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Preguntas y respuestas con el Dr. Kopp del NIH

El Dr. Jeffrey Kopp es médico e investigador especializado en GEFS y enfermedades relacionadas. Actualmente dirige un grupo en la sección de enfermedades renales (oficialmente llamado Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales, o NIDDK) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). El Dr. Kopp también está trabajando en un nuevo ensayo clínico para pacientes con FSGS, MCD y MN en la sede del NIH cerca de Washington DC Tuvimos el increíble placer de sentarnos y hablar con el Dr. Kopp sobre su fascinante trabajo y nuevo ensayo clínico. Continúe leyendo para obtener más información y leer sobre algunos de sus otros proyectos de investigación aquí.

Puntos destacados de la entrevista:

Dr. Kopp trabaja en la rama de riñón del Instituto Nacional de Salud, donde estudia enfermedades glomerulares como FSGS y MCD. También se desempeña como Capitán del Servicio de Salud Pública de los Estados Unidos y ha sido enviado para ayudar con la atención médica durante desastres naturales.
El Dr. Kopp dirige un nuevo ensayo clínico para pacientes con FSGS, MCD y MN en los NIH estudiando un compuesto llamado ManNAc como opción de tratamiento.
ManNAc es un azúcar que se produce naturalmente en el cuerpo. Otro investigador del NIH descubrió que los ratones sin ManNAc desarrollaron MCD y agregar ManNAc a su dieta fue útil para tratarlo. Por lo tanto, puede ser eficaz en el tratamiento de MCD, FSGS y MN en humanos (el Dr. Kopp describe el mecanismo completo a continuación; ¡asegúrese de leer el artículo!)
Este estudio requiere que las personas permanezcan en los NIH durante un total de 11 días, pero se puede dividir en 2 viajes. Afortunadamente, hay mucho que hacer para pasar el tiempo libre que puedas tener en el NIH, que incluyen maratones de películas, programas de ejercicio, una galería de arte y un centro de negocios interno.
Aprende más sobre participar en el estudio haciendo clic aquí o comunicándose con Emily Brede, RN en emily.brede@nih.gov

Entrevista completa:

NKI: ¿Cuál es su trabajo en el NIDDK?

Dr. Kopp: Tengo la suerte de dirigir un grupo de investigación traslacional en el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK), que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud. Nuestra misión es desarrollar una mejor comprensión de los mecanismos de la enfermedad responsables de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) y desarrollar terapias más efectivas y menos tóxicas.

También presto servicio en el Servicio de Salud Pública de los Estados Unidos, con rango de Capitán. Mi misión principal en los NIH es realizar investigaciones básicas y clínicas en FSGS. También hago despliegue para emergencias de salud pública, como desastres naturales. Así participé en la respuesta médica a los huracanes Katrina e Ike.

NOTA AL MARGEN: ¿Qué es el NIH?

Dr. Kopp: El NIH es un centro federal de investigación biomédica. ubicado en Bethesda, MD. El campus incluye un Centro de Investigación Clínica con 240 camas y amplias clínicas para pacientes ambulatorios. Cada paciente que acude a los NIH participa en un protocolo de investigación. Algunos protocolos implican tratamientos novedosos y otros protocolos implican dar muestras para investigación. Los médicos de los NIH pueden brindarle consejos sobre las terapias estándar que se pueden utilizar. No hay cargos por la atención médica proporcionada por el Centro Clínico NIH.

NKI: ¿Qué es lo que le gusta de la investigación sobre la ERC?

Dr. Kopp: ERC y particularmente enfermedades glomerulares (como FSGS), no se comprenden completamente y las terapias disponibles no son las ideales. Me gusta el desafío de comprender y tratar estas enfermedades y, sobre todo, me gusta la oportunidad de mejorar la vida de los pacientes con estas afecciones.

NKI: El ensayo clínico más reciente para pacientes con FSGS, MCD y MN en los NIH está considerando MaNAc como una opción de tratamiento. ¿Por qué decidiste estudiar MaNAc?

Dr. Kopp: Un colega del NIH desarrolló ratones incapaces de producir ManNac. Descubrió que estos ratones desarrollaron enfermedad glomerular poco después del nacimiento. Esta enfermedad se parecía a una enfermedad glomerular humana, enfermedad de cambios mínimos. Proporcionar ManNAc adicional por vía oral a los ratones curó la enfermedad renal. Esto generó la pregunta: ¿podemos utilizar ManNAc para inducir remisiones en nuestros pacientes?

NKI: ¿Qué es ManNAc?

