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Breve descripción

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).

Médico del ensayo / Coordinador del estudio

Marie Reno

Estimated Enrollment

466

Estimated End Date

2027

Trial is for people with

Key Inclusion Criteria: • APOL1 genotype assessed during screening, participants must have of G1/G1, G2/G2, or G1/G2 • ...

About the drug or intervention

The AMPLITUDE clinical research study is exploring an investigational study drug called VX-147 to learn more about how well it works ...

Encuentre otras ubicaciones para esta prueba:
St. Louis, MO (Corazón y Vascular de St. Louis)

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Interested in CT
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Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Los estudios clínicos son todos aquellos que involucran a personas. Hay dos tipos principales: observacionales e intervencionistas. En un ensayo observacional, los investigadores hacen un seguimiento de los resultados de salud a lo largo del tiempo en grupos de participantes para buscar patrones que nos ayuden a comprender mejor una enfermedad. En un ensayo intervencionista, los participantes reciben intervenciones específicas, que pueden incluir nuevos tratamientos o cambios de comportamiento (por ejemplo, cambios en la dieta). Para obtener más información sobre la investigación clínica, visite Visita el sitio web de NephCure.

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