Preguntas y respuestas con el Dr. Kopp del NIH

El Dr. Jeffrey Kopp es médico e investigador especializado en GEFS y enfermedades relacionadas. Actualmente dirige un grupo en la sección de enfermedades renales (oficialmente llamado Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales, o NIDDK) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). El Dr. Kopp también está trabajando en un nuevo ensayo clínico para pacientes con FSGS, MCD y MN en la sede del NIH cerca de Washington DC Tuvimos el increíble placer de sentarnos y hablar con el Dr. Kopp sobre su fascinante trabajo y nuevo ensayo clínico. Continúe leyendo para obtener más información y leer sobre algunos de sus otros proyectos de investigación aquí. 

Puntos destacados de la entrevista:

• Dr. Kopp trabaja en la rama de riñón del Instituto Nacional de Salud, donde estudia enfermedades glomerulares como FSGS y MCD. También se desempeña como Capitán del Servicio de Salud Pública de los Estados Unidos y ha sido enviado para ayudar con la atención médica durante desastres naturales.
• El Dr. Kopp dirige un nuevo ensayo clínico para pacientes con FSGS, MCD y MN en los NIH estudiando un compuesto llamado ManNAc como opción de tratamiento. 
• ManNAc es un azúcar que se produce naturalmente en el cuerpo. Otro investigador del NIH descubrió que los ratones sin ManNAc desarrollaron MCD y agregar ManNAc a su dieta fue útil para tratarlo. Por lo tanto, puede ser eficaz en el tratamiento de MCD, FSGS y MN en humanos (el Dr. Kopp describe el mecanismo completo a continuación; ¡asegúrese de leer el artículo!)
• Este estudio requiere que las personas permanezcan en los NIH durante un total de 11 días, pero se puede dividir en 2 viajes. Afortunadamente, hay mucho que hacer para pasar el tiempo libre que puedas tener en el NIH, que incluyen maratones de películas, programas de ejercicio, una galería de arte y un centro de negocios interno.
• Aprende más sobre participar en el estudio haciendo clic aquí o comunicándose con Emily Brede, RN en emily.brede@nih.gov

Entrevista completa:

NKI: ¿Cuál es su trabajo en el NIDDK?

Dr. Kopp: Tengo la suerte de dirigir un grupo de investigación traslacional en el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK), que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud. Nuestra misión es desarrollar una mejor comprensión de los mecanismos de la enfermedad responsables de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) y desarrollar terapias más efectivas y menos tóxicas.

También presto servicio en el Servicio de Salud Pública de los Estados Unidos, con rango de Capitán. Mi misión principal en los NIH es realizar investigaciones básicas y clínicas en FSGS. También hago despliegue para emergencias de salud pública, como desastres naturales. Así participé en la respuesta médica a los huracanes Katrina e Ike.

NOTA AL MARGEN: ¿Qué es el NIH?

Dr. Kopp: El NIH es un centro federal de investigación biomédica. ubicado en Bethesda, MD. El campus incluye un Centro de Investigación Clínica con 240 camas y amplias clínicas para pacientes ambulatorios. Cada paciente que acude a los NIH participa en un protocolo de investigación. Algunos protocolos implican tratamientos novedosos y otros protocolos implican dar muestras para investigación. Los médicos de los NIH pueden brindarle consejos sobre las terapias estándar que se pueden utilizar. No hay cargos por la atención médica proporcionada por el Centro Clínico NIH.

NKI: ¿Qué es lo que le gusta de la investigación sobre la ERC?

Dr. Kopp: ERC y particularmente enfermedades glomerulares (como FSGS), no se comprenden completamente y las terapias disponibles no son las ideales. Me gusta el desafío de comprender y tratar estas enfermedades y, sobre todo, me gusta la oportunidad de mejorar la vida de los pacientes con estas afecciones.

NKI: El ensayo clínico más reciente para pacientes con FSGS, MCD y MN en los NIH está considerando MaNAc como una opción de tratamiento. ¿Por qué decidiste estudiar MaNAc?

Dr. Kopp: Un colega del NIH desarrolló ratones incapaces de producir ManNac. Descubrió que estos ratones desarrollaron enfermedad glomerular poco después del nacimiento. Esta enfermedad se parecía a una enfermedad glomerular humana, enfermedad de cambios mínimos. Proporcionar ManNAc adicional por vía oral a los ratones curó la enfermedad renal. Esto generó la pregunta: ¿podemos utilizar ManNAc para inducir remisiones en nuestros pacientes?

NKI: ¿Qué es ManNAc?

Dr. Kopp: Quizás la palabra te suene a maná, el alimento que los israelitas encontraron en el desierto y que les ayudó a sustentarse. Hay un árbol en Europa que exuda una resina blanca y dulce, similar a la savia del arce azucarero, y las personas que conocían la historia bíblica llamaban a este árbol el árbol del maná. Un químico encontró un azúcar novedoso y distintivo en la resina de maná y llamó al nuevo azúcar "manosa".

NKI: ¿ManNAc se produce naturalmente en el cuerpo? ¿Se encuentra en los alimentos?