Dr. Kopp: Quizás la palabra te suene a maná, el alimento que los israelitas encontraron en el desierto y que les ayudó a sustentarse. Hay un árbol en Europa que exuda una resina blanca y dulce, similar a la savia del arce azucarero, y las personas que conocían la historia bíblica llamaban a este árbol el árbol del maná. Un químico encontró un azúcar novedoso y distintivo en la resina de maná y llamó al nuevo azúcar "manosa".

NKI: ¿ManNAc se produce naturalmente en el cuerpo? ¿Se encuentra en los alimentos?

Dr. Kopp: ManNAc es un producto natural y esencial para una buena salud. Nuestra comida no contiene mucho ManNAc. Nuestros cuerpos producen ManNAc, que se convierte en nuestras células en manosa. Éste, a su vez, se convierte en ácido siálico, que se deposita en muchas proteínas. Todos ellos son azúcares, pero se diferencian de la glucosa en que no están relacionados con la diabetes y están presentes en cantidades muy pequeñas, por lo que no aportan calorías a la dieta.

NKI: ¿Cuál es la razón para creer que ManNAc podría ser útil en el tratamiento de enfermedades glomerulares?

Dr. Kopp: Los podocitos son células en el exterior de los glomérulos del riñón y sirven para evitar que las proteínas plasmáticas se filtren al espacio urinario. Muchos pacientes con enfermedades glomerulares han perdido ácido siálico de las proteínas del podocito. Creemos que proporcionar ManNAc adicional podría promover el retorno del ácido siálico a las proteínas de los podocitos y que esto podría mejorar la función de los podocitos. Vemos cierta evidencia en modelos de FSGS en ratones de que el suplemento de ManNAc en la dieta ayuda a tratar a estos ratones.

NKI: ¿Qué implica para los pacientes en este estudio?

Dr. Kopp: Los pacientes proporcionarán sus registros médicos para que el equipo de NIDDK los revise. También revisamos los materiales de biopsia de riñón de biopsias de riñón anteriores. No se realiza ninguna biopsia de riñón como parte de este estudio. Si los pacientes parecen calificar para el estudio, acudirán a los NIH para una visita ambulatoria para una evaluación y discutir la participación en el estudio.

NKI: ¿Se paga el viaje a los NIH?

Dr. Kopp: Los NIH pueden organizar y proporcionar viajes a los NIH. Si se necesita alojamiento para pasar la noche, los NIH también pueden proporcionárselo.

NKI: ¿Por qué se requiere que los pacientes permanezcan en el NIH durante este estudio?

Dr. Kopp: El estudio requiere estar ingresado durante 11 días, ya sea en una única estancia o en dos estancias de cinco y seis días. El motivo de la estadía hospitalaria es permitir muestreos frecuentes de sangre y orina y por seguridad, para asegurarse de que no haya efectos secundarios.
NKI: ¿Qué pueden hacer los pacientes con el “tiempo libre” durante el estudio? ¿Cuánto tiempo libre espera que tengan los pacientes?

Dr. Kopp: Durante los primeros cinco días, hay momentos frecuentes para la recolección de muestras. Durante los segundos seis días, se necesitan muestras a las 8 am y a las 8 pm. Hay mucho tiempo libre que los pacientes pueden utilizar como quieran.

Hay muchas actividades que pueden ayudar a pasar el tiempo en los NIH.

• Computadoras para pacientes combinación de televisión y computadora (con acceso a Internet) al lado de la cama de la mayoría de los pacientes para brindar acceso a juegos, navegación web y correo electrónico personal a través de Internet.

• La biblioteca para pacientes tiene más de 5000 libros, incluida una selección de los libros más vendidos actuales, de referencia, en idiomas extranjeros, en letra grande, con imágenes y audiolibros.

• El Programa de Bellas Artes del Centro Clínico cuenta con más de 2,000 obras de arte. La mayoría de las obras de arte permanecen en exhibición permanente en todo el hospital, pero hay seis galerías en el primer piso que cambian cada ocho semanas. Se encuentra disponible un recorrido a pie para ayudar a los pacientes, cuidadores y visitantes a disfrutar de las obras de arte expuestas.

•Los programas de terapia recreativa incluyen:
o Artes y oficios
o Música
o Juegos y deportes
o Eventos sociales
o ejercicio
o Una gran selección de películas en DVD.
o Instrucción en habilidades de afrontamiento, como relajación, comunicación mejorada y manejo del estrés.

• El Departamento de Atención Espiritual ofrece servicios católicos, judíos, islámicos y protestantes en la capilla interreligiosa

• El centro de negocios cuenta con cuatro PC y cuatro MAC (todos con conexión a Internet), así como una combinación de impresora/copiadora/FAX y teléfonos disponibles.

