RECURSOS

/

ENCUENTRA UN ESPECIALISTA

/

CONTACTO

Actualmente inscribiéndose
intervencionista

NOBLE

Estudio de fase II que evalúa la seguridad y eficacia del pegcetacoplan en la recurrencia postrasplante de C3G (glomerulopatía del complemento 3) o IC-MPGN (glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunitarios)

Breve descripción

El estudio está evaluando la seguridad y eficacia de un inhibidor de C3 dirigido en investigación llamado pegcetacoplan en adultos que tienen recurrencia de C3G o IC-MPGN después de un trasplante de riñón.

Médico del ensayo / Coordinador del estudio

Elizabeth Carfioli

Correo electrónico
Nombre del sitio

Newcastle-upon-Tyne, Reino Unido

Patrocinador

APELLIS Pharmaceuticals, Inc.

Fármaco del estudio

Pegcetacoplan

Matrícula estimada

12 pacientes

Fecha de finalización estimada

Fin de inscripción – diciembre de 2021; Fin de estudio – Septiembre 2022

Si no hay un sitio cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de obtener reembolsos de viaje (es decir, reembolsarle los costos de viaje). Alternativamente, puedes preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
Actualmente inscribiéndose
intervencionista

NOBLE

Estudio de fase II que evalúa la seguridad y eficacia del pegcetacoplan en la recurrencia postrasplante de C3G (glomerulopatía del complemento 3) o IC-MPGN (glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunitarios)

Breve descripción

El estudio está evaluando la seguridad y eficacia de un inhibidor de C3 dirigido en investigación llamado pegcetacoplan en adultos que tienen recurrencia de C3G o IC-MPGN después de un trasplante de riñón.

La prueba es para personas con

Diagnóstico de C3G o IC-MPGN que ha recurrido después de un trasplante de riñón. Además, los participantes deberán ser:
- tener al menos 18 años
- dispuesto a utilizar anticonceptivos durante el estudio y durante los 90 días posteriores a la última dosis del medicamento en investigación.

Objetivo del estudio

El estudio NOBLE está explorando si el pegcetacoplan tiene un efecto sobre la acumulación de la proteína del complemento C3 en el riñón, que causa daño renal.

¿Qué implica para el paciente?

Después de completar un período de selección, los participantes del estudio serán asignados aleatoriamente (aleatorizados) a uno de dos grupos de tratamiento:
o Grupo 1: Recibirá pegcetacoplan, durante toda la duración del estudio (hasta 1 año). Hay una probabilidad de 3 entre 4 (75%) de ser asignado a este grupo.
o Grupo 2: continuará su tratamiento actual durante las primeras 12 semanas (3 meses) del estudio y luego hará la transición para recibir pegcetacoplan durante las 40 semanas restantes (9 meses) del estudio. Hay una probabilidad de 1 entre 4 (25%) de ser asignado a este grupo.
o Si bien los participantes del estudio conocerán su grupo de tratamiento asignado, no tendrán la opción de elegir su grupo.
• Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año y estén experimentando un beneficio pueden ingresar a un estudio de extensión a largo plazo donde continuarán recibiendo pegcetacoplan. De lo contrario, ingresarán a un período de seguimiento de 8 semanas después de su última dosis del medicamento en investigación.
• Hay aproximadamente 14 visitas clínicas durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 3 visitas durante el período de seguimiento de 8 semanas. Es posible que los participantes del estudio dispongan de reembolso o apoyo para viajes prepagos.
• Además de contar con los procedimientos del estudio en las visitas del estudio, los participantes completarán regularmente recolecciones de orina en casa durante el estudio.

Sobre el medicamento o la intervención

Pegcetacoplan es un inhibidor de C3 dirigido a investigación. Se administra mediante aguja, debajo de la piel (subcutánea), dos veces por semana en casa. En investigación significa que pegcetacoplan no está aprobado por ninguna autoridad sanitaria para el tratamiento de C3G o MPGN.

Newcastle, Reino Unido
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web propiedad de NephCure Kidney International y operado por ella. El propósito de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con atención experta y opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre su condición o la de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos y/o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o correo electrónico Información@NephCure.org.

 

Ver otras preguntas frecuentes