PresentadoEl estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsesentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 2 a 17 años con:

• Nefropatía por IgA (NIgA), también conocida como enfermedad de Berger
• Vasculitis por IgA (IgAV), también conocida como púrpura de Henoch-Schönlein
• Síndrome de Alport (AS)

Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con FSGS y MCD.

PresentadoEl estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 1 a 17 años con:

• Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
• Enfermedad de cambios mínimos (MCD)

Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con NIgA, IgAV y síndrome de Alport.

El estudio KIND está probando la seguridad, eficacia y farmacocinética de la solución oral de paricalcitol en participantes de 0 a 9 años de edad que han sido diagnosticados con hiperparatiroidismo secundario (SHPT) asociado con enfermedad renal crónica (ERC) en etapa 5 que reciben diálisis peritoneal (PD). o Hemodiálisis (HD).

El propósito de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y eficacia (eficacia contra la enfermedad) del medicamento del estudio (ALXN2050) en participantes con nefritis lúpica (NL) o nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA), una enfermedad renal crónica poco común.

El propósito de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y eficacia (efectividad contra la enfermedad) del medicamento del estudio (ALXN1210, también conocido como ravulizumab o ULTOMIRIS ®) en participantes con nefritis lúpica (NL) o nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA), una enfermedad rara. enfermedad renal crónica.

El estudio está evaluando la seguridad y eficacia de un inhibidor de C3 dirigido en investigación llamado pegcetacoplan en adultos que tienen recurrencia de C3G o IC-MPGN después de un trasplante de riñón.

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan dos veces por semana en comparación con placebo en pacientes con C3G o IC-MPGN, sobre la base de una reducción de los niveles de proteína en orina.

Este estudio se está realizando para ver si el fármaco del estudio, llamado BI 764198, puede ayudar a las personas con GEFS. El fármaco del estudio o un placebo se tomará en forma de cápsula por vía oral una (1) vez al día durante aproximadamente 12 semanas.

JUSTICE es un ensayo aleatorizado, doble ciego y de un solo centro sobre el tratamiento con baricitinib para la GEFS asociada a APOL1 o la ERC asociada a hipertensión.

Un estudio para saber si atrasentán es seguro y funciona en personas con nefropatía por IgA que están tomando un inhibidor de SGLT2.

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de BION-1301 en adultos con nefropatía por IgA.

El estudio AFFINITY está probando atrasentán, un medicamento en investigación que tiene el potencial de reducir la proteinuria y preservar la función renal en pacientes con nefropatía por IgA, glomeruloesclerosis focal y segmentaria, síndrome de Alport y enfermedad renal diabética.

Cure Glomerulonephropathy (CureGN) es un estudio observacional multicéntrico de cinco años de duración de pacientes con enfermedad glomerular.

El Laboratorio de Enfermedad Renal Hereditaria del Centro Médico Beth Israel Deaconess y la Facultad de Medicina de Harvard en Boston, Massachusetts, dirigido por el Dr. Martin Pollak, busca identificar genes que subyacen al desarrollo de la GEFS y enfermedades similares.

El sistema Liposorber LA-15 es un sistema de procesamiento de sangre que se utiliza fuera del cuerpo. Este dispositivo elimina ciertas lipoproteínas (LDL/BDL) de la sangre del paciente. El sistema Liposorber LA-15 se utiliza en pacientes diagnosticados con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), ya sea antes del trasplante o después de un trasplante de riñón en el que hay una recurrencia de la FSGS.

El estudio está en curso en sitios pediátricos.

El sistema Liposorber LA-15 es un sistema de procesamiento de sangre que se utiliza fuera del cuerpo. Este dispositivo elimina ciertas lipoproteínas (LDL/BDL) de la sangre del paciente. El sistema Liposorber LA-15 se utiliza en pacientes diagnosticados con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), ya sea antes del trasplante o después de un trasplante de riñón en el que hay una recurrencia de la FSGS.

El estudio IGNAZ analiza la seguridad y eficacia de Felzartamab en adultos de 18 a 80 años con nefropatía por IgA. Los investigadores quieren comparar diferentes dosis de Felzartamab para ver cuál podría ser mejor que no tomar ningún medicamento.

El propósito de este estudio es recopilar datos de observación a largo plazo para ayudar a comprender la biología detrás del síndrome nefrótico.

El estudio está diseñado como un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de iptacopan (LNP023) en la glomerulopatía del complemento 3.

Este ensayo de fase 3 evaluará la eficacia y seguridad de sibeprenlimab administrado SC una vez cada 4 semanas como complemento al tratamiento estándar de atención (SOC) (p. ej., inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina [IECA] y/o bloqueadores de los receptores de angiotensina [BRA] ]). Además, los sujetos que reciben una dosis estable de inhibidores del cotransportador de sodio-glucosa-2 (iSGLT2) para la NIgA, además de IECA y/o ARAII, pueden participar en el ensayo si el tratamiento se inició al menos 3 meses antes de
poner en pantalla.

Investigadores de la Universidad de Michigan y la Universidad Northwestern están estudiando las experiencias de las personas con la hinchazón causada por el síndrome nefrótico. Se realizarán entrevistas con pacientes (niños y adultos) y padres de niños pequeños. La información recopilada de las entrevistas se utilizará para desarrollar una encuesta que se utilizará al probar nuevos medicamentos para el síndrome nefrótico.
Considere participar en una entrevista de 1 hora de duración con el estudio de investigación Prepare-NS para analizar las experiencias de niños y adultos con la hinchazón.

Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de R3R01 en pacientes con síndrome de Alport con proteinuria no controlada con inhibición de ECA/ARAII y en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal resistente a esteroides primaria.

The Rare Genomes Project tiene como objetivo aumentar el acceso de las familias raras y no diagnosticadas a la investigación genómica, lo que permite a los pacientes acelerar directamente el ritmo del diagnóstico de enfermedades raras. Este proyecto fue diseñado para ser una asociación directa entre investigadores y pacientes, para que podamos comprender mejores sus condiciones.

El estudio TANGO tiene como objetivo crear una gran red internacional de centros para estudiar la recurrencia de la enfermedad glomerular (GN) tras el trasplante renal.

El propósito del estudio es medir la efectividad del medicamento del estudio para mejorar la función renal para prevenir daños en personas con NIgA.

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).

Un estudio de la prevalencia de los alelos de la apolipoproteína L1 (APOL1) entre personas con enfermedad renal proteinúrica de ascendencia africana reciente u origen geográfico.