ES 
EN 
Recientemente nos sentamos con el Dr. Ogo Egbuna, líder de desarrollo clínico de Vertex Pharmaceutical para su ensayo clínico en glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) mediada por APOL1 para aprender un poco más sobre su programa y por qué es interesante para la comunidad de enfermedades. El Dr. Egbuna es un nefrólogo certificado con un profundo interés en la FSGS y brindó información sobre la importancia del ensayo y lo que los posibles participantes deben saber si están interesados.
El propósito del estudio que se analiza a continuación es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un medicamento en investigación en personas con GEFS mediada por APOL1. La palabra "en investigación" significa que este medicamento no está aprobado para su uso por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ni por otras agencias reguladoras del Reino Unido, Europa o otros lugares.
¿En qué se diferencia este medicamento de otros tratamientos que se utilizan actualmente para la GEFS?
Como muchos de ustedes sabrán, existen muchas causas diferentes de GEFS. En Vertex, nos centramos en la GEFS mediada por variantes del gen APOL1. Con nuestro tratamiento de investigación con moléculas pequeñas, nuestro objetivo es atacar la causa subyacente de la enfermedad mediante la inhibición de la vía APOL1.
¿Por qué se necesita un fármaco para la GEFS mediada por APOL1?
Una parte clave de nuestra estrategia en Vertex es trabajar en enfermedades en las que existe una gran necesidad de tratamiento insatisfecha. Los tratamientos actuales no abordan la causa subyacente de la enfermedad.
Supongamos que puede reclutar participantes con éxito en este estudio y que el fármaco demuestra ser eficaz. ¿Cuál es un cronograma estimado o típico de cuándo podríamos ver este medicamento disponible en el mercado?
El descubrimiento y desarrollo de fármacos es un proceso largo, pero estamos trabajando lo más rápido posible para hacer lo necesario para determinar si esta terapia potencial tiene un perfil de riesgo/beneficio aceptable para los pacientes y, de ser así, trabajaremos con los reguladores para lograr a las personas que lo necesitan lo antes posible. En Vertex, nos centramos en enfermedades graves en las que podemos tener un impacto transformador para los pacientes, no sólo un beneficio incremental. En lugar de buscar problemas que podamos resolver sólo con las herramientas que hemos usado antes, descubrimos los problemas que deben resolverse para las enfermedades que perseguimos e inventamos las herramientas para solucionarlos potencialmente.
¿Para quién es este estudio? 
Estamos entusiasmados de trabajar y hacer crecer nuestras relaciones con la comunidad FSGS. Este estudio es para adultos de ascendencia africana o caribeña (de 18 a 60 años) con dos variantes del gen APOL1 y GEFS confirmada por biopsia. Para obtener más información sobre este estudio, visite FSGSResearchStudy.com
¿Tengo que vivir cerca de un sitio de estudio para participar?
Nos comprometemos a diseñar nuestra prueba para que sea lo más fácil posible para los participantes y hemos tenido en cuenta las consideraciones de los participantes en cada paso del camino. Teniendo esto en cuenta, nos entusiasma incorporar la telemedicina y la elección de los participantes en nuestro proceso de ensayo clínico.
No es necesario vivir cerca de un sitio de estudio para participar en el estudio FSGS mediado por Vertex APOL1. Sólo su primera visita de selección debe ser en persona; después de eso, todas las visitas se pueden realizar desde casa, en el sitio del estudio o una combinación de ambas. Es tu elección. Para las visitas domiciliarias, una empresa de atención médica domiciliaria proporcionará una enfermera que visitará su hogar para recopilar información y realizar las pruebas necesarias. Podrá realizar una llamada telefónica de telemedicina o una visita por video con el médico del estudio y el medicamento del estudio se le enviará directamente a su hogar. Para las visitas al sitio del estudio, Vertex proporciona asistencia de viaje que cubrirá los costos y los arreglos.
¿Cómo sabré si tengo una variante del gen APOL1?
Como parte del estudio FSGS mediado por Vertex APOL1, se le realizarán pruebas para detectar variantes del gen APOL1.
¿Qué significa si doy positivo en la variante del gen APOL1?
Esto significa que tiene una variante genética que aumenta su riesgo de desarrollar enfermedad renal y acelera la progresión de la enfermedad renal.
¿Puedo estar en remisión de la proteinuria y aun así participar en el estudio?
Los pacientes que están en remisión no son elegibles para este estudio.
¿Puedo estar en diálisis?
Los pacientes actualmente en diálisis no son elegibles para este estudio.
Si necesito una biopsia para participar en este estudio, ¿la cubrirá mi seguro? ¿Vertex lo cubriría?
El estudio inscribe a participantes con un diagnóstico de FSGS previamente confirmado.
Este artículo fue desarrollado en asociación con Vertex Pharmaceuticals.
