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NephCure Wins Bronze Anthem Award for APOL1 Kidney Disease Awareness Campaign 

Honored for NephCure’s APOL1 Kidney Disease Awareness Campaign

KING OF PRUSSIA, Pa. (Nov. 19, 2024) – NephCure is honored to announce its Bronze-level win at the 4th Annual Anthem Awards in the Health category. This recognition highlights the impactful work of NephCure’s APOL1 Kidney Disease Awareness Campaign, a groundbreaking initiative dedicated to raising awareness of this genetic condition predominantly affecting the Black community. 

The Anthem Awards, presented by the International Academy of Digital Arts and Sciences, celebrate outstanding achievements in social impact and purpose-driven work. This year’s competition was the most competitive yet, with over 2,300 entries submitted from more than 30 countries. Additionally, over 33,000 supporters cast 47,000 votes for finalists in the Anthem Community Voice Awards. NephCure’s win underscores its commitment to advancing health equity and awareness on a global scale. 

Patricia McLoughlin, General Manager of the Anthem Awards, praised this year’s honorees, saying, “The winners of this year’s Anthem Awards are truly inspiring, and I am honored to help elevate their impact. At a time of uncertainty, the tireless efforts of the Anthem Awards community provide hope for a better tomorrow.” 

The success of this initiative is credited to the dedicated NephCure team, including Kylie Karley, Director of Marketing & Communications; Imanté Eichelberger, Coordinator of Marketing & Communications; Destiny Lalonde, Content Marketing Manager; Montrez Lucas, Associate Director of Patient Navigation; and Maurice Madden, Director of Stakeholder Engagement. These leaders will accept the award on behalf of NephCure, celebrating their collective efforts to make a meaningful impact. 

About APOL1 Kidney Disease Awareness: 

APOL1 kidney disease is caused by genetic variations in both copies of the APOL1 gene, significantly increasing an individual’s risk of developing kidney disease—by as much as 10 to 30 times. These gene changes occur exclusively in people of African descent, including those who identify as Black, African American, Hispanic, Latino, or Afro-Caribbean. NephCure’s campaign aimed to empower these communities with tools for early detection, education, and preventative care, fostering greater understanding and action.  

Campaign Impact: 

NephCure’s award-winning campaign was anchored by the inaugural National APOL1 Kidney Disease Awareness Day, the first of its kind. The campaign sought to bring attention to the increased risk of kidney disease among individuals of African descent due to genetic variations in the APOL1 gene. 

Through partnerships with more than ten community organizations, including historically Black colleges and universities (HBCUs) and faith-based groups, the campaign brought kidney health awareness directly into the communities most affected. Over 300 individuals were screened for kidney disease during events held across the country. Attendees received educational materials, and more than 100 free T-shirts were distributed to encourage participation and engagement. 

The campaign extended its outreach through email marketing efforts, which saw significant engagement. A “Save the Date” email was delivered to 2,929 recipients, achieving a 30.26% open rate and a click-through rate (CTR) of 2.9%. A follow-up email dedicated to APOL1 Day reached 2,993 recipients, with a 24.17% open rate and a CTR of 2.8%. 

A virtual component of the campaign further amplified its reach. The first APOL1 webinar attracted 100 registrants, with 55 concurrent viewers and 93 total viewers through NephCure’s platform. Additionally, the event was streamed via Soulivity’s website, where it garnered over 89,000 viewers. The APOL1 Day webpage saw a 21% conversion rate, further illustrating the campaign’s effectiveness in inspiring action and awareness. 

Acerca de NephCure:  

NephCure’s mission is to empower people with rare, protein-spilling kidney disease to take charge of their health, while leading the revolution in research, new treatments, and care. As NephCure continues its mission, it remains dedicated to setting new benchmarks in health equity, creating opportunities for early intervention, and offering hope to communities in need. Founded in 2000 by a group of committed patient parents, NephCure has invested more than $40 million in kidney disease research and helped create a landscape where there are now more than 60 interventional drug trials for primary glomerular kidney diseases. NephCure is a U.S. tax exempt 501(c)(3) public charity. 

Looking Ahead: 

This Bronze Anthem Award reinforces NephCure’s commitment to improving the lives of individuals at risk for and living with rare kidney diseases. The APOL1 Kidney Disease Awareness Campaign serves as a powerful example of how community-driven efforts and purposeful partnerships can drive meaningful change. 

For more information about APOL1 Kidney Disease or to support NephCure’s work, please visit https://nephcure.org/.

