Estudio intervencionista
un ensayo clínico en el que se utiliza un nuevo fármaco o dispositivo para medir un resultado específico.
AMPLITUD
Un estudio de fase 2/3 adaptativo, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de VX-147 en sujetos de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por APOL1.
Breve descripción
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).
Nombre del sitio
Cordova Research Institute
Miami, Florida
Patrocinador
Vértice
Fármaco del estudio
VX-147-301
Matrícula estimada
466
Fecha de finalización estimada
2027
Estudio intervencionista
un ensayo clínico en el que se utiliza un nuevo fármaco o dispositivo para medir un resultado específico.
AMPLITUD
Un estudio de fase 2/3 adaptativo, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de VX-147 en sujetos de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por APOL1.
Breve descripción
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).
La prueba es para personas con
Criterios clave de inclusión:
• Genotipo APOL1 evaluado durante la selección, los participantes deben tener G1/G1, G2/G2 o G1/G2
• Enfermedad renal proteinúrica (proteína en la orina)
Criterios de exclusión clave:
• Historia de diabetes mellitus (tipo 1 o tipo 2)
• Hipertensión no controlada
• Trasplante de órgano sólido o médula ósea
• Causa subyacente conocida de la enfermedad renal, incluida, entre otras, la enfermedad de células falciformes.
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Sobre el medicamento o la intervención
El estudio de investigación clínica AMPLITUD está explorando un fármaco de estudio en investigación llamado VX-147 para obtener más información sobre qué tan bien funciona como tratamiento para personas que viven con enfermedad renal mediada por APOL1. VX-147 se ha probado en otros estudios con voluntarios sanos y otras personas con un tipo similar de enfermedad renal.