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Goldfinch Bio es una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, MA, que se centra en ofrecer medicamentos de precisión modificadores de enfermedades que aportan esperanza y una calidad de vida renovada a las personas que padecen enfermedades renales. Recientemente hablamos con el director médico de Goldfinch Bio, Ed Tucker, MD, quien explica más sobre su ensayo de investigación clínica de fase 2 para GFB-887, TRACTION-2, en el que actualmente se están inscribiendo pacientes.
¿Qué pacientes espera inscribir para este ensayo?
En el estudio TRACTION-2 que se está inscribiendo actualmente, buscamos pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) y enfermedad de cambios mínimos resistente al tratamiento (TR-MCD) que tengan entre 18 y 75 años de edad y tengan una UPCR mayor. mayor o igual a 1,0 g/g, y una TFGe mayor o igual a 30 ml/min/1,73 m2. Se aplicarán otros criterios de inclusión y exclusión; consulte a su proveedor de atención médica para obtener detalles adicionales.
¿Por qué FSGS y TR-MCD son su población objetivo?
En los Estados Unidos, actualmente no existen terapias aprobadas para FSGS o MCD. Nuestro tratamiento, GFB-887, fue diseñado específicamente para enfermedades como FSGS y TR-MCD porque ataca y protege los podocitos que se dañan y se pierden durante el desarrollo y progresión de la enfermedad. En el futuro también se podrán examinar otras enfermedades que implican lesión/pérdida de podocitos.
Si alguien se inscribió en su estudio de Fase 2, ¿cuál es el compromiso de tiempo?
Después de que un paciente haya sido evaluado (durante hasta 6 semanas) para determinar su elegibilidad en el estudio, comenzará a recibir el tratamiento y continuará hasta por un total de 17 visitas durante aproximadamente 26 semanas. Algunas de estas visitas se realizan a través de una llamada telefónica. Una vez finalizado el estudio completo, los pacientes tendrán la opción de inscribirse en otro estudio de "extensión" en el que seguirán recibiendo tratamiento durante un máximo de tres años. Un estudio de extensión es donde todos los pacientes reciben GFB-887 y permite a los médicos observar los efectos de la terapia durante un período de tiempo más largo.
¿Cuántos sitios de prueba hay disponibles? ¿Dónde están ubicados estos sitios?
Actualmente, hay 76 lugares en todo Estados Unidos donde los pacientes pueden participar en el estudio. Las ubicaciones de estos sitios se pueden encontrar aquí.
¿Qué tipo de tratamiento es GFB-887? Y qué ¿Qué diferencia este tratamiento de otros que se están probando en ensayos clínicos?
GFB-887 es una tableta y se toma por vía oral con agua una vez al día. Se diferencia de otros medicamentos en que fue creado específicamente para atacar y proteger los podocitos en el riñón para evitar daños y pérdidas. Ninguna otra terapia que se esté probando para FSGS y TR-MCD funciona de la misma manera que GFB-887 en los riñones.
Cómo es medicina de precisión integrado en este ensayo clínico?
Como se trata de un ensayo de fase 2, estamos analizando diferentes marcadores (incluidas pruebas genéticas) para la respuesta al GFB-887, tanto antes como después de comenzar el tratamiento. Con suerte, podremos integrar mejor estos hallazgos en estudios futuros y potencialmente mejorar los resultados para los pacientes.
¿Existe flexibilidad en el momento en que se pueden recolectar muestras de laboratorio para el participante? ¿Existe una opción de visitas de atención domiciliaria para recolectar estas muestras?
Sí, los pacientes tienen la flexibilidad de programar visitas de seguimiento unos días antes y después de la fecha prevista. Además, si las condiciones fuera del control del paciente cambian (Covid, por ejemplo), o si el paciente no puede viajar debido a limitaciones de salud, el sitio del estudio trabajará con el paciente en la programación y potencialmente ofrecerá opciones de telemedicina para visitas seleccionadas. Además, su sitio de estudio puede ayudarlo con los servicios de viaje hacia y desde las visitas al consultorio.
¿Qué medicamentos pueden seguir tomando los participantes mientras participan en el ensayo TRACTION-2?
Será necesario suspender algunos medicamentos, incluidos los inhibidores de la calcineurina (ICN; ciclosporina, por ejemplo). Se debe continuar con otros, incluidos los inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) y los bloqueadores de los receptores de angiotensina (BRA), mientras que se pueden continuar con otros medicamentos si se toman una dosis estable. Consulte a su proveedor de atención médica para obtener detalles adicionales.
¿Este ensayo tiene una comparación con placebo?
Sí. El placebo se utiliza porque comparar los resultados de los participantes del estudio que reciben GFB-887 con los resultados de los participantes que reciben placebo es la mejor manera de explorar qué tan bien funciona GFB-887 y qué tan seguro es. 66% de los pacientes recibirán GFB-887 (33% recibirán placebo), pero todos los pacientes tendrán la opción de unirse a un estudio de extensión en el que a todos los pacientes se les ofrecerá GFB-887 por hasta tres años.
¿Qué pasará con los resultados de este ensayo clínico? ¿Puede el participante seguir tomando el medicamento si funciona?
Los resultados de este estudio ayudarán a guiar la exploración adicional de GFB-887 en estas enfermedades y potencialmente en otras. Es uno de los muchos pasos necesarios antes de que la FDA apruebe un medicamento para una mayor disponibilidad. Actualmente, los participantes, una vez completado el estudio inicial, tienen la opción de participar en otro estudio de “extensión” por hasta tres años. Si un paciente estaba tomando placebo durante el ensayo inicial, recibirá GFB-887 en el estudio de "extensión".
¿Tiene planes de expandirse a un ensayo pediátrico?
El ensayo actual no permite pacientes menores de 18 años, pero esperamos ofrecer opciones adicionales para pacientes más jóvenes en el futuro.
¿Se les pagará a los pacientes por participar en el ensayo?
Los pacientes pueden ser elegibles para recibir una compensación por el tiempo y los gastos de bolsillo razonables relacionados con la participación en este ensayo. Para obtener más información, hable con el médico y el personal del ensayo.
El ensayo de investigación clínica TRACTION-2 de Goldfinch Bio está evaluando un medicamento de precisión en investigación, GFB-887, para el tratamiento potencial de TRMCD y FSGS. El propósito del ensayo es determinar si GFB-887 es seguro y puede ayudar a las personas que tienen altos niveles de proteína en la orina debido a enfermedades renales causadas por una lesión de los podocitos.
Para obtener más información sobre el ensayo clínico TRACTION-2, haga clic aquí. Para ver una lista completa de oportunidades de investigación clínica y encontrar el ensayo adecuado para usted, visite KidneyHealthGateway.com.
Este artículo fue desarrollado en asociación con Goldfinch Bio, Inc.
