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8 de agosto de 2024: Hoy es un día prometedor para la comunidad de personas con enfermedad renal rara (ERR): La FDA ha anunciado que el fármaco de Novartis, Fabhalta (iptacopan), ha sido concedió aprobación acelerada para el tratamiento de Nefropatía por IgA en adultos.
Como antecedente, el Programa de aprobación acelerada de la FDA Permite la aprobación anticipada de medicamentos que tratan enfermedades graves y cubren una necesidad médica no satisfecha. Fabhalta recibe aprobación acelerada en función de la reducción de la proteinuria. Evaluaciones posteriores determinarán si el medicamento desacelera el deterioro de la función renal en pacientes con IgAN.
En los próximos meses, Novartis compartirá más información sobre este nuevo tratamiento y explicará cuándo y cómo podrán acceder al medicamento quienes lo necesiten.
“La aprobación acelerada de Fabhalta por parte de la FDA representa un avance fundamental para abordar los síntomas graves y debilitantes de la nefropatía por IgA. Agrega otra opción clave para la comunidad de pacientes con enfermedades renales raras, ya que los pacientes responden de manera diferente a varios agentes terapéuticos y necesitamos más opciones que ofrezcan diferentes mecanismos de acción”, afirmó Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure.
“Se trata de una ocasión trascendental que pone de relieve el importante progreso que nuestra comunidad sigue realizando en el desarrollo de tratamientos eficaces para esta devastadora enfermedad. Sabemos que nuestro trabajo está lejos de terminar, pero estos avances son fundamentales para garantizar que nuestra comunidad de pacientes tenga un acceso cada vez mayor a tratamientos que salvan vidas. Esto no es solo una esperanza: es un camino que se está abriendo camino hacia el futuro”.
La aprobación continua de Fabhalta puede depender de los datos del estudio APPLAUSE-IgAN de fase 3 en curso de Novartis, que evalúa si Fabhalta retrasa la progresión de la enfermedad según la disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a lo largo de 2 años. Se espera que los datos de la TFGe estén disponibles al finalizar el estudio en 2025 y tienen como objetivo respaldar la aprobación tradicional de la FDA.
Conclusiones clave sobre Fabhalta:
- Fabhalta logró una reducción de la proteinuria de 44% desde el inicio en el análisis provisional de fase III APPLAUSE-IgAN, en comparación con 9% en el grupo placebo, lo que demuestra una reducción clínicamente significativa de 38% frente a placebo.
- Fabhalta es un inhibidor de la vía alternativa del complemento, cuya activación se cree que contribuye a la patogénesis de la IgAN.
- A pesar del estándar de atención actual, hasta el 50% de los pacientes con IgAN con proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 a 20 años posteriores al diagnóstico.
- Esta es la primera aprobación de un fármaco renal de Novartis, que también incluye atrasentan y zigakibart.
Fabhalta también se está desarrollando para tratar otras enfermedades raras además de la nefropatía por IgA (IgAN), como la glomerulopatía por C3 (C3G), el síndrome hemolítico urémico atípico (aHUS), la glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes (IC-MPGN) y la nefritis lúpica (LN). Los estudios en curso están evaluando su seguridad y eficacia para estas afecciones con el fin de respaldar posibles aprobaciones regulatorias. La empresa planea presentar Fabhalta a la FDA y la EMA para el tratamiento de la C3G a fines de año.
Si bien celebramos la aprobación acelerada de Fabhalta por parte de la FDA, también seguimos avanzando para garantizar el acceso continuo a tratamientos como este. Nuestro enfoque ahora se centra en garantizar que todos los pacientes tengan acceso oportuno y equitativo a este nuevo y prometedor tratamiento.
NephCure se mantiene firme en su misión de empoderar a las personas con afecciones renales que provocan pérdida de proteínas para que se hagan cargo de su salud, al tiempo que lidera la revolución en investigación, nuevos tratamientos y atención.
Estamos profundamente agradecidos por el increíble apoyo que ha ayudado a nuestra comunidad a llegar a este momento crucial y estamos más comprometidos que nunca con el importante trabajo que tenemos por delante. Aún queda mucho por hacer, pero las noticias de hoy nos dan esperanza y determinación para cumplir nuestra promesa a la comunidad de personas con enfermedades renales raras.