El proyecto PARASOL avanza en la comprensión de la proteinuria en la FSGS

BETHESDA, Maryland, 14 de octubre de 2024 – Un grupo de múltiples partes interesadas compuesto por expertos en enfermedades renales raras se unió en torno a un posible punto final de ensayo clínico basado en la proteinuria, equilibrando la relevancia biológica y las consideraciones de diseño del ensayo. 

SOMBRILLA (PAGrotinuria ay GFR como puntos finales de ensayos clínicos en Focayo SGl segmentarioohMeruloscyoerosis [FSGS]), una iniciativa copatrocinada por NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., la Iniciativa de Salud Renal y la Fundación Nacional del Riñón, se reunieron por tercera vez en los últimos diez meses en un taller científico público celebrado en Bethesda, Maryland, el 7 y 8 de octubre de 2024. La FSGS es una causa importante de insuficiencia renal en pacientes de todas las edades y se necesitan urgentemente nuevas terapias para reducir el riesgo de progresión. El objetivo de PARASOL es avanzar en la comprensión y el uso de la proteinuria y los puntos finales sustitutos basados en la TFGe para la aprobación acelerada y tradicional de nuevos tratamientos para la FSGS, facilitando así el desarrollo de nuevas terapias. PARASOL representa el esfuerzo colaborativo de nefrólogos, científicos, defensores de pacientes, bioestadísticos, patrocinadores de ensayos y autoridades reguladoras.

En la reunión, el equipo de bioestadística informó sobre un análisis profundo de 1626 niños y adultos con FSGS a partir de un conjunto de datos combinado extraído de múltiples redes de enfermedades glomerulares de todo el mundo. La directora del análisis, Abigail Smith, PhD, profesora adjunta de Bioestadística del Departamento de Medicina Preventiva de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, informó: "El hallazgo principal es que la reducción de la proteinuria a lo largo de 24 meses está fuertemente asociada con una reducción del riesgo de insuficiencia renal, y las definiciones de respuesta basadas en umbrales de proteinuria son biológicamente plausibles y están fuertemente respaldadas por datos epidemiológicos. El hallazgo fue consistente en subgrupos basados en la edad del paciente, el nivel de proteinuria inicial o la presencia de enfermedad renal crónica y fue validado en una gran cohorte de pacientes europeos independientes". La discusión de los hallazgos en un foro abierto destacó su amplia utilidad, el papel biológico de la proteinuria en la FSGS como podocitopatía y las implicaciones para el diseño de ensayos clínicos. 

“PARASOL es una demostración increíble por parte de la comunidad internacional de nefrología de que, a través de la generosidad y la colaboración multidisciplinaria, podemos responder preguntas científicas fundamentales y prácticas necesarias para informar el diseño de ensayos clínicos en enfermedades raras”, afirmó la Dra. Laura Mariani, copresidenta de PARASOL y profesora asociada de Medicina (Nefrología) en la Universidad de Michigan.

Laurel Damashek, directora ejecutiva de la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, comentó: “En menos de un año, hemos dado un gran paso adelante en la FSGS gracias a la dedicación y la experiencia de este grupo de trabajo colaborativo. Seguiremos integrando conjuntos de datos de otras entidades que se han comprometido generosamente a compartirlos. Nuestro equipo espera mantener y aprovechar la infraestructura de PARASOL para abordar cuestiones urgentes en otras enfermedades glomerulares. PARASOL ha demostrado que compartir datos es vital para nuestra capacidad colectiva de hacer avanzar la medicina glomerular y mejorar las vidas de las personas que viven con enfermedades renales raras como la FSGS”.

Los resultados de PARASOL se presentarán a toda la comunidad nefrológica el 25 de octubre de 2024 en una sesión dedicada de la reunión anual de la Semana del Riñón de la Sociedad Estadounidense de Nefrología en San Diego, California. También se están llevando a cabo planes para su publicación en una revista revisada por pares.

Acerca de PARASOL: PARASOL es un proyecto colaborativo patrocinado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Iniciativa de Salud Renal de la Sociedad Estadounidense de Nefrología y la Fundación Nacional del Riñón. Se lanzó en diciembre de 2023 para avanzar en la comprensión y el uso de los criterios de valoración basados en la proteinuria y la TFGe como criterios de valoración sustitutos para la aprobación acelerada y tradicional en la GEFS al facilitar nuevos análisis de datos existentes de ensayos controlados aleatorizados, estudios observacionales y registros. 

Para obtener más información, comuníquese con el comité organizador a través de https://www.is-gd.org/contact-the-parasol-team.

