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Estudio intervencionista
un ensayo clínico en el que se utiliza un nuevo fármaco o dispositivo para medir un resultado específico.
VALIENTE
Estudio de fase 3 que evalúa la eficacia y seguridad del pegcetacoplan en pacientes con glomerulapatía C3 (C3G) o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunitarios (IC-MPGN)
Breve descripción
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan dos veces por semana en comparación con placebo en pacientes con C3G o IC-MPGN, sobre la base de una reducción de los niveles de proteína en orina.
Nombre del sitio
Inselspital, Hospital Universitario de Berna
Berna, Suiza
Matrícula estimada
Aproximadamente 90
Fecha de finalización estimada
marzo 2025
Estudio intervencionista
un ensayo clínico en el que se utiliza un nuevo fármaco o dispositivo para medir un resultado específico.
VALIENTE
Estudio de fase 3 que evalúa la eficacia y seguridad del pegcetacoplan en pacientes con glomerulapatía C3 (C3G) o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunitarios (IC-MPGN)
Breve descripción
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan dos veces por semana en comparación con placebo en pacientes con C3G o IC-MPGN, sobre la base de una reducción de los niveles de proteína en orina.
La prueba es para personas con
C3G o IC-MPGN confirmada, con o sin trasplante renal previo. Además, los participantes deberán:
• Tener al menos 12 años
• Ser diagnosticado con C3G o IC-MPGN.
• Tener proteinuria significativa (proteína en la orina) confirmada mediante recolecciones de orina durante el proceso de detección.
• Tener una función renal normal a moderadamente deteriorada, confirmada durante el proceso de evaluación.
• Pesar entre 30 kg y 100 kg (66 – 220 libras)
• Estar dispuesto a utilizar anticonceptivos durante y durante un período posterior al estudio.
Objetivo del estudio
El estudio VALIANT evaluará si el pegcetacoplan, un inhibidor de C3 dirigido en investigación, tiene un efecto sobre el daño a la función renal causado por la acumulación de la proteína del complemento C3 en el riñón.
¿Qué implica para el paciente?
Después de completar el período de selección para confirmar que el paciente puede participar en el estudio, los individuos serán asignados aleatoriamente (aleatorizados) a uno de dos grupos de tratamiento.
• Grupo 1: recibirá pegcetacoplan durante el período de tratamiento de 12 meses.
• Grupo 2: recibirá placebo durante los primeros 6 meses del período de tratamiento y luego recibirá pegcetacoplan durante los 6 meses restantes del período de tratamiento.
El medicamento placebo se parece al medicamento en investigación pero no tiene ingredientes médicamente activos. Existe la misma probabilidad (50%) de ser asignado al Grupo 1 o al Grupo 2 al comienzo del período de tratamiento del estudio.
Los participantes del estudio no conocerán su asignación al grupo de tratamiento del estudio y no tendrán la opción de elegir su grupo.
Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año pueden ingresar a un estudio de extensión a largo plazo donde continuarán recibiendo el medicamento en investigación. Los participantes ingresarán a un período de seguimiento de 8 semanas después de su última dosis del medicamento del estudio.
Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas a la clínica durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 2 visitas durante el período de seguimiento de 8 semanas.
Las principales evaluaciones y procedimientos del estudio incluyen, entre otros:
• Muestras de orina, incluidas muestras recolectadas en las visitas del estudio y muestras recolectadas en el hogar.
• Solo adultos: biopsias de riñón (cuando sea posible, se combinarán con biopsias de atención estándar)
• Muestras de sangre
• Cuestionarios
• Mediciones de la función cardíaca (ECG)
• Radiografías de tórax
• Exámenes físicos
• Completar un diario electrónico para registrar la dosificación de la medicación del estudio y las recolecciones de orina en el hogar.
Sobre el medicamento o la intervención
Pegcetacoplan es un inhibidor de C3 dirigido a investigación. Se administra mediante aguja, debajo de la piel (subcutánea), dos veces por semana en casa. En investigación significa que pegcetacoplan no está aprobado por ninguna autoridad sanitaria para el tratamiento de C3G o IC-MPGN.
