ES 
EN 
Hoy es un día increíblemente prometedor para la comunidad de enfermedades renales raras (RKD): la FDA ha anunciado que el medicamento FILSPARI (sparsentan) Se le ha concedido aprobación acelerada para el tratamiento de la nefropatía por IgA en adultos.
El Programa de aprobación acelerada de la FDA permite la aprobación más temprana de medicamentos que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no cubierta. A FILSPARI se le ha concedido una aprobación acelerada basada en la reducción de la proteinuria. Aún no se sabe si el fármaco retarda el deterioro de la función renal en pacientes con NIgA.
Durante los próximos meses, Travere Therapeutics, la compañía que desarrolló FILSPARI, compartirá más información sobre este nuevo tratamiento y explicará cuándo y cómo quienes necesitan el medicamento pueden acceder a él.
“Este es el momento por el que todos hemos estado trabajando. La aprobación de FILSPARI por la FDA para la nefropatía por IgA es monumental para toda la comunidad de enfermedades renales raras. Hoy marca el comienzo de una nueva era para el tratamiento de RKD: es un testimonio del compromiso de la comunidad de investigación y de Travere con nuestros pacientes”, afirmó Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure.
“Nuestra comunidad colectiva está increíblemente orgullosa de haber llegado a este punto, pero sabemos que ahora comienza la siguiente fase de nuestro trabajo vital: garantizar que quienes necesitan este medicamento tengan acceso a él a tiempo para salvar sus riñones. Hemos esperado tantos años por este tratamiento. La aprobación de hoy de la FDA proporciona un rayo de esperanza de que es probable que pronto estén disponibles más tratamientos nuevos necesarios”.
La aprobación continua de FILSPARI puede depender de los datos del estudio PROTECT de fase 3 en curso de Travere. Este estudio evalúa el fármaco en más de 400 pacientes con proteinuria persistente. Después de 36 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron el fármaco lograron una reducción de casi 50% en la proteinuria.
Si bien esta es una nueva era para los pacientes con RKD y sus familias, sabemos que todavía nos queda un largo camino por recorrer. FILSPARI también se está estudiando en pacientes con GEFS y podría aprobarse para el tratamiento de la GEFS durante el próximo año. Con más de 60 oportunidades de ensayos clínicos para pacientes con RKD, es probable que se aprueben aún más tratamientos nuevos en un futuro próximo.
Lo celebramos hoy, pero sabemos que aún no hemos cruzado la línea de meta. Debemos seguir impulsando la investigación para poder seguir mejorando los resultados de salud de los pacientes con RKD. Como mencionó Josh, ahora nos enfrentamos a un nuevo desafío: garantizar que todos los pacientes tengan acceso oportuno y equitativo a estos nuevos y mejores tratamientos.
Seguimos centrados en nuestra misión de capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud, mientras lideramos la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención.
Le agradecemos su increíble apoyo que nos ha ayudado a llegar hasta el día de hoy y estamos agradecidos por su continua dedicación a nuestra misión.
