Estudio intervencionista
un ensayo clínico en el que se utiliza un nuevo fármaco o dispositivo para medir un resultado específico.
R3R01: AS-FSGS
R3R01: AS-FSGS
Breve descripción
Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de R3R01 en pacientes con síndrome de Alport con proteinuria no controlada con inhibición de ECA/ARAII y en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal resistente a esteroides primaria.
Médico del ensayo / Coordinador del estudio
Mariëtte Las
Correo electrónicoNombre del sitio
Radboud UMC Niimegen Nefrología
Geert Grooteplein Zuid 8 Nimega, 6525 GA
Patrocinador
R3R Corp.
Fármaco del estudio
R3R01
Matrícula estimada
20 pacientes con EA y 30 con GEFS
Fecha de finalización estimada
Último paciente inscrito julio de 2024
Estudio intervencionista
un ensayo clínico en el que se utiliza un nuevo fármaco o dispositivo para medir un resultado específico.
R3R01: AS-FSGS
R3R01: AS-FSGS
Breve descripción
Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de R3R01 en pacientes con síndrome de Alport con proteinuria no controlada con inhibición de ECA/ARAII y en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal resistente a esteroides primaria.
La prueba es para personas con
Síndrome de Alport y glomeruloesclerosis focal y segmentaria primaria (FSGS)
Objetivo del estudio
El objetivo de este estudio abierto de 12 semanas es determinar si R3R01 reduce la proteinuria.
¿Qué implica para el paciente?
Todos los pacientes recibirán R3R01 en forma de tableta oral dos veces al día durante 12 semanas. Se recolectarán sangre y orina, se realizarán exámenes físicos que incluyen signos vitales y electrocardiogramas. Los pacientes deberán asistir a las visitas del estudio semanalmente durante el primer mes, luego mensualmente durante el resto del tratamiento y un seguimiento de 3 meses.
Sobre el medicamento o la intervención
R3R01 es una pequeña molécula administrada por vía oral que se dirige a un mecanismo novedoso al aumentar los niveles de ABCA1 funcional y la salida de colesterol con el objetivo de reducir los niveles patológicos de lípidos intracelulares (riñones).