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¿Qué es sparsentan y cómo se toma?
Sparsentan es un nuevo antagonista dual del receptor de endotelina angiotensina (DEARA) que se está estudiando como una posible opción de tratamiento para la nefropatía por inmunoglobulina A (IgA) y la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS). En los ensayos clínicos, el sparsesentan se administra en forma de tableta o líquido apropiado para la edad por vía oral.
¿Cuál es el siguiente paso en el proceso de aprobación?
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha confirmado que la fecha de acción prevista por la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para sparsentan en la nefropatía por IgA es el 17 de febrero de 2023.
¿Puede describir a los pacientes en DUPLEX y PROT?
¿Estudios ECT?
DUPLEX y PROTECT son ensayos clínicos de fase 3 en curso que estudian la eficacia y seguridad del sparsentan. El estudio DUPLEX incluye 371 pacientes, de 8 a 75 años, con GEFS primaria. El estudio PROTECT incluye 404 pacientes, de 18 años o más, con nefropatía por IgA y proteinuria persistente a pesar del tratamiento con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o bloqueadores de los receptores de angiotensina (BRA).
¿Puede explicar a nuestros pacientes cómo el sparsesentan reduce la proteinuria?
La cantidad de proteína que se encuentra en la orina (llamada proteinuria) se considera un marcador de la función renal. Reducir los niveles de proteinuria se asocia con mejores resultados de salud renal. Los datos preclínicos han demostrado que el bloqueo de las vías de la endotelina tipo A y de la angiotensina II tipo 1, en formas de enfermedad renal crónica poco común, reduce la proteinuria. En el estudio PROTECT, después de 36 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron sparsesentan experimentaron una reducción de la proteinuria de más del triple con respecto al valor inicial (49,8 por ciento) en comparación con el control activo irbesartán (15,1 por ciento).
¿En qué se diferencia el sparsentan de otras opciones de tratamiento?
Sparsentan se diferencia de otros medicamentos porque no es inmunosupresor y tiene acción dual (combina dos mecanismos de acción en una molécula). Bloquea selectivamente la acción de dos mediadores importantes de la progresión a la insuficiencia renal (endotelina tipo A y angiotensina II tipo 1) en sus receptores.
¿Puede darnos una actualización sobre el uso de sparsesentan para pacientes con FSGS?
Travere Therapeutics anticipa tener datos de primera línea del estudio DUPLEX, incluidos datos completos de filtración glomerular estimada (eGFR) de dos años, en la primera mitad de 2023. La compañía planea buscar la aprobación tradicional de sparsentan para FSGS en los Estados Unidos en 2023 y Autorización condicional de comercialización en Europa.
¿Qué sigue para Travere Therapeutics?
Travere Therapeutics se dedica a trabajar con la comunidad de enfermedades raras para identificar, desarrollar y ofrecer terapias que cambian vidas. Además de los esfuerzos de desarrollo de sparsesentan en la nefropatía por IgA y FSGS, la compañía está avanzando con la pegtibatinasa para el tratamiento de la homocistinuria clásica, un trastorno metabólico genético que puede causar eventos trombóticos potencialmente mortales. Además, los primeros esfuerzos de investigación incluyen la asociación con líderes en defensa de los pacientes e investigación gubernamental para identificar posibles terapias para el síndrome de Alagille, un trastorno genético poco común que puede afectar el hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos y los riñones.
¿Dónde pueden acudir los pacientes con más preguntas para encontrar respuestas?
Para obtener más información, los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica y pueden visitar travere.com, rkdandme.com, navegaigan.com, o lowerproteinuria.com.
