  • 62 Reuniones del Senado
  • 65 Reuniones de la Cámara de Representantes
• 136 asistentes defensores
• 32 estados y Washington, DC representados
• 2 copatrocinadores adicionales asegurados para el Ley de nueva era para la prevención de la enfermedad renal terminal

WASHINGTON, DC (20 de julio de 2022) – NephCure Kidney International (NephCure) y la comunidad de enfermedades renales raras celebran el éxito del Día de los Riñones Raros en el Hill del martes. Rare Kidneys on the Hill Day, que se lleva a cabo durante la Semana de Enfermedades Renales Raras de NephCure, sirve como el principal evento de defensa para la comunidad de enfermedades renales raras.

El evento del martes reunió a más de 100 defensores de enfermedades renales raras de 30 estados. Juntos, estos defensores participaron en más de 121 reuniones del Congreso donde compartieron sus experiencias vividas con miembros del Congreso y su personal, al tiempo que enfatizaron la necesidad crítica de apoyar HR 7506, Ley de Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal Terminal. El proyecto de ley fue presentado en la Cámara de Representantes el 14 de abril de 2022 por los representantes GK Butterfield (D-NC) y Gus Bilirakis (R-FL).

Como resultado de su dedicación y esfuerzos, los defensores de las enfermedades renales raras pudieron conseguir copatrocinadores adicionales y vitales para HR 7506. NephCure está encantado de contar ahora con la representante Susan Wild (D-PA) como copatrocinadora de HR 7506. y un nuevo defensor de la comunidad de enfermedades renales raras. NephCure espera hacer un seguimiento con otros miembros del Congreso durante las próximas semanas para asegurar su apoyo a esta pieza legislativa vital.

"El Ley de nueva era para la prevención de la enfermedad renal terminal Es una pieza legislativa fundamental y muy necesaria creada por y para la comunidad de enfermedades renales raras”, dijo Joshua Tarnoff, director ejecutivo de NephCure. "Nuestros defensores participaron en un programa intensivo de capacitación en defensa y se tomaron el tiempo para comprender HR 7506. Estoy orgulloso del trabajo que han realizado para defender a la comunidad con enfermedades renales raras".

Las enfermedades renales raras contribuyen a los más de $84 mil millones gastados en el tratamiento de los beneficiarios de Medicare con enfermedad renal crónica y los $36 mil millones gastados en el tratamiento de personas con enfermedad renal terminal (ESKD). Sin embargo, ha habido poca o ninguna innovación en el tratamiento de pacientes con enfermedad renal desde la década de 1960, cuando la diálisis y los inmunosupresores se volvieron de uso común. No existen tratamientos aprobados por la FDA para enfermedades renales raras y muchos pacientes tienen dificultades para encontrar un nefrólogo que conozca bien sus afecciones y pueda brindar un diagnóstico preciso y un tratamiento experto.

El Ley de nueva era para la prevención de la enfermedad renal terminal ayudaría a transformar la prestación de atención a pacientes con enfermedades renales raras al aumentar la conciencia y la educación de la comunidad y los proveedores de atención médica, abordar las disparidades en la salud renal en las comunidades de color y promover la investigación de enfermedades renales raras.

NephCure agradece a Travere Therapeutics, Novartis, Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Chinook Therapeutics y Calliditas Therapeutics por su apoyo, que permitió a NephCure reunir y empoderar la mayor reunión virtual de defensores de enfermedades renales raras jamás realizada. Para obtener más información sobre HR 7506 y los esfuerzos de promoción de NephCure, visite NephCure.org/NewEraAct.

Acerca de NephCure Kidney Internacional
La misión de NephCure Kidney International es acelerar la investigación de tratamientos efectivos para formas raras de síndrome nefrótico y brindar educación y apoyo que mejorarán las vidas de aquellos afectados por estas enfermedades renales que derraman proteínas. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora hay más de 40 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).

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REY DE PRUSIA, PA (13 de julio de 2022) – NephCure Riñón Internacional (NephCure), una organización sin fines de lucro centrada en encontrar mejores tratamientos para pacientes que padecen enfermedades renales raras que derraman proteínas, se enorgullece de colaborar con Consorcio Renal de Nefrología Pediátrica (PNRC) para proporcionar el Programa de subvenciones para el acelerador de enfermedades glomerulares pediátricas: Entregando curas en una década.

El Entregando curas en una década El programa de subvenciones proporcionará subvenciones pequeñas y medianas a nefrólogos e investigadores que estudian enfermedades glomerulares pediátricas, a partir de este año y hasta 2024. Este programa tiene como objetivo financiar y acelerar la investigación que proporcionará conocimientos y evidencia para ayudar a curar los trastornos glomerulares pediátricos.

“¡El Programa de Subvenciones Acelerador de Enfermedad Glomerular Pediátrica es muy emocionante para nuestra comunidad de investigación! A los investigadores de trastornos glomerulares pediátricos no les faltan ideas innovadoras y enfoques novedosos para los mecanismos de la enfermedad y posibles terapias”, dijo John D. Mahan, MD, presidente de la junta del PNRC. “La brecha que este programa de subvenciones realmente puede abordar es la actual falta de financiación inicial crítica para llevar estas ideas de 'conceptos' a 'exploradas' y, como tales, conducir a nuevos tratamientos y curas. No podríamos estar más entusiasmados ni más comprometidos con este trabajo”.

La colaboración de NephCure y PNRC surgió de un deseo mutuo de promover y apoyar áreas de investigación clínica, traslacional y de banco en la enfermedad glomerular pediátrica.

“Tenemos muchas esperanzas de que NephCure y PNRC Entregando curas en una década La subvención proporcionará conocimientos invaluables y conducirá a cambios en la forma en que cuidamos a los niños afectados por enfermedades renales raras que derraman proteínas”, dijo Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure.

Este programa de subvenciones internacionales está abierto a cualquier nefrólogo pediátrico o científico en nefrología pediátrica. Los solicitantes no tienen que ser miembros del PNRC para presentar su solicitud. Los fondos totales del premio varían, desde $10,000-$20,000 premios pequeños hasta $50,000-$75,000 premios medianos. Tanto NephCure como el PNRC revisarán las solicitudes de subvenciones y los ganadores se anunciarán en el otoño en las reuniones de miembros del PNRC.

Para aprender más sobre el Entregando curas en una década pautas de solicitud del programa de subvenciones, elegibilidad, fechas límite y proceso de revisión, visite https://pnrconsortium.org/nki-program/home.

Acerca de NephCure Kidney Internacional

La misión de NephCure Kidney International es acelerar la investigación de tratamientos efectivos para formas raras de síndrome nefrótico y brindar educación y apoyo que mejorarán las vidas de los afectados por estas enfermedades renales que derraman proteínas. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora hay más de 40 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales glomerulares primarias. NephCure es una organización benéfica pública 501(c)(3) exenta de impuestos en EE. UU.

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