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Goldfinch Bio es una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, MA, que se centra en el avance de la medicina de precisión renal. Su misión es brindar medicina de precisión modificadora de enfermedades que brinde esperanza y una calidad de vida renovada a las personas que padecen enfermedades renales. Recientemente hablamos con el Dr. Liron Walsh, vicepresidente de nefrología clínica y traslacional de Goldfinch Bio, quien explica más sobre el enfoque de medicina de precisión de la compañía, desglosa qué son los podocitos y habla más sobre su ensayo de investigación clínica de fase 2, TRACTION-2, que actualmente está inscribiendo pacientes.
¿Qué es la medicina de precisión?
Las causas de la enfermedad renal son únicas entre grupos de personas. En enfermedades como la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), las causas de la enfermedad pueden variar desde genéticas hasta ambientales. Sin embargo, los tratamientos actuales para la GEFS son los mismos independientemente de la causa.
Con estos enfoques de “talla única”, algunos pacientes responden al tratamiento, mientras que otros no. Muchos pacientes experimentan efectos secundarios dañinos de estos tratamientos con pocos o ningún beneficio.
El objetivo de la medicina de precisión es desarrollar tratamientos diseñados específicamente para tratar la causa subyacente de la enfermedad renal de un individuo. De esta forma, los pacientes pueden recibir la medicación adecuada y evitar tratamientos que no van a ser útiles o incluso pueden resultar perjudiciales.
Hoy en día, la medicina de precisión se utiliza a menudo para tratar el cáncer. Al comprender primero la composición genética del tumor de un paciente, el médico puede elegir el mejor medicamento para tratar específicamente el cáncer de ese paciente. Este enfoque ha mejorado enormemente la vida de muchas personas con cáncer.
La medicina de precisión está ahora en el horizonte para las personas con enfermedades renales. Pacientes, nefrólogos e investigadores renales están trabajando juntos para comprender mejor las causas de las enfermedades renales. A través de esta comprensión más profunda, la medicina de precisión ayudará a desarrollar tratamientos dirigidos a las causas específicas de enfermedades renales como la GEFS y la enfermedad de cambios mínimos (MCD). La medicina de precisión promete mejorar los resultados del tratamiento y la calidad de vida de muchas personas que padecen enfermedad renal.
Medicina biológica y de precisión del jilguero
Goldfinch Bio está desarrollando un nuevo medicamento experimental, GFB-887, con la esperanza de prevenir la progresión de la enfermedad renal en pacientes con GEFS, MCD resistente al tratamiento (TR-MCD) y nefropatía diabética. Si bien estas enfermedades renales pueden parecer muy diferentes, tienen algo muy importante en común: células muy especializadas de los riñones llamadas podocitos están dañados. GFB-887 está diseñado para apuntar específicamente a estos podocitos y prevenir daños.
¿Qué son los podocitos?
Los podocitos son células muy especializadas que envuelven los vasos sanguíneos de los riñones. Forman una red con otros podocitos cercanos para evitar que el cuerpo pierda proteínas importantes, como la albúmina, y al mismo tiempo filtran los desechos. Los podocitos que funcionan normalmente son muy críticos para nuestra salud.
Cuando los podocitos se dañan, se forman huecos en la barrera y se pierden proteínas importantes en la orina. Esto se conoce comúnmente como "derrame de proteínas en la orina" y es un signo temprano de enfermedad renal. Los pacientes con podocitos dañados experimentan hinchazón, aumento de peso y fatiga. Desafortunadamente, los podocitos dañados no pueden sanar y no pueden ser reemplazados por podocitos nuevos y sanos. El riñón intenta reparar el daño creando una cicatriz, muy parecida a la cicatriz de un corte. Con el tiempo, más daño y más cicatrices provocarán insuficiencia renal. Al proteger los podocitos para que no se dañen en primer lugar y garantizar que puedan funcionar normalmente, es posible prevenir o retrasar la insuficiencia renal.
¿Qué diferencia al equipo de Goldfinch Bio de otras empresas farmacéuticas?
En primer lugar, nos centramos en mejorar los tratamientos para las personas con enfermedades renales. En segundo lugar, somos pioneros en la medicina de precisión para las enfermedades renales. Si bien la medicina de precisión se utiliza a menudo en el cáncer y también en algunas enfermedades genéticas raras, constituye un área completamente nueva de investigación y desarrollo de fármacos para las enfermedades renales. Estamos profundamente comprometidos a brindar tratamientos innovadores a las personas con enfermedades renales y a trabajar muy de cerca con la comunidad de pacientes como socios.
El lema de Goldfinch Bio es "Salvar los riñones, poner fin a la diálisis". ¿Cómo se te ocurrió esto?
Nuestro lema, Salvar los riñones, poner fin a la diálisis, es una versión abreviada de nuestra visión, que es “Aspiramos a salvar los riñones y poner fin a la diálisis”. Sabemos que para muchos pacientes, el trasplante de riñón y la diálisis son las únicas opciones de tratamiento. Desafortunadamente, el trasplante de riñón puede no ser una opción para muchos pacientes y se asocia con importantes complicaciones a largo plazo, y la experiencia de la diálisis es muy difícil. A través de nuestro enfoque de medicina de precisión, queremos brindar soluciones de tratamiento nuevas y efectivas a los pacientes para que podamos darles esperanza y una calidad de vida renovada. Finalizamos nuestra visión organizando un grupo focal con personas que viven con enfermedad renal para comprender realmente qué era importante para ellos. Surgió un tema resonante: estos individuos nos expresaron que darían cualquier cosa por evitar la diálisis. Y, a partir de ahí, surgió nuestra nueva visión.
¿Puede contarnos más sobre su ensayo clínico en curso?
El ensayo de investigación clínica TRACTION-2 está evaluando nuestra medicina de precisión en investigación, GFB-887, para el tratamiento potencial de FSGS, TR-MCD y nefropatía diabética. El propósito del ensayo es determinar si GFB-887 es seguro y puede ayudar a las personas que tienen altos niveles de proteína en la orina debido a enfermedades renales causadas por una lesión de los podocitos. Para obtener más información sobre el ensayo, puede visitar traccionclinicaltrial.com o en Portal de salud renal.
¿Qué es lo que más esperas de Goldfinch Bio?
Estamos muy entusiasmados con la reciente creación de nuestro Consejo Asesor de Pacientes de FSGS. Hemos creado esta junta para fomentar una estrecha colaboración con la comunidad de pacientes. Para el Mes Nacional del Riñón, realizamos un panel de discusión virtual con los miembros de nuestra junta. Puede obtener más información sobre nuestro Consejo Asesor de Pacientes y ver el panel de discusión. aquí. Estamos muy entusiasmados de continuar colaborando con esta Junta para garantizar que tengamos un enfoque y una mentalidad centrados en el paciente en toda nuestra empresa.
Para obtener más información sobre el ensayo clínico TRACTION-2, haga clic aquí. Para ver una lista completa de investigaciones clínicas oportunidades y para encontrar la mejor prueba para usted o su ser querido, visite KidneyHealthGateway.com.
Este artículo fue desarrollado en asociación con Goldfinch Bio, Inc.
