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EPPIK (FSGS y MCD)

Breve descripción

El estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 1 a 17 años con:

• Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
• Enfermedad de cambios mínimos (MCD)

Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con NIgA, IgAV y síndrome de Alport.

Médico del ensayo / Coordinador del estudio

Rebeca Harvey

Estimated Enrollment

En todo el estudio EPPIK (incluidos FSGS, MCD, IgAN, IgAV y síndrome de Alport) se inscribirán aproximadamente 57 niños.

Estimated End Date

Estar determinado

Trial is for people with

For children ages 1-17 with: • Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) • Minimal change disease (MCD)

Study Goal

The goals of the study are to evaluate the safety and effectiveness of sparsentan on children with FSGS, MCD, IgAN, IgAV and Alport ...

What is involved for the patient?

Los pacientes participarán durante aproximadamente 2 años y 3 meses y recibirán sparsentan.

About the drug or intervention

Los participantes reciben sparsentan, el fármaco en investigación, tomado en forma líquida por vía oral.

Columbus, Ohio, EE.UU.

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Interested in CT
Descargo de responsabilidad

By clicking the submit button, your information and results will be sent to the study coordinator. Submitting the form does not guarantee enrollment but helps determine potential eligibility and connects you with the study team. Please consult your healthcare provider before pursuing participation in any trial.

Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Los estudios clínicos son todos aquellos que involucran a personas. Hay dos tipos principales: observacionales e intervencionistas. En un ensayo observacional, los investigadores hacen un seguimiento de los resultados de salud a lo largo del tiempo en grupos de participantes para buscar patrones que nos ayuden a comprender mejor una enfermedad. En un ensayo intervencionista, los participantes reciben intervenciones específicas, que pueden incluir nuevos tratamientos o cambios de comportamiento (por ejemplo, cambios en la dieta). Para obtener más información sobre la investigación clínica, visite Visita el sitio web de NephCure.

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