Stop Proteinuria, NephCure proporciona recursos a una comunidad de nefrología más amplia

En los últimos años, hemos visto que los resultados centrados en el paciente, también conocidos como resultados informados por el paciente (PRO), se implementan con mayor regularidad, específicamente en el proceso de desarrollo y aprobación de medicamentos. De hecho, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) creó una Programa de desarrollo de fármacos centrado en el paciente dirigido específicamente a aprender cómo las enfermedades afectan la vida de los pacientes y cómo sería un tratamiento ideal desde el punto de vista del paciente y de los cuidadores. NephCure y nuestros voluntarios de La Voz del Paciente invierten continuamente su tiempo para participar en varios proyectos PRO, incluidas reuniones de desarrollo de medicamentos centradas en el paciente dirigidas externamente con la FDA, entrevistas con pacientes y cuidadores, paneles y juntas asesoras con socios de la industria. Estos proyectos han llevado a partes interesadas externas a desarrollar una visión más profunda de las prioridades de los pacientes e incluso han contribuido a que los protocolos de los ensayos clínicos sean más amigables para los pacientes.

A través de las interacciones diarias con pacientes y cuidadores de enfermedades glomerulares, NephCure ve constantemente una tendencia muy preocupante. Los pacientes no siempre comprenden, y muchos nefrólogos no explican de manera consistente, la correlación entre la proteinuria y la disminución de la función renal. El artículo de la edición de mayo de 2020 de la Revista Clínica de la Sociedad Estadounidense de Nefrología, “Identificación de resultados importantes para los pacientes con enfermedad glomerular y sus cuidadores” confirma claramente esta preocupación. Los 3 resultados más importantes entre los pacientes incluyen:

1. Función del riñón
2. Mortalidad
3. La necesidad de diálisis o trasplante de riñón.

Sin embargo, la consideración de la proteinuria por parte de los pacientes ocupa un lugar Vigésimo tercero en prioridad.

Con el tiempo, la proteinuria crónica conduce a insuficiencia renal.^{1, 2} La proteinuria resulta de una disfunción en las unidades de filtrado del riñón. Si un medicamento puede tratar esa disfunción, la proteína que se derrama en la orina se detendrá y las unidades de filtrado del riñón (o glomérulos) permanecerán saludables. Sin embargo, si la proteína continúa derramándose, los glomérulos comenzarán a cicatrizar, causando daño permanente y eventualmente una reducción en la función renal.

En nuestra capacidad profesional aquí en NephCure, el “hogar” de todas las personas afectadas por enfermedades renales primarias con derrame de proteínas, hemos escuchado demasiados relatos de primera mano de pacientes adultos a quienes se les ha diagnosticado enfermedad glomerular y cuyo nefrólogo no trata la enfermedad. proteinuria. En cambio, trágicamente, los laboratorios de estos pacientes son monitoreados una o dos veces al año y se les dice que regresen cuando llegue el momento de diálisis y/o trasplante.

NephCure está trabajando para cambiar esta práctica educando tanto a la comunidad de nefrología como a las familias de los pacientes que El objetivo número uno del tratamiento de cualquier enfermedad glomerular debe ser detener la proteinuria o reducirla tanto como sea posible., lo que a su vez ralentizará la progresión de la enfermedad renal y, con suerte, en algunos casos, evitará la necesidad de diálisis y/o trasplante.

Con ese fin, hemos desarrollado un nuevo folleto centrado en el paciente destinado a educar a los pacientes recién diagnosticados y a sus familias sobre la importancia de reducir la proteinuria para mantener su función renal. Buscamos una colaboración con la comunidad de nefrología en general para distribuirlos en el punto de atención y ayudar a NephCure a brindar apoyo y recursos a la población con enfermedad glomerular primaria.

Si está interesado en apoyarnos en este esfuerzo, Puedes solicitar materiales para pacientes aquí.. Gracias por su interés en ayudarnos a reducir la proteinuria, salvar riñones y salvar vidas.

kelly timón
Subdirector, Defensa del Paciente

 

 

 

¹ Troost JP, Trachtman H, Spino C, et al. Reducción de proteinuria y supervivencia renal en glomeruloesclerosis focal y segmentaria [publicado en línea antes de la impresión, 23 de julio de 2020]. Soy J Riñón Dis. 2020;S0272-6386(20)30846-5. doi:10.1053/j.ajkd.2020.04.014 https://www.ajkd.org/article/S0272-6386(20)30846-5/fulltext
² Troost JP, Trachtman H, Nachman PH, et al. Una definición basada en resultados de la remisión de la proteinuria en la glomeruloesclerosis focal y segmentaria. Clin J Am Soc Nephrol. 2018;13(3):414-421. doi:10.2215/CJN.04780517 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5967666/