Acerca de NephCure: NephCure es la única organización dedicada exclusivamente a acelerar la investigación, la educación y el apoyo para mejorar los resultados de las personas que viven con enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, como la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y el síndrome nefrótico. NephCure trabaja para conectar a los pacientes con ensayos clínicos, promueve la investigación de nuevos tratamientos y aboga por políticas que beneficien a quienes padecen enfermedades renales. 

NephCure anuncia el lanzamiento de su nueva tienda en línea para apoyar a la comunidad de personas con enfermedades renales raras  

7 de octubre de 2024: – NephCure se complace en anunciar el lanzamiento oficial de su nueva tienda en línea, que ofrece una variedad de productos de marca para ayudar a seguir generando conciencia y apoyando a la comunidad de personas con enfermedad renal rara (ERR). La nueva tienda en línea de NephCure presenta una variedad de artículos, incluidas camisetas, sudaderas y buzos para adultos y niños, diseñados para ayudar a las personas a mostrar su apoyo a la comunidad de personas con enfermedad renal rara y ayudar a crear un sentido de unidad y unión.  

Todas las ganancias de la tienda NephCure se destinarán directamente a la organización, lo que ayudará a cumplir la misión de la organización de empoderar a las personas con enfermedades renales raras que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al mismo tiempo que lideran la revolución en la investigación, los nuevos tratamientos y la atención. Quienes compren en la tienda NephCure ayudarán directamente a financiar iniciativas de investigación innovadoras, programas de educación para pacientes y esfuerzos de defensa destinados a mejorar los resultados de los pacientes y encontrar una cura. 

Al comprar en NephCure Shop, las personas no solo ayudarán a difundir el conocimiento sobre RKD, sino que también proporcionarán fondos cruciales para garantizar avances continuos en las opciones de tratamiento y atención. 

Para explorar la tienda y mostrar su apoyo a la comunidad de personas con enfermedad renal, visite: NephCure.org/tienda

Acerca de NephCure:  

NephCure es la única organización dedicada exclusivamente a acelerar la investigación, la educación y el apoyo para mejorar los resultados de las personas que viven con enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, como la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y el síndrome nefrótico. NephCure trabaja para conectar a los pacientes con ensayos clínicos, promueve la investigación de nuevos tratamientos y aboga por políticas que beneficien a quienes padecen enfermedades renales. 

NephCure anuncia el primer Día de Concientización sobre la Nefropatía por IgA (NIgA) el 26 de septiembre de 2024 

3 de septiembre de 2024: – NephCure, una organización líder sin fines de lucro dedicada a encontrar mejores tratamientos y una cura para la enfermedad renal rara, se enorgullece de anunciar el Día inaugural de concientización sobre la nefropatía por IgA (IgAN) el 26 de septiembre de 2024. El evento está dedicado específicamente a generar conciencia sobre la nefropatía por IgA, una enfermedad renal rara y a menudo "silenciosa". 

Este día marca un hito importante para la comunidad IgAN, ya que NephCure tiene como objetivo arrojar luz sobre esta condición poco reconocida, promover la importancia del diagnóstico temprano y el tratamiento proactivo y brindar recursos cruciales para los afectados. 

La IgAN, también conocida como enfermedad de Berger, es una afección renal que provoca inflamación en las unidades de filtrado del riñón, lo que puede provocar daño renal e incluso insuficiencia renal. Durante muchos años, la IgAN ha sido un adversario silencioso, que a menudo progresa sin ser detectado debido a la falta de síntomas reconocibles. Sin embargo, el panorama del tratamiento de la IgAN está cambiando, ya que ahora hay nuevas opciones de tratamiento aprobadas por la FDA que ofrecen esperanza a los pacientes al ayudar a preservar la función renal y potencialmente retrasar o prevenir la necesidad de diálisis o trasplante. 

Entendiendo el proceso de IgAN
Para coincidir con el Día de Concientización sobre la IgAN, NephCure está lanzando una poderosa campaña digital titulada “Silencioso pero serio: comprender la nefropatía por IgA”. Esta campaña contará con historias conmovedoras de cuatro pacientes con IgAN que han enfrentado los desafíos de esta afección, así como varios recursos educativos y opciones de apoyo diferentes.

