Todo lo que necesita saber sobre el nuevo ensayo clínico para niños de Travere, EPPIK

Travere Therapeutics ha lanzado recientemente su ensayo clínico pediátrico de fase 2, EPPIK (Evaluación de proteinuria problemática en niños), que tiene como objetivo ayudar a los niños con FSGS, MCD, IgAN y otras enfermedades renales raras. Sabemos que con un estudio clínico diseñado específicamente para niños, los padres y cuidadores pueden tener algunas preguntas. Le pedimos a Travere que respondiera algunas de estas preguntas y hemos compilado una lista de preguntas frecuentes para nuestra comunidad en torno a EPPIK.

1. ¿Qué es el estudio EPPIK?
   • EPPIK (Evaluación de la proteinuria problemática en niños) es un estudio de fase 2 en niños de 1 a 17 años con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), enfermedad de cambios mínimos (MCD), nefropatía por IgA (NIgA), también conocida como enfermedad de Berger, vasculitis por IgA ( IgAV), también conocida como púrpura de Henoch-Schönlein o síndrome de Alport (AS). Estas enfermedades renales raras están asociadas con la progresión a una enfermedad renal terminal y actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas o nulas. Este estudio tiene como objetivo comprender mejor si una terapia en investigación, sparsesentan, puede ayudar a los riñones a filtrar proteínas y retardar el deterioro de la función renal. La cantidad de proteína que se encuentra en la orina (llamada proteinuria) se considera un marcador de la función renal. Reducir los niveles de proteinuria se asocia con mejores resultados de salud renal.
2. ¿Qué es sparsentán?
   • Sparsentan es un nuevo antagonista dual del receptor de angiotensina endotelina (DEARA); esto significa que es un antagonista altamente selectivo y de doble acción tanto del receptor de endotelina A (ETAR) como del receptor de angiotensina II subtipo 1 (AT1R).
   • En el estudio EPPIK, el sparsesentan se toma una vez al día por vía oral.
3. ¿Qué es un estudio de Fase 2?
   • Un estudio de fase 2 es un ensayo clínico que ayuda a los investigadores a determinar qué tan seguro, tolerable y eficaz puede ser un fármaco en investigación en poblaciones de pacientes específicas, como las mencionadas anteriormente. Si bien el estudio EPPIK es un estudio de Fase 2, sparsentan se ha estudiado en otro estudio de Fase 2, así como en dos estudios de Fase 3 en los que participaron aproximadamente 880 pacientes (algunos de los cuales eran niños). El objetivo del estudio EPPIK es adquirir más experiencia sobre el uso de sparsentan en niños.
4. ¿Cuánto tiempo lleva este estudio?
   • Los pacientes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad y estén inscritos en el estudio pueden esperar participar en el estudio durante aproximadamente 2 años y 3 meses.
5. ¿Inscribirá a niños con síndrome nefrótico congénito o síndrome nefrótico infantil?
   • Sí, los niños de 1 a 17 años con uno de esos síndromes que cumplan con los criterios del estudio podrán participar en el estudio EPPIK. Los trastornos específicos que buscamos se indican arriba en la respuesta a la pregunta 1.
6. ¿Cuántos niños y jóvenes desea inscribir en este estudio?
   • Buscaremos inscribir aproximadamente a 57 niños en el estudio EPPIK.
7. ¿Cuántos sitios de estudio hay disponibles? ¿Dónde están ubicados estos sitios?
   • Los sitios estarán en los Estados Unidos, el Reino Unido y varios países de la UE (Francia, Alemania, Italia, España, Países Bajos, Polonia, Suecia). La lista final de sitios aún no se ha determinado por completo.
8. Dado que este estudio es para niños, ¿en qué se diferencia de un estudio para adultos?
   • La principal diferencia es la cantidad de sangre que se extrae de los niños para realizar todas las pruebas necesarias para evaluar el sparsentan en el estudio. La seguridad del paciente es siempre nuestra prioridad número uno y, en el caso de los niños, no tomaremos tantas muestras de sangre como lo haríamos con un adulto. Redujimos el número de pruebas y trabajamos con el laboratorio central para poder obtener resultados de una muestra más pequeña. También debemos asegurarnos de informar adecuadamente tanto al niño que podría participar en el estudio como a los padres/tutores del niño sobre todos los requisitos que tiene el estudio, así como cualquier riesgo que pueda estar asociado con la participación en el estudio. Hacemos esto desarrollando diferentes consentimientos de estudio o formas de comunicar lo que implica el estudio para que las familias participantes comprendan el propósito del estudio y lo que implica.
9. ¿Le pregunta a los niños sobre el sabor, el olor, etc. del fármaco del estudio?
   • Sí, les pediremos a los niños que respondan preguntas sencillas sobre cómo sabe, huele, se siente, etc., la droga.
10. ¿Cómo se determina a qué participantes se les exigirá hacerse una prueba de embarazo o tomar anticonceptivos?
    • Sabemos que este es un tema delicado para algunos niños y sus padres, pero es muy importante que cualquier niña que haya tenido su primera menstruación tome métodos anticonceptivos de acuerdo con el protocolo. Se sabe que esta clase de medicamentos puede causar daño al feto en desarrollo y, por lo tanto, no queremos que ninguna participante que pueda tener un hijo quede embarazada.
11. ¿Existe flexibilidad en cuanto a dónde se pueden recolectar muestras de laboratorio para mi hijo? ¿Existe una opción de visitas de atención domiciliaria para recolectar estas muestras?
    • Sí, existe cierta flexibilidad en cuanto a dónde se realizan los análisis de laboratorio. Si el niño no puede llegar al sitio clínico para que le hagan los análisis de laboratorio, que siempre es la forma preferida, hemos contratado a una empresa que irá a la casa del paciente o a otro lugar conveniente para realizar los análisis de laboratorio y enviarlos. para realizar pruebas.
12. ¿Mi hijo tiene que suspender los medicamentos que está tomando? ¿Qué medicamentos pueden seguir tomando?
    • Eso depende, si están inscritos en este estudio, deberán suspender cualquier medicamento que funcione de manera similar al fármaco en investigación. Es decir, si están tomando un inhibidor de la ECA o un BRA, deberán suspender esos medicamentos al menos 2 semanas antes de comenzar a tomar el fármaco experimental y no podrán tomarlos mientras participen en el estudio. Podrán continuar con ciertos medicamentos para la presión arterial si no están en la misma clase de medicamentos, así como muchos otros medicamentos que puedan estar tomando. El investigador tendrá una lista completa de las drogas permitidas y no permitidas.
13. ¿Qué pasará con los resultados de este estudio clínico?
    • Después de que todos los pacientes hayan sido inscritos y hayan completado el estudio, los datos se analizarán para ver si se logró reducir la cantidad de proteína en la orina y si se desaceleró la disminución de la función renal medida por la tasa de filtración glomerular estimada. o TFGe. También se analizará qué tan bien fue tolerado el fármaco, es decir, el perfil de seguridad. Con toda probabilidad, esos resultados se incluirán en un documento conocido como manuscrito y se publicarán en una revista científica. Los datos también se agregarán a la lista de estudios en el ensayosclinicos.gov sitio web al final del estudio.
14. Si mi hijo está en otro ensayo que estudia sparsentan, ¿tiene que inscribirse en este nuevo estudio? Si es así, ¿cambiará su sitio de estudio? 
    • No, si su hijo participa en otro ensayo con sparsesentan, no sería elegible para unirse al estudio EPPIK. Permanecerían en el estudio en el que se encuentran actualmente.

Para más información sobre EPPIK, contacte medinfo@travere.com