Irving Smokler, doctor en filosofía

El Dr. Smokler, un padre paciente, cofundó NephCure con su esposa, Carol, y otras tres familias en el año 2000. En ese momento, apenas había investigación sobre el síndrome nefrótico, y mucho menos esfuerzos concentrados para descubrir una cura para estos Enfermedades renales raras y debilitantes.

Pero con la pasión y dedicación del Dr. Smokler, el camino a seguir para la investigación de las enfermedades glomerulares y para las familias afectadas ha cambiado para siempre. Condujo a NephCure para que se convirtiera en un grupo de defensa de pacientes centrado en la investigación, obteniendo el apoyo de líderes clave del Congreso, los NIH y la FDA.

El Dr. Smokler reclutó a familias para que compartieran sus historias con los legisladores, quienes respondieron instando a los NIH a aumentar los fondos para FSGS y NS. Presentó testimonio ante los comités de asignaciones del Congreso, quienes luego escribieron en sus proyectos de ley un lenguaje que aumentaba el apoyo a la investigación de FSGS y NS tanto en el NIH como en el Departamento de Defensa. También formó parte del Consejo Asesor Científico Nacional del Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales, que proporciona dirección científica para la cartera de investigación NIDDK de los NIH.

La previsión del Dr. Smokler ayudó a dar lugar a la formación de NEPTUNE y CureGN: estudios observacionales multicéntricos, fundamentales, a largo plazo, que han proporcionado conocimientos de investigación críticos, lo que ha llevado a ensayos clínicos más eficientes y allanó el camino para el aumento actual de nuevos tratamientos potenciales. para enfermedades renales raras que derraman proteínas.

Igualmente importante para el Dr. Smokler ha sido la oportunidad que NephCure brinda para que las familias de los pacientes se reúnan. A través de NephCure, los pacientes tienen un espacio para conectarse y apoyarse unos a otros, una necesidad crucial en cualquier comunidad de enfermedades raras. La preocupación del Dr. Smokler por todos y cada uno de los pacientes y sus historias continúa guiando el trabajo de NephCure.

NephCure es la organización que es hoy gracias al Dr. Smokler, y estamos emocionados de honrar y celebrar los logros de su vida en Countdown to a Cure 2021 en Nueva York.

Boca Ratón, Florida