Únase a nosotros en el ayuntamiento del Día de Concientización sobre IgAN 
En el marco de los actos del día de concientización del 26 de septiembrethNephCure organizará un evento virtual gratuito de sensibilización sobre la IgAN a las 7:30 p. m., hora del este de EE. UU. Este evento enriquecedor y motivador reunirá a pacientes, cuidadores y profesionales médicos para analizar los últimos avances en el tratamiento de la IgAN, compartir testimonios de pacientes y brindar información sobre el nuevo Programa de asistencia para pacientes con IgAN. Invitamos a todas las personas afectadas por la IgAN a unirse a esta importante conversación. Para registrarse en el seminario web, haga clic aquí

Por qué es importante la concienciación sobre la IgAN 
La nefropatía por IgA suele pasar desapercibida en sus primeras etapas, y hasta el 40% de los pacientes no presentan síntomas reconocibles en el momento del diagnóstico. A pesar de su progresión lenta, existe una creciente urgencia por tratar la IgAN, ya que incluso los pacientes con niveles más bajos de proteína en la orina (proteinuria) corren el riesgo de progresar a enfermedad renal en etapa terminal (ESKD). NephCure se dedica a proporcionar las herramientas y los recursos necesarios para que los pacientes se hagan cargo de su salud, incluido el Manual del paciente con IgA recientemente publicado, que ofrece una guía completa para comprender y controlar la enfermedad. 

El Manual del paciente con NIgA también ofrece consejos prácticos para gestionar la vida diaria con NIgA, como valiosos consejos dietéticos, ajustes en el estilo de vida y estrategias de comunicación eficaces con los proveedores de atención médica. Para descargar este recurso, haga clic aquí

NephCure agradece a nuestros generosos patrocinadores, Travere Therapeutics, Alexion y Calliditas Therapeutics por apoyar este evento y hacer posible el Día de Concientización sobre IgAN.  

Para obtener más información sobre el Día de Concientización sobre IgAN, registrarse para el ayuntamiento o descargar el Manual del Paciente de IgAN, haga clic aquí.

Acerca de NephCure: 
La misión de NephCure es capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud y, al mismo tiempo, lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en la investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3). 

Patrocinadores

La FDA otorga a Fabhalta la aprobación acelerada para el tratamiento de la nefropatía por IgA en adultos

8 de agosto de 2024: Hoy es un día prometedor para la comunidad de personas con enfermedad renal rara (ERR): La FDA ha anunciado que el fármaco de Novartis, Fabhalta (iptacopan), ha sido concedió aprobación acelerada para el tratamiento de Nefropatía por IgA en adultos.

Como antecedente, el Programa de aprobación acelerada de la FDA Permite la aprobación anticipada de medicamentos que tratan enfermedades graves y cubren una necesidad médica no satisfecha. Fabhalta recibe aprobación acelerada en función de la reducción de la proteinuria. Evaluaciones posteriores determinarán si el medicamento desacelera el deterioro de la función renal en pacientes con IgAN.

En los próximos meses, Novartis compartirá más información sobre este nuevo tratamiento y explicará cuándo y cómo podrán acceder al medicamento quienes lo necesiten.

“La aprobación acelerada de Fabhalta por parte de la FDA representa un avance fundamental para abordar los síntomas graves y debilitantes de la nefropatía por IgA. Agrega otra opción clave para la comunidad de pacientes con enfermedades renales raras, ya que los pacientes responden de manera diferente a varios agentes terapéuticos y necesitamos más opciones que ofrezcan diferentes mecanismos de acción”, afirmó Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure. 

“Se trata de una ocasión trascendental que pone de relieve el importante progreso que nuestra comunidad sigue realizando en el desarrollo de tratamientos eficaces para esta devastadora enfermedad. Sabemos que nuestro trabajo está lejos de terminar, pero estos avances son fundamentales para garantizar que nuestra comunidad de pacientes tenga un acceso cada vez mayor a tratamientos que salvan vidas. Esto no es solo una esperanza: es un camino que se está abriendo camino hacia el futuro”. 

La aprobación continua de Fabhalta puede depender de los datos del estudio APPLAUSE-IgAN de fase 3 en curso de Novartis, que evalúa si Fabhalta retrasa la progresión de la enfermedad según la disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a lo largo de 2 años. Se espera que los datos de la TFGe estén disponibles al finalizar el estudio en 2025 y tienen como objetivo respaldar la aprobación tradicional de la FDA.

Conclusiones clave sobre Fabhalta:

  • Fabhalta logró una reducción de la proteinuria de 44% desde el inicio en el análisis provisional de fase III APPLAUSE-IgAN, en comparación con 9% en el grupo placebo, lo que demuestra una reducción clínicamente significativa de 38% frente a placebo.
  • Fabhalta es un inhibidor de la vía alternativa del complemento, cuya activación se cree que contribuye a la patogénesis de la IgAN.
  • A pesar del estándar de atención actual, hasta el 50% de los pacientes con IgAN con proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 a 20 años posteriores al diagnóstico.
  • Esta es la primera aprobación de un fármaco renal de Novartis, que también incluye atrasentan y zigakibart.

