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Las reuniones de desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (EL-PFDD), dirigidas externamente, reúnen a pacientes y socios de atención médica, representantes de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), compañías farmacéuticas y médicos expertos en una enfermedad en particular. El objetivo es escuchar a los pacientes que padecen la enfermedad, para que la FDA y las compañías farmacéuticas comprendan la experiencia del paciente.
Este año, NephCure Kidney International y la National Kidney Foundation se unirán para realizar un Reunión EL-PFDD, el 28 de agosto de 2020, para informar a la FDA sobre la perspectiva del paciente de vivir con esclerosis glomerular focal y segmentaria (FSGS). La reunión se llevará a cabo en línea. Invitamos a asistir a esta reunión a cualquier persona que tenga GEFS, viva con alguien afectado por ella o esté interesado en ella.
La reunión de EL-PFDD de este año sobre FSGS estará copresidida por dos Especialistas en NephCure, Dres. Laura Mariani y Suneel Udani. Los dos responden a las siguientes preguntas sobre la importancia de la asistencia de los pacientes a la reunión de agosto.
Como paciente con GEFS, ¿por qué debería considerar asistir a esta reunión?
Debido a que la GEFS es poco común, la mayoría de las personas que diseñan y evalúan los resultados de los ensayos clínicos que prueban nuevos medicamentos no han conocido a nadie con GEFS. Si bien los médicos que atienden a pacientes con GEFS comprenden el impacto que la enfermedad tiene en sus vidas, este impacto no es algo que siempre pueda captarse en un análisis de sangre u orina y, por lo tanto, los reguladores que determinan qué medicamento estará disponible pueden no reconocer los problemas que los pacientes enfrentan cada día.
Esta reunión es su oportunidad de explicar no sólo el impacto de la enfermedad, sino también las limitaciones de nuestras terapias actuales. La experiencia de cada paciente es única, por lo que escuchar a tantas personas diferentes como sea posible es increíblemente útil.
Le animamos a compartir no sólo lo que tú No sólo le gustaría, sino también lo que esperaría de los nuevos tratamientos en términos de cómo se administran, durante cuánto tiempo se debe tomar el medicamento, los efectos secundarios o cualquier otra cosa que crea que sería relevante para los nuevos tratamientos. Cada segmento de la comunidad médica (clínicos, investigadores, líderes de la industria) se beneficia al escuchar su perspectiva para que los nuevos tratamientos disponibles realmente satisfagan las necesidades de la población prevista: usted.
La reunión EL-PFDD es un escenario único donde todos estos grupos (pacientes, médicos, científicos, industria y reguladores) se reúnen para escuchar. Por lo tanto, su asistencia y conocimiento son dependientes y vitales para el éxito de esta reunión.
¿Cómo contribuye esta reunión a poner nuevos medicamentos para la GEFS en las farmacias?
Los comentarios de la reunión pueden informar a la FDA sobre la necesidad urgente de opciones de tratamiento nuevas, más efectivas y menos tóxicas para la GEFS. La FDA intenta tender un puente sobre la comunicación entre los pacientes y la comunidad médica. La FDA tiene como objetivo desarrollar criterios que no sólo representen la efectividad de las terapias, sino que también determinen si estas terapias realmente ayudan a las personas a sentirse mejor. Al recopilar comentarios de los pacientes, Esta reunión ayudará a las empresas a diseñar mejores estudios para evaluar los síntomas más relevantes para los pacientes y ayudará a la FDA a interpretar los resultados de esos estudios teniendo en cuenta las necesidades del paciente.
¿Por qué la Administración de Alimentos y Medicamentos quiere escuchar a los pacientes?
La FDA reconoce que los pacientes y sus familiares son los expertos en cómo es vivir con FSGS y tomar los medicamentos actualmente aprobados. Esta reunión puede ayudar a la FDA a comprender mejor el impacto de la enfermedad y sus tratamientos en los pacientes.
Como médico, ¿por qué cree que es importante la EL-PFDD?
“Como médico, me he sentido frustrado con las opciones de tratamiento para el síndrome nefrótico desde que supe cuáles eran, qué tan efectivas (o no) son y los efectos secundarios que les pedimos a los pacientes que toleren. Sin embargo, por primera vez en nuestra historia, hay más candidatos a tratamientos y estudios para investigar su impacto. El potencial de múltiples terapias nuevas ha cambiado mi perspectiva. Mientras que en el pasado nuestro listón para entusiasmarnos con un nuevo tratamiento era simplemente si tenía un impacto en las pruebas de laboratorio anormales, ahora tenemos que elevar el listón no sólo para mejorar las pruebas de laboratorio, sino también para ver qué tan efectivo es un tratamiento para ayudar. alguien con la enfermedad vive mejor. Nunca podremos tener esa percepción sin la voz del paciente. En lugar de escuchar sobre la experiencia de los pacientes después "Una vez aprobado un nuevo medicamento, EL-PFDD brinda una oportunidad para que las voces de los pacientes realmente den forma a la narrativa y se aseguren de que el proceso de aprobación incluya la perspectiva de quienes viven con la enfermedad y lo que es importante para ellos". -Dr. Suneel Udani
“Quiero poder ofrecer a los pacientes terapias más efectivas y menos tóxicas para la GEFS. Para lograrlo, debemos reducir las barreras en cada paso del proceso de desarrollo y aprobación de medicamentos. Escuchar directamente a los pacientes es la mejor manera para que nuestros socios en este proceso comprendan la urgencia de la necesidad en esta área y nos ayuden a todos a mejorar las vidas de los pacientes que viven con FSGS”. – Dra. Laura Mariani
Para registrarse para la reunión de EL-PFDD de este año centrada en FSGS el 28 de agosto de 2020, haga clic en aquí.