NKI: ¿Quién puede participar en el estudio ManNAc?

Dr. Kopp: Estamos reclutando adultos (edad ≥18 años) con una enfermedad glomerular primaria, incluida la enfermedad de cambios mínimos, FSGS y nefropatía membranosa, y con proteinuria en rango nefrótico (cociente proteína/creatinina en orina > 2 g/g).

Los criterios de exclusión incluyen tener diabetes mellitus y recibir terapias de pulso, como rituximab. Se proporciona una compensación monetaria.

NKI: ¿Cómo obtengo más información sobre el estudio?

Dr. Kopp: El estudio, como todos los estudios de investigación clínica, es descrito en Clinicaltrials.gov.
También puede comunicarse con la enfermera investigadora del estudio, Emily Brede, RN en Emily.brede@nih.gov.

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¡Vea el seminario web Desmitificando la investigación!

¡Mire a NKI y al orador invitado especial, el Dr. Jonathan Hogan de la Universidad de Pensilvania, mientras desmitificamos la investigación del síndrome nefrótico! La investigación es importante para todos los miembros de la comunidad NS, así que ¿por qué no aprender sobre ella?

Hablamos sobre cómo funciona la investigación, qué está sucediendo en el mundo de la investigación sobre NS y qué pueden hacer los pacientes y sus familias para ayudar. ¡Ven con tus preguntas de investigación y prepárate para recibir respuestas!

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El lado positivo encontrado en el síndrome nefrótico: una historia de Lauren Bentley (ex pasante del NKI)

El verano antes de las 8^th grado, comencé a experimentar fatiga extrema. No importa cuánto tiempo dormía por la noche, no podía seguir el ritmo de mis amigos. A menudo me despertaba con hinchazón en el cuello, la cara y los ojos. A veces vomitaba sin motivo aparente. Mis padres me llevaban años al médico pero nadie podía identificar la causa de mis síntomas. Me hicieron pruebas para detectar diversas enfermedades y visité casi todas las unidades del hospital infantil. Finalmente aterrizamos en la consulta del Reumatólogo. Ella nos dijo que no apareció nada anormal en mis análisis de sangre, pero que regresaría si mis síntomas empeoraban o experimentaba hinchazón en mis pies o piernas.

Una noche, mientras estaba en el campamento, nuestros consejeros nos dijeron que nos preparáramos para jugar a capturar la bandera. Corrí para ponerme las zapatillas, pero por mucho que metí el pie en ellas, no se deslizaban. Miré hacia abajo y me di cuenta de que toda la mitad inferior de mi cuerpo, desde los dedos de los pies hasta las rodillas, se había hinchado como una globo. Los consejeros y el médico presentes atribuyeron la hinchazón a estar expuesto al calor, caminar por el campus y comer alimentos salados. Cuando le mencioné la hinchazón a mi mamá, ella pensó lo mismo.

Sin embargo, después de regresar a casa del campamento, la hinchazón no desapareció. De hecho, siguió exactamente igual. Mi mamá programó una cita con mi reumatólogo, quien ordenó análisis de sangre de inmediato. Dos semanas después, me encontré sentado en la mesa de exploración del consultorio de un nefrólogo. Los análisis de sangre mostraron que tenía signos de derrame de proteínas y daño renal. El equipo de médicos sospechó que tenía síndrome nefrótico, una forma rara de enfermedad renal. No podía creer que esto estuviera sucediendo. Sentí como si no perteneciera a mi cuerpo y, en cambio, estaba viendo cómo se desarrollaba esto en una pantalla de cine. Sólo puedo describirlo como una experiencia extracorporal.

Pasé dos días en el hospital después de someterme a una biopsia de riñón. Los resultados confirmaron que, de hecho, tenía una forma de síndrome nefrótico conocido como nefropatía membranosa. En palabras cotidianas, esto significaba que tenía una enfermedad y daño renal como resultado del lupus que no se detectó durante años. El lupus es un trastorno autoinmune en el que el cuerpo no puede distinguir entre células buenas y malas. Como resultado, ataca los tejidos sanos, como las articulaciones y los órganos principales.

Es difícil describir los sentimientos que tuve al recibir este diagnóstico. Una parte de mí estaba confundida con toda la terminología médica. Una parte de mí estaba triste. Una parte de mí estaba abrumada y enojada porque mi cuerpo me había fallado. Pero después de escuchar cómo los médicos tratarían mi enfermedad, casi todo mi ser se asustó. Además de las restricciones dietéticas y de actividad, me recetaron varios medicamentos potentes. La prednisona fue uno de los medicamentos que más efectos secundarios me daría. A medida que el médico hablaba de los efectos secundarios, me asusté cada vez más. Ella dijo que tendría cambios de humor, poca energía, malestar estomacal, me crecerían “mejillas de ardilla” y ganaría hasta treinta libras, todo en el transcurso de solo unas pocas semanas después de comenzar el tratamiento.

