Ensayos clínicos
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PresentadoEl estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsesentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 2 a 17 años con:
• Nefropatía por IgA (NIgA), también conocida como enfermedad de Berger
• Vasculitis por IgA (IgAV), también conocida como púrpura de Henoch-Schönlein
• Síndrome de Alport (AS)
Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con FSGS y MCD.
El estudio KIND está probando la seguridad, eficacia y farmacocinética de la solución oral de paricalcitol en participantes de 0 a 9 años de edad que han sido diagnosticados con hiperparatiroidismo secundario (SHPT) asociado con enfermedad renal crónica (ERC) en etapa 5 que reciben diálisis peritoneal (PD). o Hemodiálisis (HD).
El estudio ACTION3 examinará si el medicamento en investigación, DMX-200 (repagermanium), reduce la cantidad de proteinuria (proteína en la orina) y retarda el deterioro de la función renal, cuando se toma además de un medicamento llamado bloqueador del receptor de angiotensina II (BRA) durante 104 semanas.
El estudio está evaluando la seguridad y eficacia de un inhibidor de C3 dirigido en investigación llamado pegcetacoplan en adultos que tienen recurrencia de C3G o IC-MPGN después de un trasplante de riñón.
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan dos veces por semana en comparación con placebo en pacientes con C3G o IC-MPGN, sobre la base de una reducción de los niveles de proteína en orina.
JUSTICE es un ensayo aleatorizado, doble ciego y de un solo centro sobre el tratamiento con baricitinib para la GEFS asociada a APOL1 o la ERC asociada a hipertensión.
Un estudio para saber si atrasentán es seguro y funciona en personas con nefropatía por IgA que están tomando un inhibidor de SGLT2.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de BION-1301 en adultos con nefropatía por IgA.
Cure Glomerulonephropathy (CureGN) es un estudio observacional multicéntrico de cinco años de duración de pacientes con enfermedad glomerular.
The purpose of this study is to collect observational data through a mobile app, providing insights into the burden of disease and treatment patterns in IgAN.
El Laboratorio de Enfermedad Renal Hereditaria del Centro Médico Beth Israel Deaconess y la Facultad de Medicina de Harvard en Boston, Massachusetts, dirigido por el Dr. Martin Pollak, busca identificar genes que subyacen al desarrollo de la GEFS y enfermedades similares.
El propósito del estudio I CAN es evaluar la seguridad y eficacia de ravulizumab en comparación con placebo para ayudar potencialmente a controlar los síntomas en adultos que tienen IgAN.
El sistema Liposorber LA-15 es un sistema de procesamiento de sangre que se utiliza fuera del cuerpo. Este dispositivo elimina ciertas lipoproteínas (LDL/BDL) de la sangre del paciente. El sistema Liposorber LA-15 se utiliza en pacientes diagnosticados con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), ya sea antes del trasplante o después de un trasplante de riñón en el que hay una recurrencia de la FSGS.
El estudio está en curso en sitios pediátricos.
El sistema Liposorber LA-15 es un sistema de procesamiento de sangre que se utiliza fuera del cuerpo. Este dispositivo elimina ciertas lipoproteínas (LDL/BDL) de la sangre del paciente. El sistema Liposorber LA-15 se utiliza en pacientes diagnosticados con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), ya sea antes del trasplante o después de un trasplante de riñón en el que hay una recurrencia de la FSGS.
This is a phase-2 clinical study, which means it tests whether a new medicine in a small group of people with a specific illness works well and is safe before larger studies are done. It comes usually comes after Phase 1, which checks basic safety of the drug in humans. This study will use the drug called N-Acetyl-D-Mannosamine (ManNAc) in patients with a disease called primary FSGS at a dose of 2g by mouth twice a day during a period of 12 weeks.
El estudio IGNAZ analiza la seguridad y eficacia de Felzartamab en adultos de 18 a 80 años con nefropatía por IgA. Los investigadores quieren comparar diferentes dosis de Felzartamab para ver cuál podría ser mejor que no tomar ningún medicamento.
El estudio evalúa la eficacia y seguridad del tratamiento prolongado con TARPEYO® en participantes adultos que han completado 9 meses de tratamiento diario con TARPEYO 16 mg. El período de tratamiento del estudio es de 15 meses; se tomará una dosis diaria de TARPEYO 16 mg durante 6 meses, seguida de una dosis diaria de 8 mg durante 9 meses.
El propósito de este estudio es recopilar datos de observación a largo plazo para ayudar a comprender la biología detrás del síndrome nefrótico.
Este estudio busca explorar taVNS como un tratamiento potencial y novedoso para niños con síndrome nefrótico resistente a los esteroides (SRNS).
Este estudio busca explorar la taVNS como un tratamiento potencial y novedoso para niños con síndrome nefrótico con recaídas frecuentes (FRNS).
El estudio está diseñado como un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de iptacopan (LNP023) en la glomerulopatía del complemento 3.
Investigadores de la Universidad de Michigan y la Universidad Northwestern están estudiando las experiencias de las personas con la hinchazón causada por el síndrome nefrótico. Se realizarán entrevistas con pacientes (niños y adultos) y padres de niños pequeños. La información recopilada de las entrevistas se utilizará para desarrollar una encuesta que se utilizará al probar nuevos medicamentos para el síndrome nefrótico.
Considere participar en una entrevista de 1 hora de duración con el estudio de investigación Prepare-NS para analizar las experiencias de niños y adultos con la hinchazón.
Estudio observacional que consiste en una sola visita en la que, tras la firma del consentimiento informado, se revisa la historia clínica y se toman muestras de sangre y orina. También se ofrece asesoramiento genético opcional.
Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de R3R01 en pacientes con síndrome de Alport con proteinuria no controlada con inhibición de ECA/ARAII y en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal resistente a esteroides primaria.
RAINIER is a clinical research study for adults with immunoglobulin A nephropathy (IgAN).
Este estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto tiene como objetivo evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética (PK)/farmacodinamia (PD) de obinutuzumab en comparación con micofenolato de mofetilo (MMF) en niños y adultos jóvenes (edad >= 2-25 años) con síndrome nefrótico frecuentemente recurrente (FRNS) o síndrome nefrótico dependiente de esteroides (SDNS).
The Rare Genomes Project tiene como objetivo aumentar el acceso de las familias raras y no diagnosticadas a la investigación genómica, lo que permite a los pacientes acelerar directamente el ritmo del diagnóstico de enfermedades raras. Este proyecto fue diseñado para ser una asociación directa entre investigadores y pacientes, para que podamos comprender mejores sus condiciones.
El estudio TANGO tiene como objetivo crear una gran red internacional de centros para estudiar la recurrencia de la enfermedad glomerular (GN) tras el trasplante renal.
El estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 1 a 17 años con:
• Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
• Enfermedad de cambios mínimos (MCD)
Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con NIgA, IgAV y síndrome de Alport.
El propósito del estudio es medir la efectividad del medicamento del estudio para mejorar la función renal para prevenir daños en personas con NIgA.
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de VX-147 en participantes de 12 años o más con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).
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