Fabhalta también se está desarrollando para tratar otras enfermedades raras además de la nefropatía por IgA (IgAN), como la glomerulopatía por C3 (C3G), el síndrome hemolítico urémico atípico (aHUS), la glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes (IC-MPGN) y la nefritis lúpica (LN). Los estudios en curso están evaluando su seguridad y eficacia para estas afecciones con el fin de respaldar posibles aprobaciones regulatorias. La empresa planea presentar Fabhalta a la FDA y la EMA para el tratamiento de la C3G a fines de año.   

Si bien celebramos la aprobación acelerada de Fabhalta por parte de la FDA, también seguimos avanzando para garantizar el acceso continuo a tratamientos como este. Nuestro enfoque ahora se centra en garantizar que todos los pacientes tengan acceso oportuno y equitativo a este nuevo y prometedor tratamiento. 

NephCure se mantiene firme en su misión de empoderar a las personas con afecciones renales que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al tiempo que lidera la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención.

Estamos profundamente agradecidos por el increíble apoyo que ha ayudado a nuestra comunidad a llegar a este momento crucial y estamos más comprometidos que nunca con el importante trabajo que tenemos por delante. Aún queda mucho por hacer, pero las noticias de hoy nos dan esperanza y determinación para cumplir nuestra promesa a la comunidad de personas con enfermedades renales raras. 

Defensores de la salud renal de todo el país instan al Congreso a apoyar la Ley de la Nueva Era durante el Día del Riñón Raro de NephCure en el Capitolio de EE. UU.

NephCure movilizó a casi 70 pacientes, defensores y profesionales médicos para abogar por una legislación federal destinada a mejorar la comprensión y el tratamiento de las enfermedades renales raras.  

Washington, DC, 8 de agosto de 2024 – NephCure, la única organización renal nacional enfocada directamente en enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, organizó su Día Anual de Riñones Raros en el Capitolio a fines de julio para defender la Ley de la Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal en Etapa Terminal (HR 6790), una legislación federal bipartidista para mejorar las vidas de los pacientes con enfermedades renales poco frecuentes. El Hill Day anual incluyó casi 90 reuniones en persona con miembros del Congreso y personal legislativo seguidas de una recepción por la noche para el personal del Congreso, los pacientes y sus familias. Sesenta y ocho defensores, incluidos seis defensores médicos, de 22 estados viajaron a Washington, DC para participar en el evento anual. Como resultado directo del Hill Day, ocho miembros adicionales del Congreso de todos los partidos políticos se unieron para copatrocinar la Ley New Era, lo que elevó el número total de copatrocinadores a 14. 

Los defensores y el personal de NephCure llevaron a cabo casi 90 reuniones en persona con personal del Congreso del Senado y la Cámara de Representantes de los EE. UU., más de las que habían celebrado nunca antes en un día de Rare Kidneys on the Hill. Los defensores se reunieron con personal de las oficinas del Congreso, incluidos los representantes Jefferson Van Drew (R-NJ), Susan Wild (D-PA), Michael Lawler (R-NY), Glenn Thompson (R-PA), Bill Pascrell (D-NJ) y Bill Posey (R-FL).

“La Ley New Era brinda esperanza a la comunidad de personas con enfermedades renales, ya que ofrece un enfoque integral para la detección temprana, la educación de los proveedores y tratamientos innovadores que mejorarán la calidad de vida de los pacientes y sus familias”. dijo Matthew Johnson, Director de Relaciones Gubernamentales y Defensa de los Derechos de los Pacientes en NephCure“Estamos increíblemente agradecidos a los dedicados defensores que participaron en este Día del Congreso para instar al Congreso a aprobar la Ley New Era para ayudar a marcar el comienzo de una nueva era en la salud renal. Es el coraje y el compromiso de los pacientes que viven con enfermedades renales raras, sus familias y los médicos que los atienden lo que impulsa a NephCure”. 

