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Las reuniones de desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (EL-PFDD), dirigidas externamente, reúnen a pacientes y socios de atención médica, representantes de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), compañías farmacéuticas y médicos expertos en la enfermedad en particular para discutir el camino hacia nuevas opciones de tratamiento. . Estas reuniones sirven como plataforma para que los pacientes que padecen la enfermedad hagan oír su voz y brinden a la FDA y a las compañías farmacéuticas información sobre la experiencia del paciente.
Este año, NephCure Kidney International y la National Kidney Foundation se unirán para llevar a cabo una reunión EL-PFDD el 27 de agosto de 2021, para informar a estos grupos clave sobre la perspectiva del paciente de vivir con nefropatía membranosa (MN). La reunión se llevará a cabo en línea. Invitamos a cualquier persona que tenga MN, viva con alguien afectado por ella o esté interesada en ella a asistir a esta reunión crítica.
La reunión de EL-PFDD de este año sobre MN estará copresidida por los Dres. Laurence Beck y J. Ashley Jefferson. Siga leyendo para saber de ellos sobre la importancia de la asistencia de los pacientes a esta reunión de EL-PFDD.
Como paciente con nefropatía membranosa, ¿por qué debería considerar asistir a esta reunión?
Dr.Jefferson: La MN es una enfermedad rara, pero que tiene un gran impacto en quienes la padecen. Aunque los nefrólogos que atienden a pacientes con MN comprenden los efectos de esta enfermedad, muchas de las personas que diseñan y evalúan los resultados de los ensayos clínicos y prueban nuevos medicamentos no han conocido a nadie con MN y es posible que no reconozcan los problemas que los pacientes enfrentan cada día.
Esta reunión es su oportunidad de explicar no sólo el impacto de la enfermedad, sino también las limitaciones de nuestras terapias actuales. La experiencia de cada paciente es única, por lo que escuchar a tantas personas diferentes como sea posible es increíblemente útil.
Le animamos a que comparta lo que le gustaría ver de los nuevos tratamientos para la MN en términos de cómo se administran, cuánto tiempo se debe tomar el medicamento, los efectos secundarios o cualquier otra cosa que crea que sería relevante para el desarrollo de nuevos tratamientos. .
La reunión EL-PFDD es un entorno único donde pacientes, médicos, científicos, líderes de la industria y reguladores se reúnen para escuchar. Por lo tanto, su asistencia y conocimiento son vitales.
¿Cómo contribuye esta reunión a poner en las farmacias nuevos medicamentos para la nefropatía membranosa?
Dr. Beck: Todos los medicamentos nuevos deben pasar por un proceso riguroso para garantizar que funcionen eficazmente para tratar la enfermedad de la manera más segura posible antes de que sus médicos puedan utilizar estas nuevas terapias. Este proceso implica ensayos clínicos, a menudo diseñados por la compañía farmacéutica, y la aprobación final de la FDA si el medicamento tiene éxito en el ensayo clínico.
Al compartir sus puntos de vista sobre qué factores son más importantes para usted como paciente, tanto las compañías farmacéuticas como la FDA pueden asegurarse de centrarse en estos factores al diseñar y ejecutar el ensayo clínico y al evaluar los resultados del ensayo para la versión final del medicamento. aprobación para su uso en el tratamiento de MN.
¿Por qué la FDA quiere escuchar a los pacientes?
Dr. Beck: Es importante que tanto la FDA como las compañías que fabrican estos medicamentos comprendan de usted, el paciente, cómo es vivir con MN, cuáles son los síntomas más preocupantes, qué efectos secundarios o inconvenientes ha tenido debido a terapias anteriores y qué le gustaría ver en términos de tratamientos futuros para esta afección. Hay muchos factores que la FDA considera al decidir si aprueba o no un medicamento para uso clínico, y los resultados informados por los pacientes son cada vez más importantes en este proceso de toma de decisiones.
Como médico, ¿por qué cree que es importante la EL-PFDD?
Dr.Jefferson: Este es un momento emocionante en la gestión de MN. Hemos logrado importantes avances en la ciencia subyacente a esta enfermedad en los últimos 10 a 15 años y ahora comprendemos mucho mejor las causas de la MN en muchos pacientes. La clave ahora es traducir este conocimiento en los tratamientos más eficaces con la menor cantidad de efectos secundarios.
Para hacer esto, necesitamos la ayuda de los pacientes en una etapa temprana del diseño de estudios clínicos para ayudarnos a comprender qué es y qué no es aceptable en un estudio y en el medicamento del estudio, y asegurarnos de que el proceso de aprobación de nuevos tratamientos incluya la perspectiva. de personas que viven con la enfermedad. En mi clínica, quiero ver tratamientos nuevos, eficaces, seguros y basados en evidencia disponibles para tratar a mis pacientes y aliviar la carga que esta enfermedad supone para los pacientes y sus familias.
Dr. Beck: Como médico que trata esta rara enfermedad, EL-PFDD me brinda la oportunidad de escuchar directamente de usted, el paciente, sobre sus experiencias con la enfermedad y su terapia, así como sus objetivos y esperanzas de lograr algo diferente, mejor y más seguro. terapias.
He estado interesado en MN desde que me convertí en especialista en riñones y he aprendido mucho de pacientes como usted. Ha habido una serie de avances interesantes en los últimos años, pero también está claro que debemos seguir pensando detenida y creativamente sobre esta enfermedad y cómo desarrollar formas novedosas y más efectivas de tratarla de manera segura y evitar que cause más daño renal. y evitar que vuelva a aparecer una vez tratado. Los médicos, investigadores, compañías farmacéuticas y la FDA valoran mucho sus comentarios sobre estos asuntos y su voluntad de ayudarnos a avanzar juntos para alcanzar estos objetivos comunes.
