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R3R01: AS-FSGS

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Breve descripción

Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de R3R01 en pacientes con síndrome de Alport con proteinuria no controlada con inhibición de ECA/ARAII y en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal resistente a esteroides primaria.

Médico del ensayo / Coordinador del estudio

sara marca

Correo electrónico
Nombre del sitio

Fideicomiso del NHS de los hospitales universitarios de Nottingham
Hucknall Road Nottingham, Inglaterra, NG5 1PB

Patrocinador

R3R Corp.

Fármaco del estudio

R3R01

Matrícula estimada

20 pacientes con EA y 30 con GEFS

Fecha de finalización estimada

Último paciente inscrito julio de 2024

Si no hay un sitio cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de obtener reembolsos de viaje (es decir, reembolsarle los costos de viaje). Alternativamente, puedes preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
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Breve descripción

Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de R3R01 en pacientes con síndrome de Alport con proteinuria no controlada con inhibición de ECA/ARAII y en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal resistente a esteroides primaria.

La prueba es para personas con

Síndrome de Alport y glomeruloesclerosis focal y segmentaria primaria (FSGS)

Objetivo del estudio

El objetivo de este estudio abierto de 12 semanas es determinar si R3R01 reduce la proteinuria.

¿Qué implica para el paciente?

Todos los pacientes recibirán R3R01 en forma de tableta oral dos veces al día durante 12 semanas. Se recolectarán sangre y orina, se realizarán exámenes físicos que incluyen signos vitales y electrocardiogramas. Los pacientes deberán asistir a las visitas del estudio semanalmente durante el primer mes, luego mensualmente durante el resto del tratamiento y un seguimiento de 3 meses.

Sobre el medicamento o la intervención

R3R01 es una pequeña molécula administrada por vía oral que se dirige a un mecanismo novedoso al aumentar los niveles de ABCA1 funcional y la salida de colesterol con el objetivo de reducir los niveles patológicos de lípidos intracelulares (riñones).

Nottingham, Reino Unido
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web propiedad de NephCure Kidney International y operado por ella. El propósito de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con atención experta y opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre su condición o la de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos y/o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o correo electrónico Información@NephCure.org.

 

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