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BETHESDA, Maryland, 14 de octubre de 2024 – Un grupo de múltiples partes interesadas compuesto por expertos en enfermedades renales raras se unió en torno a un posible punto final de ensayo clínico basado en la proteinuria, equilibrando la relevancia biológica y las consideraciones de diseño del ensayo.
SOMBRILLA (PAGrotinuria ay GFR como puntos finales de ensayos clínicos en Focayo SGl segmentarioohMeruloscyoerosis [FSGS]), una iniciativa copatrocinada por NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., la Iniciativa de Salud Renal y la Fundación Nacional del Riñón, se reunieron por tercera vez en los últimos diez meses en un taller científico público celebrado en Bethesda, Maryland, el 7 y 8 de octubre de 2024. La FSGS es una causa importante de insuficiencia renal en pacientes de todas las edades y se necesitan urgentemente nuevas terapias para reducir el riesgo de progresión. El objetivo de PARASOL es avanzar en la comprensión y el uso de la proteinuria y los puntos finales sustitutos basados en la TFGe para la aprobación acelerada y tradicional de nuevos tratamientos para la FSGS, facilitando así el desarrollo de nuevas terapias. PARASOL representa el esfuerzo colaborativo de nefrólogos, científicos, defensores de pacientes, bioestadísticos, patrocinadores de ensayos y autoridades reguladoras.
En la reunión, el equipo de bioestadística informó sobre un análisis profundo de 1626 niños y adultos con FSGS a partir de un conjunto de datos combinado extraído de múltiples redes de enfermedades glomerulares de todo el mundo. La directora del análisis, Abigail Smith, PhD, profesora adjunta de Bioestadística del Departamento de Medicina Preventiva de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, informó: "El hallazgo principal es que la reducción de la proteinuria a lo largo de 24 meses está fuertemente asociada con una reducción del riesgo de insuficiencia renal, y las definiciones de respuesta basadas en umbrales de proteinuria son biológicamente plausibles y están fuertemente respaldadas por datos epidemiológicos. El hallazgo fue consistente en subgrupos basados en la edad del paciente, el nivel de proteinuria inicial o la presencia de enfermedad renal crónica y fue validado en una gran cohorte de pacientes europeos independientes". La discusión de los hallazgos en un foro abierto destacó su amplia utilidad, el papel biológico de la proteinuria en la FSGS como podocitopatía y las implicaciones para el diseño de ensayos clínicos.
“PARASOL es una demostración increíble por parte de la comunidad internacional de nefrología de que, a través de la generosidad y la colaboración multidisciplinaria, podemos responder preguntas científicas fundamentales y prácticas necesarias para informar el diseño de ensayos clínicos en enfermedades raras”, afirmó la Dra. Laura Mariani, copresidenta de PARASOL y profesora asociada de Medicina (Nefrología) en la Universidad de Michigan.
Laurel Damashek, directora ejecutiva de la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, comentó: “En menos de un año, hemos dado un gran paso adelante en la FSGS gracias a la dedicación y la experiencia de este grupo de trabajo colaborativo. Seguiremos integrando conjuntos de datos de otras entidades que se han comprometido generosamente a compartirlos. Nuestro equipo espera mantener y aprovechar la infraestructura de PARASOL para abordar cuestiones urgentes en otras enfermedades glomerulares. PARASOL ha demostrado que compartir datos es vital para nuestra capacidad colectiva de hacer avanzar la medicina glomerular y mejorar las vidas de las personas que viven con enfermedades renales raras como la FSGS”.
Los resultados de PARASOL se presentarán a toda la comunidad nefrológica el 25 de octubre de 2024 en una sesión dedicada de la reunión anual de la Semana del Riñón de la Sociedad Estadounidense de Nefrología en San Diego, California. También se están llevando a cabo planes para su publicación en una revista revisada por pares.
Acerca de PARASOL: PARASOL es un proyecto colaborativo patrocinado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, NephCure, la Sociedad Internacional de Enfermedades Glomerulares, la Iniciativa de Salud Renal de la Sociedad Estadounidense de Nefrología y la Fundación Nacional del Riñón. Se lanzó en diciembre de 2023 para avanzar en la comprensión y el uso de los criterios de valoración basados en la proteinuria y la TFGe como criterios de valoración sustitutos para la aprobación acelerada y tradicional en la GEFS al facilitar nuevos análisis de datos existentes de ensayos controlados aleatorizados, estudios observacionales y registros.
Para obtener más información, comuníquese con el comité organizador a través de https://www.is-gd.org/contact-the-parasol-team.
Acerca de NephCure: NephCure es la única organización dedicada exclusivamente a acelerar la investigación, la educación y el apoyo para mejorar los resultados de las personas que viven con enfermedades renales raras que producen pérdida de proteínas, como la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y el síndrome nefrótico. NephCure trabaja para conectar a los pacientes con ensayos clínicos, promueve la investigación de nuevos tratamientos y aboga por políticas que beneficien a quienes padecen enfermedades renales.
