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El 9 de diciembre de 2023, investigadores, médicos, reguladores y pacientes de todo el mundo se reunieron en Washington, DC en el Proyecto Proteinuria and GFR as Clinical Trial Endpoints in Focal Segmental Glomerulosclerosis (PARASOL) para discutir el desarrollo de modelos bioestadísticos que podrían ayudar con la diseño de ensayos clínicos y ayuda a la posterior aprobación regulatoria de nuevos tratamientos para FSGS.
FSGS Es una enfermedad difícil de estudiar debido a la diversa población de pacientes que experimenta diferentes síntomas, respuesta a los tratamientos y tasas de progresión.
Dos cosas importantes que miden los médicos son las proteínas en la orina (proteinuria) y la función renal (eGFR). Pero estos pueden fluctuar mucho en FSGS. En esta reunión, el grupo discutió cómo tener en cuenta esta variabilidad en sus modelos estadísticos del curso de la enfermedad.
Los asistentes al proyecto PARASOL también consideraron qué resultados deberían predecir los modelos, como la insuficiencia renal. Vincular los cambios en la proteinuria o la TFG con estos resultados podría ayudar a identificar nuevos tratamientos más rápidamente.
“Reconocemos la necesidad urgente de enfoques adicionales innovadores para estudiar FSGS. Mientras navegamos por las complejidades de esta desafiante enfermedad, la colaboración entre expertos globales es clave. Al desarrollar modelos matemáticos precisos, nuestro objetivo no solo es clasificar los grupos de pacientes de manera más efectiva, sino también predecir mejor resultados como la insuficiencia renal. Todo el equipo de PARASOL está comprometido a proporcionar a las agencias reguladoras y a las compañías farmacéuticas herramientas factibles y basadas en datos para mejores ensayos clínicos y pruebas de nuevas terapias FSGS”, dijo Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure.
Los participantes acordaron que para lograr estos objetivos, necesitarían reunir conjuntos de datos de investigación de todo el mundo para asegurarse de que los modelos funcionen para todos los pacientes con GEFS. Al revisar los datos, esperan tomar decisiones para comenzar a construir modelos iniciales.
Sus modelos pretenden proporcionar una herramienta práctica para que las compañías farmacéuticas diseñen ensayos clínicos que podría probar nuevas terapias FSGS y mejorar las opciones para los pacientes.
El proyecto PARASOL está patrocinado por NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Fundación Nacional del Riñón y la Iniciativa de Salud Renal.
Hay planes para que investigadores y médicos asistan a un proyecto PARASOL de seguimiento en junio de 2024 y presenten los resultados del proyecto en el proyecto de la Sociedad Estadounidense de Nefrología a fines de 2024.
Si desea involucrarse más en el proyecto PARASOL o tiene preguntas adicionales, dirija todas sus consultas a info@nephcure.org.
