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intervencionista

EPPIK (FSGS y MCD)

El estudio clínico EPPIK para niños con FSGS y MCD

Breve descripción

El estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 1 a 17 años con:

• Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
• Enfermedad de cambios mínimos (MCD)

Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con NIgA, IgAV y síndrome de Alport.

Médico del ensayo / Coordinador del estudio

Arielle Swenson

Correo electrónico Teléfono
Nombre del sitio

Hospital de Niños de Filadelfia
3401 Centro cívico Blvd, Filadelfia, PA, 19104

Matrícula estimada

En todo el estudio EPPIK (incluidos FSGS, MCD, IgAN, IgAV y síndrome de Alport) se inscribirán aproximadamente 57 niños.

Fecha de finalización estimada

Estar determinado

Si no hay un sitio cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de obtener reembolsos de viaje (es decir, reembolsarle los costos de viaje). Alternativamente, puedes preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
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intervencionista

EPPIK (FSGS y MCD)

El estudio clínico EPPIK para niños con FSGS y MCD

Breve descripción

El estudio EPPIK evaluará el fármaco en investigación, sparsentan, para el tratamiento de enfermedades renales raras seleccionadas. El enfoque de investigación es reducir los niveles de proteinuria con sparsentan y retardar la pérdida de la función renal en niños de 1 a 17 años con:

• Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
• Enfermedad de cambios mínimos (MCD)

Consulte también el estudio clínico EPPIK para niños con NIgA, IgAV y síndrome de Alport.

La prueba es para personas con

Para niños de 1 a 17 años con:

• Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
• Enfermedad de cambios mínimos (MCD)

Objetivo del estudio

Los objetivos del estudio son evaluar la seguridad y eficacia de sparsesentan en niños con FSGS, MCD, IgAN, IgAV y síndrome de Alport.

¿Qué implica para el paciente?

Los pacientes participarán durante aproximadamente 2 años y 3 meses y recibirán sparsentan.

Sobre el medicamento o la intervención

Los participantes reciben sparsentan, el fármaco en investigación, tomado en forma líquida por vía oral.

Filadelfia, Pensilvania
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Clinical studies are any studies that involve people. There are two main types: observational and interventional. In an observational trial, researchers track health outcomes over time in groups of participants to look for patterns that help us better understand a disease. In an interventional trial, participants receive specific interventions, which can include new treatments or behavorial changes (e.g., diet changes). To learn more about clinical research, please visit the NephCure website.

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