Dr. Kopp: ManNAc es un producto natural y esencial para una buena salud. Nuestra comida no contiene mucho ManNAc. Nuestros cuerpos producen ManNAc, que se convierte en nuestras células en manosa. Éste, a su vez, se convierte en ácido siálico, que se deposita en muchas proteínas. Todos ellos son azúcares, pero se diferencian de la glucosa en que no están relacionados con la diabetes y están presentes en cantidades muy pequeñas, por lo que no aportan calorías a la dieta.

NKI: ¿Cuál es la razón para creer que ManNAc podría ser útil en el tratamiento de enfermedades glomerulares?

Dr. Kopp: Los podocitos son células en el exterior de los glomérulos del riñón y sirven para evitar que las proteínas plasmáticas se filtren al espacio urinario. Muchos pacientes con enfermedades glomerulares han perdido ácido siálico de las proteínas del podocito. Creemos que proporcionar ManNAc adicional podría promover el retorno del ácido siálico a las proteínas de los podocitos y que esto podría mejorar la función de los podocitos. Vemos cierta evidencia en modelos de FSGS en ratones de que el suplemento de ManNAc en la dieta ayuda a tratar a estos ratones.

NKI: ¿Qué implica para los pacientes en este estudio?

Dr. Kopp: Los pacientes proporcionarán sus registros médicos para que el equipo de NIDDK los revise. También revisamos los materiales de biopsia de riñón de biopsias de riñón anteriores. No se realiza ninguna biopsia de riñón como parte de este estudio. Si los pacientes parecen calificar para el estudio, acudirán a los NIH para una visita ambulatoria para una evaluación y discutir la participación en el estudio.

NKI: ¿Se paga el viaje a los NIH?

Dr. Kopp: Los NIH pueden organizar y proporcionar viajes a los NIH. Si se necesita alojamiento para pasar la noche, los NIH también pueden proporcionárselo.

NKI: ¿Por qué se requiere que los pacientes permanezcan en el NIH durante este estudio?

Dr. Kopp: El estudio requiere estar ingresado durante 11 días, ya sea en una única estancia o en dos estancias de cinco y seis días. El motivo de la estadía hospitalaria es permitir muestreos frecuentes de sangre y orina y por seguridad, para asegurarse de que no haya efectos secundarios.
NKI: ¿Qué pueden hacer los pacientes con el “tiempo libre” durante el estudio? ¿Cuánto tiempo libre espera que tengan los pacientes?

Dr. Kopp: Durante los primeros cinco días, hay momentos frecuentes para la recolección de muestras. Durante los segundos seis días, se necesitan muestras a las 8 am y a las 8 pm. Hay mucho tiempo libre que los pacientes pueden utilizar como quieran.

Hay muchas actividades que pueden ayudar a pasar el tiempo en los NIH.

• Computadoras para pacientes combinación de televisión y computadora (con acceso a Internet) al lado de la cama de la mayoría de los pacientes para brindar acceso a juegos, navegación web y correo electrónico personal a través de Internet.

• La biblioteca para pacientes tiene más de 5000 libros, incluida una selección de los libros más vendidos actuales, de referencia, en idiomas extranjeros, en letra grande, con imágenes y audiolibros.

• El Programa de Bellas Artes del Centro Clínico cuenta con más de 2,000 obras de arte. La mayoría de las obras de arte permanecen en exhibición permanente en todo el hospital, pero hay seis galerías en el primer piso que cambian cada ocho semanas. Se encuentra disponible un recorrido a pie para ayudar a los pacientes, cuidadores y visitantes a disfrutar de las obras de arte expuestas.

•Los programas de terapia recreativa incluyen:
o Artes y oficios
o Música
o Juegos y deportes
o Eventos sociales
o ejercicio
o Una gran selección de películas en DVD.
o Instrucción en habilidades de afrontamiento, como relajación, comunicación mejorada y manejo del estrés.

• El Departamento de Atención Espiritual ofrece servicios católicos, judíos, islámicos y protestantes en la capilla interreligiosa

• El centro de negocios cuenta con cuatro PC y cuatro MAC (todos con conexión a Internet), así como una combinación de impresora/copiadora/FAX y teléfonos disponibles.

NKI: ¿Quién puede participar en el estudio ManNAc?

Dr. Kopp: Estamos reclutando adultos (edad ≥18 años) con una enfermedad glomerular primaria, incluida la enfermedad de cambios mínimos, FSGS y nefropatía membranosa, y con proteinuria en rango nefrótico (cociente proteína/creatinina en orina > 2 g/g).

Los criterios de exclusión incluyen tener diabetes mellitus y recibir terapias de pulso, como rituximab. Se proporciona una compensación monetaria.

NKI: ¿Cómo obtengo más información sobre el estudio?

Dr. Kopp: El estudio, como todos los estudios de investigación clínica, es descrito en Clinicaltrials.gov.
También puede comunicarse con la enfermera investigadora del estudio, Emily Brede, RN en Emily.brede@nih.gov.