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Sabemos que muchos de ustedes pueden tener preguntas sobre la reciente actualización regulatoria de Travere Therapeutics sobre su programa sparsentan para FSGS. Publicamos esto para ayudarle a comprender lo que significa:
- Travere informó que a pesar de que el estudio DUPLEX logró su criterio de valoración provisional, la FDA indicó en interacciones recientes que los datos del estudio DUPLEX aún no son lo suficientemente adecuados para respaldar una aprobación acelerada.
- Travere señaló que la FDA ha reconocido la gran necesidad insatisfecha y las limitadas opciones de tratamiento para las personas que viven con FSGS.
- Para cualquiera que participe o siga el estudio DUPLEX, no hay cambios que informar en este momento. El estudio continuará según lo previsto hasta el criterio de valoración final después de 108 semanas de tratamiento.
- Travere continúa colaborando con los reguladores para generar datos adicionales de DUPLEX en la primera mitad del próximo año con el oro de presentarlos para su aprobación acelerada en 2022.
- Esto significa que el sparsesentan podría obtener una aprobación acelerada en los EE. UU. en 2023.
- La retención de pacientes en el estudio es fundamental para proporcionar a la FDA el paquete de datos más sólido posible para respaldar una posible aprobación en el momento adecuado.
- Travere sigue confiando en el potencial de sparsesentan para convertirse en un nuevo tratamiento estándar para la GEFS, si se aprueba
- Travere también anunció recientemente que su estudio PROTECT de fase 3 en NIgA ha inscripción completa y los datos provisionales del ensayo se esperan para agosto de este año.
- Los datos provisionales también podrían conducir a una presentación de aprobación acelerada para IgAN
Para leer el comunicado de prensa original de Travere Therapeutics, haga clic en aquí.
¿Aún desea obtener más información sobre cómo la FDA aprueba un medicamento? Aquí hay una lista de preguntas frecuentes para ayudarlo a encontrar la información que está buscando.
Cómo ¿La FDA determina qué medicamentos del estudio son elegible para acelerado aprobación y cuáles siguen el cronograma regulatorio normal?
El propósito del programa de aprobación acelerada de la FDA es hacer que nuevos medicamentos importantes lleguen antes a los pacientes que los necesitan. En términos generales, el fármaco debe tener un impacto en factores como la supervivencia, el funcionamiento diario o la probabilidad de que la afección, si no se trata, progrese de una afección menos grave a una más grave. El medicamento debe satisfacer una necesidad médica no cubierta, que la FDA define como proporcionar una terapia donde no existe ninguna o proporcionar una terapia que puede ser potencialmente mejor que una terapia disponible.
Cómo ¿Esta noticia afecta mi participación en el ensayo?
Esta noticia no cambia nada sobre su participación en este estudio. De hecho, es muy importante que permanezca en el estudio. Su participación continua es la única manera en que los sparsenten de Travere conservarán el potencial de recibir una aprobación acelerada. Continúe haciendo todo lo que está haciendo actualmente y cumpla con todos los protocolos/requisitos del estudio. Asegúrese de hablar con su médico del estudio si tiene preguntas.
El La respuesta de la FDA a la solicitud de Travere de aprobación acelerada fue que "los datos disponibles de la evaluación provisional del estudio DUPLEX no serían adecuados para respaldar una aprobación acelerada en este momento". ¿Podrán presentarse para aprobación acelerada más adelante?
Aunque a Travere no se le concedió la aprobación acelerada en este momento, es posible que aún pueda presentar la solicitud de aprobación acelerada una vez que se acumulen datos adicionales en el estudio DUPLEX. Sujeto a más discusiones este verano, esos datos pueden estar disponibles para la FDA en la primera mitad de 2022.
¿Qué significa esto para Europa?
Travere continúa trabajando en el proceso de autorización de comercialización condicional y prevé reunirse con los reguladores europeos este verano para discutir los próximos pasos. Sujeto a sus próximas conversaciones con la EMA, Travere todavía está planeando una presentación en Europa este año. Esperan proporcionar una actualización en los próximos meses.