Recuerdo esto como si fuera ayer. Después de mi cita con el médico, mi mamá me dejó en la escuela. No quería mostrar que estaba molesta o preocupada, así que le dije que quería volver a clase. Mientras estaba sentada en mi escritorio en la parte trasera del salón de inglés de la Sra. LaFave, miraba fijamente al frente. Ella divagaba una y otra vez sobre La máscara de la muerte roja y todas esas otras piezas de Edgar Allan Poe, pero lo único que podía oír era la voz de mi médico repitiendo los síntomas de la prednisona. ¿Qué pensaría la gente?

Estuve tomando una dosis fuerte de prednisona durante mis 8 años.^th año de grado. Sin lugar a dudas, la prednisona mostró sus desagradables efectos secundarios. En noviembre, gané alrededor de 15 libras, siempre estaba exhausta y tenía mejillas redondas y regordetas como las de una ardilla listada. Mientras estaba frente al espejo, no reconocí a la persona que me miraba. Ir a la escuela todos los días era un desafío. Mientras caminaba por el pasillo escuché susurros. Circularon rumores sobre por qué mi apariencia cambió drásticamente en tan poco tiempo. “¿Tuviste algún tipo de cirugía extraña?” Me preguntaron estudiantes al azar. "¿Qué le pasa a la cara de Lauren?" le preguntaban a mis amigos.

No quería compartir mis problemas de salud con nadie. Me preocupaba que la gente me tratara de manera diferente si supieran sobre mi enfermedad. No quería que mis profesores se sintieran mal por mí y me dieran privilegios especiales. También quería parecer fuerte para mí y mi familia. Lo último que quería era que mis padres se preocuparan por mí.

Una tarde, me senté en la cafetería a almorzar con tres de mis amigas. Levanté la vista y noté que las chicas sentadas en la mesa de al lado me estaban mirando. Una de ellas se inclinó y le susurró algo al oído a su amiga. Estaba claro que estaban chismeando sobre mí. Este fue probablemente mi punto de quiebre. Había experimentado otros incidentes como este antes desde que tomaba prednisona. Las chicas, a las que nunca antes les había importado ni la hora del día, me preguntaron qué le pasó a mi cara. Un grupo de niños de mi clase de matemáticas susurraban sobre ello constantemente, como si yo no pudiera oírlos. Cuando salía de clase cada segundo período para ir a tomar mis medicamentos a la enfermería, los niños me preguntaban por qué siempre salía de clase. Pero hubo algo en este incidente en particular que me rompió. Mantuve mis sentimientos todo el día. Cuando entré por la puerta de casa, ya no podía soportarlo más. Me eché a llorar. Mi mamá me abrazó y me frotó la espalda mientras estaba acostada en la cama.

Esta fue una de las primeras veces en mi vida que me sentí completamente destrozada. Me asombró pensar que mis compañeros pudieran ser tan críticos con la apariencia de alguien cuando yo no tenía control sobre ella. Puede parecer extraño decirlo, pero durante ese tiempo también me di cuenta de que había sido muy bendecida. Mi condición podría haber sido mucho peor de lo que realmente fue. Podría haber necesitado un trasplante. Mis médicos podrían haberme puesto en diálisis. Podrían haber estado ingresadas en el hospital durante semanas en lugar de unos pocos días. Cuando fui al hospital para mi chequeo mensual y análisis de sangre, vi niños conectados a un millón de máquinas. A los bebés recién nacidos los pinchaban para realizarles análisis de sangre. Los niños luchaban contra el cáncer y luchaban por sus vidas. Todavía podía dormir en mi propia cama por la noche. No necesitaba que diferentes vías intravenosas bombearan líquidos a mi cuerpo. En cambio, tuve que tomar un medicamento. Podría correr afuera e ir a una escuela de verdad. Mis amigos y yo todavía salíamos los fines de semana. Durante este tiempo, también recibí mucho amor y apoyo. Mis padres fueron increíbles. Me hicieron cenas especiales bajas en sal. Cuando lloré, me escucharon y me secaron las lágrimas. Mis médicos fueron más allá de la descripción de su trabajo. Me brindaron apoyo emocional y me abrazaron después de cada cita. Mis amigos de la escuela me defendieron cuando otros estudiantes chismeaban y difundían rumores. La familia de mi iglesia me visitó en el hospital, me envió tarjetas y me mimó con delicias especiales.

