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AMPLITUD

Un estudio de fase 2/3 adaptativo, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de VX-147 en sujetos de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por APOL1.

Breve descripción

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).

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Fármaco del estudio

VX-147-301

Si no hay un sitio cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de obtener reembolsos de viaje (es decir, reembolsarle los costos de viaje). Alternativamente, puedes preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
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AMPLITUD

Un estudio de fase 2/3 adaptativo, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de VX-147 en sujetos de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por APOL1.

Breve descripción

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).

La prueba es para personas con

Criterios clave de inclusión:
• Genotipo APOL1 evaluado durante la selección, los participantes deben tener G1/G1, G2/G2 o G1/G2
• Enfermedad renal proteinúrica (proteína en la orina)
Criterios de exclusión clave:
• Historia de diabetes mellitus (tipo 1 o tipo 2)
• Hipertensión no controlada
• Trasplante de órgano sólido o médula ósea
• Causa subyacente conocida de la enfermedad renal, incluida, entre otras, la enfermedad de células falciformes.
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Sobre el medicamento o la intervención

El estudio de investigación clínica AMPLITUD está explorando un fármaco de estudio en investigación llamado VX-147 para obtener más información sobre qué tan bien funciona como tratamiento para personas que viven con enfermedad renal mediada por APOL1. VX-147 se ha probado en otros estudios con voluntarios sanos y otras personas con un tipo similar de enfermedad renal.

Nueva Orleans, LA (Universidad Estatal de Luisiana)
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web propiedad de NephCure Kidney International y operado por ella. El propósito de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con atención experta y opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre su condición o la de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos y/o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o correo electrónico Información@NephCure.org.

 

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