Presentada por los representantes Gus Bilirakis (R-FL) y Terri Sewell (D-AL), la Ley de Nueva Era es una legislación bipartidista que tiene como objetivo transformar la forma en que nuestra nación aborda la salud renal a través de la detección temprana, la investigación y los tratamientos innovadores para combatir la enfermedad renal. La Ley New Era busca ampliar el acceso a los recursos de detección y educación, invertir en investigación de vanguardia y mejorar la coordinación de la atención para los pacientes con enfermedad renal. Al priorizar el diagnóstico y la innovación, la Ley New Era promete mejorar las vidas de millones de estadounidenses en riesgo de padecer o que viven con enfermedad renal, al tiempo que reduce los costos de atención médica asociados. 

Puedes ver un vídeo del Día de los Riñones Raros en el Capitolio sumi.

Acerca de NephCure

NephCure es la única organización renal centrada en el síndrome nefrótico, la FSGS, la IgAN y otras enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas. Están trabajando para crear una nueva realidad en la que existan más terapias para enfermedades renales raras y más pacientes reciban la atención que necesitan. 

Hasta la fecha, NephCure ha invertido 1,4 millones de dólares en la investigación de enfermedades renales raras, lo que ha hecho que el número de ensayos de fármacos intervencionistas para la enfermedad renal rara aumente de cero a más de sesenta y sigue aumentando. Todo lo que hace Nephcure es para los pacientes con enfermedad renal rara, conectándolos a ellos y a sus familias con la mejor atención, los mejores recursos y el mejor apoyo comunitario disponible. NephCure colabora directamente con funcionarios gubernamentales y socios de la industria para allanar el camino para más ensayos clínicos, aprobaciones de medicamentos y concienciación comunitaria. Al construir puentes entre pacientes, familias, proveedores de atención médica y otras partes interesadas clave, ayudan a todos a unirse en un objetivo común: encontrar una cura para la enfermedad renal rara.

Acerca de la Ley de la Nueva Era 

El Ley de nueva era para la prevención de la enfermedad renal terminal La ley (“New Era Act”), presentada por los representantes Gus Bilirakis (R-FL) y Terri Sewell (D-AL), tiene el potencial de generar cambios positivos significativos en la forma en que entendemos, tratamos y estudiamos las enfermedades renales raras (RKD). 

Empoderar a los pacientes y las comunidades. La Ley de la Nueva Era apoyará campañas de información pública y educación de pacientes, promoviendo comunidades informadas y capacitando a los pacientes para que se hagan cargo de su proceso de atención médica.

NephCure lanza una coalición nacional para abogar por soluciones políticas que revolucionen la atención de las enfermedades renales raras y mejoren los resultados de los pacientes 

Merecemos algo mejor - Ley de Nueva Era en la Atención de Enfermedades Renales Raras - Defensa

Filadelfia, PA, 12 de junio de 2024 – NephCure, una organización nacional líder en defensa del paciente dedicada a acelerar la investigación y encontrar mejores tratamientos para enfermedades renales raras, anunció hoy el lanzamiento de la Coalición Nueva Era, una iniciativa única en su tipo que une a diversas comunidades para transformar el panorama de la investigación, el tratamiento y la atención de las enfermedades renales raras (RKD). El Coalición Nueva Era reúne a grupos de defensa de pacientes, expertos médicos, líderes académicos, la industria y otras partes interesadas clave para promover soluciones políticas y regulatorias que impulsen la atención renal. El Coalición Nueva Era abogará por políticas federales y estatales que trabajen para mejorar los resultados de los pacientes con RKD, incluida la Ley de Nueva Era para la Prevención de la Enfermedad Renal en Etapa Terminal, HR 6790 (“Ley de la Nueva Era”).

“Estamos orgullosos de encabezar la formación de la Coalición Nueva Era y unir a las comunidades para revolucionar la atención de las enfermedades renales raras, mejorar los resultados de los pacientes y allanar el camino para un futuro mejor para los afectados por estas enfermedades”, dijo Britta Dornan, directora ejecutiva de relaciones estratégicas de NephCure. “Durante demasiado tiempo, los pacientes con enfermedades renales raras y sus cuidadores se han sentido impotentes y solos, pero juntos podemos lograr un cambio real. Ha llegado el momento de que los formuladores de políticas en Washington y los estados escuchen y tomen medidas decisivas para mejorar el tratamiento y la atención de las comunidades con enfermedades renales raras, incluso aprobando la Ley Nueva Era este año”. 