Mirando hacia atrás ahora como adulto, estoy extremadamente agradecido por esta experiencia. Me enseñó mucho sobre mí. Aprendí a ser disciplinado para comer sano, dormir lo suficiente y tomar mis medicamentos a tiempo. Aprendí a escuchar mi cuerpo e identificar cuándo me decía que redujera el ritmo. A día de hoy sigo teniendo lupus pero mi enfermedad renal está en remisión. Doy gracias todos los días por un cuerpo sano que me permite llevar una vida normal y feliz. También me enseñó lecciones de vida. Nunca juzgo a una persona por el exterior o las primeras impresiones. Todo el mundo tiene una historia que ha dado forma a quiénes son hoy. Hasta que no hayas caminado en sus zapatos, es injusto emitir juicios. Durante la adolescencia, cuando los chismes se extendían como la pólvora, aprendí lo dolorosos que pueden ser los rumores. Aprendí lo importante que es ser amable con todos, sin importar cómo se visten, hablan o con quién salen.

Hoy soy pasante en NephCure Kidney International. Me encanta interactuar con los pacientes, escuchar sus historias y compartir mi experiencia personal con ellos. Me di cuenta de que puse esta lucha en mi vida para poder compartir mi historia con otras personas.

Para aquellos que todavía luchan contra el síndrome nefrótico o GEFS, HAY luz al final del túnel. Puede que en ese momento no lo parezca, pero las cosas van mejorando. Esas mejillas de ardilla no permanecen redondas para siempre. Los niños que puedan estar chismeando o molestandote no significarán nada en unos años. Nunca nada es tan malo como puede parecer en ese momento. Te darás cuenta de que esta experiencia te convirtió en una persona más fuerte.

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¡¡NUEVO!! ¡Mapa de estudios clínicos!

NephCure Kidney International presenta el mapa de investigación clínica

14 de octubre de 2014

Nos complace presentar un nuevo mapa de investigación clínica interactivo y fácil de usar. Este mapa incluye sitios de investigación clínica actuales y estudios disponibles para pacientes afectados por FSGS y otras enfermedades del síndrome nefrótico. El mapa, que se puede encontrar. aquí, ayudará a los pacientes a clasificar los estudios disponibles para ellos. Las categorías incluyen estudios específicos para adultos, pediatría, síndrome nefrótico y GEFS, por nombrar algunos.

"La participación de los pacientes es clave para avanzar en la investigación y las opciones de tratamiento disponibles para los pacientes", dice Marilyn Hailperin, directora nacional de investigación de NephCure. "Este mapa del sitio permite a los pacientes ver los estudios en curso en su área".

Este mapa es otra forma en que NephCure vive nuestra misión de apoyar la investigación que busca las causas de las enfermedades del síndrome nefrótico, mejorar los tratamientos actuales y, en última instancia, encontrar una cura. Aquí en NephCure, valoramos el papel de apoyo que desempeñamos para nuestros pacientes. Hacer correr la voz sobre la investigación clínica entre nuestros pacientes es un aspecto crucial de esta función porque, después de todo, ¡los pacientes impulsan la investigación!

Enlace al mapa: aquí.

Para obtener más información sobre los riesgos y beneficios de participar en investigaciones clínicas, haga clic en aquí.

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NephCure Kidney International anuncia los copresidentes del comité directivo de NKN

Nos complace compartir que Kathleen Broderick y Randall Snyder fueron recomendados y han aceptado sus nominaciones como copresidentes del comité directivo de NephCure Kidney Network (NKN). Kathleen fue considerada una candidata sólida debido a su doble experiencia como cuidadora de pacientes y representante de defensa del paciente. De manera similar, la doble perspectiva de Randy como cuidador de pacientes y proveedor clínico le brinda una visión única y relevante para la NKN.

Kathleen es miembro de la junta directiva y del comité de investigación de NephCure y editora de DeGruyter Publishing, una editorial de libros profesionales y revistas académicas de ciencia, tecnología y medicina (STM) en Boston, Massachusetts. Además, Kathleen cuida a su hijo de 16 años, a quien le diagnosticaron síndrome nefrótico a los 20 meses.

Randy es un radiólogo intervencionista con una maestría en biología molecular que vive en Medford, Nueva Jersey, y cuida a su hijo a quien le diagnosticaron glomeruloesclerosis focal y segmentaria.

Kathleen y Randy facilitarán las llamadas y la comunicación del Comité Directivo en el futuro. ¡Únase a nosotros para dar la bienvenida a Kathleen y Randy como copresidentes inaugurales del Comité Directivo de NKN!

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