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En junio de 2024, Reykjavik, Islandia, se convirtió en el foco de un hito importante en la lucha contra la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS), una enfermedad renal poco común. El Proyecto PARASOL, lanzado en Diciembre de 2023 con el objetivo de proporcionar puntos finales factibles y basados en datos para la realización de ensayos clínicos de FSGS, se celebró una reunión fundamental el 8 y 9 de junio de 2024, reuniendo a los principales expertos y partes interesadas de todo el mundo para evaluar el progreso y delinear estrategias futuras.
Esta es la segunda reunión del Proyecto PARASOL, en la que participaron investigadores, médicos, defensores de pacientes, patrocinadores de la industria, bioestadísticos y expertos en regulación gubernamental. Este colectivo se unió para continuar el trabajo necesario para identificar criterios de valoración alternativos para los ensayos clínicos de FSGS, en particular si se tiene en cuenta que la FDA actualmente acepta la remisión completa o la casi normalización de la proteinuria como criterio de valoración sustituto y base para la aprobación tradicional de nuevos tratamientos. Un criterio de valoración es un resultado que se puede medir para determinar si el tratamiento que se está estudiando es beneficioso.
A medida que se realizan más ensayos o están a punto de comenzar, es necesario explorar si cambios menores en la proteinuria pueden usarse para respaldar la aprobación acelerada o tradicional de nuevos tratamientos.
La reunión se centró en los datos a nivel de pacientes recopilados a partir de cohortes y registros de todo el mundo. Hasta la fecha, más de 3000 pacientes están representados por más de 20 cohortes que han comprometido sus datos, cuatro de las cuales, hasta el momento, están totalmente integradas en el análisis: NEPTUNE, CureGN, Kidney Research Network (KRN) y UNC Glomerular Disease Collaborative Research Network (GDCRN). Se están preparando cohortes adicionales para su inclusión a la espera de las aprobaciones administrativas a mediados de agosto.
“Estamos verdaderamente inspirados por la respuesta de la comunidad a PARASOL, especialmente por el entusiasmo de los nefrólogos y sus equipos por compartir sus datos”, afirmó el copresidente del proyecto PARASOL, el Dr. Matthias Kretzler. “Cada registro o cohorte de pacientes participante identificó a menudo fuentes adicionales de pacientes con FSGS bien caracterizados que podrían unirse a la iniciativa”.
El ambiente colaborativo en Reikiavik fomentó un sólido compromiso entre los participantes, enfatizando la urgencia y el impacto potencial de este trabajo. Las bioestadísticas Margaret Helmuth, MS, y Abigail Smith, PhD, presentaron análisis preliminares que prepararon el terreno para sesiones de trabajo y debates centrados en análisis adicionales en preparación para compartir los resultados de los datos clave en la reunión anual de octubre de 2024 de la Sociedad Estadounidense de Nefrología.
“Fue increíblemente gratificante tener un grupo tan diverso de partes interesadas en una misma sala, fomentando debates sólidos y vitales”, dijo Josh Tarnoff, director ejecutivo de NephCure. “La variedad de perspectivas, desde expertos de la FDA hasta defensores de los pacientes, fue invaluable para enfatizar la importancia de nuestro repositorio compartido y explorar cómo desarrollar un indicador apropiado para la progresión de la FSGS en los ensayos para hacer llegar los tratamientos a quienes están en buena forma”.
El Proyecto PARASOL es pionero en nuevos enfoques en la lucha contra la GEFS, creando esperanza entre la comunidad NephCure para nuevas y potenciales opciones de tratamiento.
“Con un grupo increíble de expertos, profundizamos en estrategias para mejorar los criterios de valoración y ofrecer un mejor servicio a los pacientes, los médicos y los patrocinadores. Nuestras discusiones abarcaron diseños prácticos de ensayos, el análisis de datos complejos de pacientes pediátricos y la identificación de subgrupos específicos de pacientes para garantizar que nuestro modelo se mantenga”, explicó la copresidenta del proyecto PARASOL, la Dra. Laura Mariani.
El proyecto PARASOL está patrocinado por NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Fundación Nacional del Riñón y la Iniciativa de Salud Renal, y más recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
Se llevará a cabo una tercera reunión del proyecto PARASOL en Washington, DC, el 7 y 8 de octubre de 2024, seguida de una difusión más amplia en la Semana del Riñón de la Sociedad Estadounidense de Nefrología a finales de ese mes en San Diego.
Si desea participar más en el proyecto PARASOL o tiene preguntas adicionales, dirija todas sus consultas ainfo@nephcure.org.