Más de una docena de organizaciones influyentes y defensores de pacientes se han unido como Coalición Nueva Era miembros inaugurales para defender políticas y soluciones de promoción para la comunidad RKD. Junto a NephCure, Coalición Nueva Era los miembros incluyen a los defensores de los pacientes Mary Baliker, Seferiana Day e Imani Mintz y organizaciones como la Alport Syndrome Foundation, American Kidney Fund, American Society of Nephrology, Black Women's Health Imperative, Chronic Disease Coalition, IgA Nephropathy Foundation, International Society of Glomerular Disease, National Kidney Foundation, National Minority Quality Forum, Northwest Kidney Council y Rare Disease Diversity Coalition. Coalición Nueva Era Los miembros asesores incluyen Arkana Laboratories, Novartis Pharmaceuticals Corporation, Otsuka America Pharmaceutical Inc., Travere Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals.

Durante el 118th Congreso, el Coalición Nueva Era realizará grandes esfuerzos para garantizar la aprobación de la Ley de Nueva Era. Presentada por los representantes Gus Bilirakis (R-FL) y Terri Sewell (D-AL), la Ley Nueva Era surge de los conocimientos comunitarios adquiridos en 2020 por NephCure y organizaciones asociadas de la 'Merecemos algo mejor: revolucionando la mesa redonda sobre enfermedades renales raras' y su documento técnico resultante. Esta legislación tiene como objetivo ayudar a las personas con RKD a encontrar y tratar enfermedades antes, mejorar la educación de pacientes y proveedores y realizar más investigaciones. La Ley de la Nueva Era disminuiría el impacto del RKD en la vida de las personas y reduciría los costos para los pacientes y el sistema de atención médica a largo plazo.

Acerca de Coalición Nueva Era

El Coalición Nueva Era reúne a grupos de defensa de pacientes, expertos médicos, líderes académicos, la industria y otras partes interesadas clave para transformar el panorama de la investigación, el tratamiento y la atención de las enfermedades renales raras (ERK).

Acerca de NephCure

La misión de NephCure es capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud y, al mismo tiempo, lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en la investigación de enfermedades renales y ha ayudado a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).

La Cumbre de Pacientes y Jóvenes de NephCure 2024 une a la comunidad de enfermedades renales raras en San Antonio

La Cumbre de Pacientes y la Cumbre de Jóvenes de NephCure de 2024 reunieron a una asamblea entusiasta y poderosa de la comunidad de enfermedades renales raras (ERK), estableciendo un tono de unidad y progreso. El evento de este año tuvo lugar en San Antonio, Texas, del 9 al 11 de mayo. La Cumbre de Pacientes reunió a 255 asistentes (139 asistentes por primera vez), desde pacientes, cuidadores, socios de la industria, especialistas y más.  

Durante el transcurso del evento de tres días, nuestra comunidad conoció los avances significativos en el ámbito de las enfermedades renales raras, creó un ambiente de apoyo y destacó la necesidad continua de garantizar que las innovaciones beneficien a todos los pacientes. 

La Cumbre de Pacientes arrancó el jueves con gran entusiasmo. El director ejecutivo de NephCure, Josh Tarnoff, dio la bienvenida a los asistentes con una interesante sesión de apertura. La sesión comenzó con una actualización sobre las actividades recientes de NephCure y describió las prioridades de la organización para la comunidad de enfermedades renales raras. El ambiente era vibrante, fomentando nuevas amistades y fortaleciendo los lazos existentes dentro de la comunidad. 

El viernes, el primer día completo de la Cumbre de Pacientes NephCure 2024, comenzó con una sesión de apertura que preparó el escenario para un evento informativo e inspirador. El presidente de la junta directiva de NephCure, Michael Levine, dio la bienvenida a los asistentes y presentó el tema de la Cumbre, lo que condujo a las siguientes sesiones. 

La importancia de una relación colaborativa entre paciente y proveedor se destacó en una sesión dirigida por el Dr. Sreedhar Mandayam. Presentó “un día en la vida” de un nefrólogo, enfatizando el papel de los pacientes activados en su atención. El debate subrayó cómo el empoderamiento del paciente es vital para mantener el ritmo de las innovaciones en el ámbito de las enfermedades renales raras. 

Los asistentes participaron en sesiones de trabajo dirigidas por médicos. Las sesiones exploraron temas como los ensayos clínicos de RKD, las innovaciones en trasplantes y la importancia de las pruebas genéticas. 

Entre las sesiones de trabajo dirigidas por médicos, hubo dos sesiones de panel. El primero fue un panel de pacientes y proveedores de atención médica sobre cómo mejorar los resultados de los pacientes a través de relaciones efectivas entre pacientes y proveedores. El segundo panel, “Convertir la adversidad en acción”, contó con la participación de pacientes y de la senadora de Texas Kelly Hancock. Esta sesión se centró en el poder del activismo de base y la defensa del gobierno. La sesión tuvo como objetivo inspirar a los asistentes a adoptar la promoción como una herramienta poderosa para impulsar el cambio en la comunidad RKD. 

