Revisión de la investigación de 2014

¡Qué año tuvimos en 2014!

Gracias a todos aquellos que colaboran con NephCure Kidney International (NKI) para avanzar en su misión de apoyar la investigación que conduzca a mejores tratamientos y curas para quienes padecen GEFS y otras enfermedades del síndrome nefrótico. En 2014 se produjeron varios éxitos importantes en el mundo de la investigación que nos acercan al logro de nuestros objetivos.

A continuación se muestra un resumen de los logros relacionados con la investigación del NKI en 2014.

REGISTRO DE PACIENTES DE LA RED RENAL NEPHCURE

Cientos de personas con GEFS primaria y enfermedades glomerulares relacionadas se inscribieron en el Registro de pacientes de NephCure Kidney Network recientemente lanzado. Estos pacientes y cuidadores de pacientes están a la vanguardia de un movimiento llamado "investigación impulsada por el paciente". Al compartir y comparar los datos aportados por los pacientes sobre su salud y calidad de vida, podemos acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos, incluidos nuevos medicamentos. Es importante que las personas con una enfermedad rara SE LEVANTEN Y TENGAN CUENTA para garantizar que la investigación se centre en los temas de mayor importancia para los pacientes y sus familias. Para obtener más información o inscribirse, haga clic AQUÍ.

BECAS DE INVESTIGACION

En 2014, el programa de subvenciones del NKI comprometió más de $2,6 millones para apoyar investigaciones científicas que avancen en el conocimiento sobre la causa de la enfermedad NS, evalúen posibles objetivos farmacológicos y ayuden a los médicos y científicos a rastrear la historia natural de estas enfermedades raras. Hacer clic AQUÍ  para obtener más información sobre las subvenciones otorgadas a investigadores del Centro Médico de la Universidad de Washington, el Hospital Infantil de Boston y la Universidad Rush. Para obtener más información sobre los consorcios de investigación que apoyamos, haga clic en AQUÍ  para la Red de Estudios del Síndrome Nefrótico y AQUÍ para obtener más información sobre CureGN.

ENSAYOS CLÍNICOS

La participación de los pacientes en la investigación clínica es esencial para avanzar en nuevos tratamientos. En 2014, NKI lanzó varios programas nuevos para educar a los pacientes y aumentar la conciencia sobre las oportunidades de participar en investigaciones.

• El nuevo Sitio web del buscador de ensayos clínicos enumera 16 estudios que reclutan activamente participantes en los EE. UU. y Canadá y otros 18 en todo el mundo.
• Lanzamos un Programa de embajadores de ensayos clínicos  reclutar y capacitar voluntarios para ayudar a educar a los pacientes sobre los beneficios (y riesgos) de participar en ensayos clínicos y educar a la comunidad médica sobre la necesidad de realizar más investigaciones sobre tratamientos para el SN.
• Publicamos, tuiteamos, enviamos correos electrónicos y enviamos cartas sobre NUEVOS ensayos de fármacos FSGS. Nuestras actividades han creado conciencia entre los participantes potenciales y han aumentado el interés de las empresas biofarmacéuticas en trabajar con NKI para avanzar en los ensayos de nuevos medicamentos.

CATALIZAR, COLABORAR Y CONVOCAR

NKI se dedica a ser un catalizador a lo largo del proceso de investigación: desde el apoyo a la investigación científica básica hasta el trabajo con la industria biofarmacéutica y la FDA para comprender cómo podríamos aumentar el número de nuevos medicamentos que pasan al proceso de aprobación de medicamentos y, finalmente, cómo integrar rápidamente nuevos tratamientos en la práctica sanitaria.

2014 fue un año muy ocupado ya que unimos fuerzas con nuestros socios en atención médica e investigación para promover mejores tratamientos y curas más rápidas.

El trabajo de promoción de los voluntarios, el personal y los socios profesionales del NKI en Washington, DC fue fundamental para lograr NUEVOS FINANCIAMIENTOS significativos para la investigación de FSGS y NS en 2014.

• El Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS) del Instituto Nacional de Salud (NIH) otorgó $10 MM en nuevos fondos para continuar el Red de Estudios del Síndrome Nefrótico (NEPTUNE), un consorcio de centros de investigación en EE. UU. y Canadá que recopilan y analizan datos sobre pacientes recién diagnosticados con enfermedades NS primarias. NKI fue uno de los principales financiadores de la primera fase de este estudio y continúa apoyando y participando en su expansión.
• Un segundo instituto de los NIH, el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK), otorgó una nueva subvención de 5 años, $20 MM, para seguir a pacientes con FSGS, enfermedad de cambios mínimos, nefropatía membranosa y nefropatía por IgA. El NKI jugó un papel decisivo en la colaboración con los NIH para obtener esta financiación. Hacer clic AQUÍ.
• Por primera vez, FSGS figura como una condición elegible para recibir subvenciones de investigación a través del Programa de investigación médica revisado por pares del Departamento de Defensa. Debido a que FSGS figura en la lista, los investigadores de FSGS tienen la oportunidad de competir por subvenciones de una NUEVA fuente de financiación. ¡La cantidad total en el programa del Departamento de Defensa es $247,5 millones!

NKI es líder en la organización, facilitación y promoción de reuniones profesionales que reúnen a socios de la industria y el mundo académico junto con pacientes y sus defensores para promover la investigación en salud de NS. En 2014, el NKI:

• Organizó el 10^th Conferencia Internacional de Podocitos en Friburgo, Alemania. Esta conferencia reúne investigadores de una variedad de disciplinas científicas y de todo el mundo para promover interacciones y nuevas colaboraciones e investigar direcciones emergentes en la investigación de la biología glomerular y de podocitos.
• Convocó el Jornada Científica PRO en Enfermedad Glomerular con representantes de centros médicos académicos, la industria biofarmacéutica, los NIH y la FDA para continuar con el desarrollo de instrumentos de resultados de informes de pacientes (PRO) para avanzar en ensayos de nuevos medicamentos para FSGS y NS. (Un PRO es cualquier informe sobre el estado de salud de un paciente que proviene directamente del paciente). Un instrumento PRO aceptado por la FDA puede acelerar el número de solicitudes a la FDA para ensayos de nuevos medicamentos. NKI continúa liderando el desarrollo de un consorcio de desarrollo PRO.
• Convocada la tercera Reunión del acelerador de investigación NephCure que reunió a médicos y científicos con representantes de más de media docena de compañías biofarmacéuticas interesadas en el desarrollo de fármacos para la enfermedad renal. NephCure inició reuniones de aceleradores de investigación para involucrar a estos dos grupos científicos en un intercambio de conocimientos que acelerará la traducción de los descubrimientos de la ciencia básica a nuevos tratamientos para personas con enfermedades NS.
• Presentó una sesión sobre NephCure Kidney Network y la investigación impulsada por pacientes al Cumbre de Organizaciones Renales de Estados Unidos organizado por la Sociedad Estadounidense de Nefrólogos en su conferencia de 2014 en Filadelfia. NKI continúa siendo líder en llevar la voz de los pacientes a la vanguardia de la promoción de nuevos tratamientos para enfermedades renales crónicas como FSGS, enfermedad de cambios mínimos y nefropatía membranosa.