El último día de la Cumbre de Pacientes 2024, el sábado, enfatizó la importancia de fortalecer las conexiones dentro de la comunidad. Los pacientes hicieron de todo, desde asistir a grupos de apoyo hasta aprender sobre terapia artística y cocina saludable para los riñones. 

Por la tarde, la oradora principal, Allison Massari, compartió sus profundos conocimientos sobre el desarrollo de una mentalidad de resiliencia. A partir de su viaje personal de recuperación como sobreviviente de quemaduras, destacó las cualidades esenciales necesarias para permanecer vibrante, vivo y en control de la propia vida, incluso frente a la adversidad. 

Cuando concluyó la Cumbre de Pacientes de NephCure 2024, varios miembros del personal de NephCure discutieron las próximas oportunidades y programas creados por NephCure, brindando información valiosa sobre cómo mantenerse conectado después de la Cumbre. Esta reunión final ofreció un sentido de comunidad y continuidad, asegurando que los participantes se sintieran apoyados e informados al regresar a sus vidas individuales. 

La Cumbre de Pacientes NephCure de 2024 subrayó la importancia de la activación comunitaria, con un compromiso compartido para garantizar que todos los pacientes con enfermedades renales raras se beneficien de las innovaciones continuas. Los participantes abandonaron el evento inspirados y equipados para continuar el impulso hacia un mejor acceso y atención. Gracias a todos los que se unieron y contribuyeron a esta importante reunión. 

El éxito de la Cumbre fue posible gracias al generoso apoyo de los patrocinadores y los oradores que dedicaron su tiempo y experiencia para enriquecer el evento. Sus contribuciones fueron vitales para hacer de la Cumbre una experiencia impactante y que cambiará la vida de todos los asistentes. 

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Presentamos un nuevo destino para la comunidad de enfermedades renales raras

FILADELFIA, 6 de mayo de 2024 — NephCure, una organización líder sin fines de lucro dedicada a encontrar mejores opciones de tratamiento y una cura para enfermedades renales raras, anuncia con orgullo el lanzamiento de su nuevo sitio web. NephCure.org. La plataforma en línea renovada sirve como un centro fundamental de información y un hogar para todas las personas y familias afectadas por enfermedades renales raras que derraman proteínas.

Con más de 20 años de dedicación a toda la comunidad de enfermedades renales raras (ERR), NephCure ha elaborado meticulosamente el nuevo NephCure.org para servir como un destino integral y fácil de usar. Este sitio web actualizado acerca a la organización un paso más hacia el logro de su visión: construir un mundo donde todas las personas con enfermedades renales raras tengan acceso a nuevos y mejores tratamientos, y algún día a una cura.

“Este sitio web representa un importante paso adelante en nuestros esfuerzos continuos para empoderar y apoyar a las personas y familias afectadas por RKD. Creemos que al proporcionar una plataforma centralizada para información y recursos vitales actuales, incluidas nuestras herramientas de combinación únicas para conectar con médicos expertos y ensayos clínicos, así como la participación de la comunidad, podemos impulsar el impacto y los desarrollos continuos dentro del espacio RKD”, dijo el CEO de NephCure. Josh Tarnoff dicho.

El nuevo NephCure.org ofrece una variedad de características y funcionalidades útiles diseñadas para satisfacer las diversas necesidades de toda la comunidad RKD:

El lanzamiento de la actualización. NephCure.org llega en un momento crucial en el que los avances en la investigación y las opciones de tratamiento para la enfermedad renal rara que derrama proteínas están evolucionando rápidamente. Al proporcionar este recurso integral en línea, NephCure tiene como objetivo promover la investigación continua, la accesibilidad al apoyo y la información y, en última instancia, ayudar a encontrar mejores tratamientos y una cura para todas las personas afectadas por RKD.

Para obtener más información sobre NephCure y explorar el nuevo sitio web usted mismo, visite NephCure.org.

Acerca de NephCure:

La misión de NephCure es capacitar a las personas con una enfermedad renal rara que derrama proteínas para que se hagan cargo de su salud y, al mismo tiempo, lideran la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención. Fundada en 2000 por un grupo de padres pacientes comprometidos, NephCure ha invertido más de $40 millones en la investigación de enfermedades renales y ayudó a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos de medicamentos intervencionistas para enfermedades renales raras. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos 501(c)(3).