Los ensayos clínicos GEFS

Rituximab Tratamiento de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Investigador principal: Mark D. Pescovitz, de la Universidad de Indiana MD
Contacto: Mark Pescovitz, MD 317-274-1010 mpescov@iupui.edu
Sharon Henson, LPN 317-278-0040 shenson1@iupui.edu

Recientemente hemos tenido un caso de recurrencia de inmediato después del trasplante de GEFS en un niño que no ha respondido a MMF, esteroides, plasmaféresis a largo plazo y la conversión de ciclosporina a tacrolimus. La GEFS asociadas proteinuria sin embargo resuelto por completo en aproximadamente 6 meses después del tratamiento del linfoma posterior al trasplante con 6 dosis de rituximab. Un caso similar que también se resolvió tras el tratamiento con rituximab de PTLD se informó recientemente. Mientras que el mecanismo de acción de ambos ciclosporina y MMF es desconocida en GEFS, ambos fármacos han demostrado tener actividad contra las células B. La respuesta se ve en estos dos últimos casos después del tratamiento con un agente específico de célula B lleva a la hipótesis de que al menos algunos casos de GEFS tienen un mecanismo autoinmune en la que las células B juegan un papel central. Se propone poner a prueba esta hipótesis por el tratamiento de pacientes con GEFS primaria persistente o recurrente con rituximab. Para obtener más información ...

Nuevas terapias para GEFS Resistente (II FONT): Fase II de ensayos clínicos
Colaboradores: North Shore de Long Island Sistema de Salud Judío de la Universidad de Carolina del Norte, la Clínica de Cleveland
Investigadores Principales: Trachtman Howard, MD Hospital de Niños Schneider de sistema NS-LIJ
Gipson Debbie, MD Universidad de Carolina del Norte
Jennifer Gassman, PhD The Cleveland Clinic
Contacto: Howard Trachtman, MD 718-470-3423 trachtma@lij.edu
Debbie Gipson, MD 919-966-2561 ext 235 debbie_gipson@unc.med.edu

Un porcentaje significativo de pacientes con GEFS primaria son resistentes a los corticoides y otros medicamentos inmunosupresores. En vista de la creciente incidencia de esta enfermedad y el pronóstico sombrío para los pacientes con enfermedad resistente, es imperativo que los nuevos enfoques terapéuticos ser evaluados de una manera eficiente y sistemática. Esto permitirá una evaluación precisa de la relación riesgo-beneficio de las nuevas terapias y orientar el diseño de futuros ensayos clínicos de fase III aleatorizado. Para obtener más información ...

Factor de permeabilidad en la glomeruloesclerosis focal y segmentaria
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Contacto: reclutamiento de pacientes y Relaciones Públicas de la Oficina (800) 411-1222 prpl@mail.cc.nih.gov

glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) es un síndrome renal caracterizada por proteinuria (generalmente en rango nefrótico), la limitada respuesta a la terapia convencional, y un pronóstico renal pobre, con progresión a insuficiencia renal terminal en al menos 50% de los pacientes. Como un síndrome, es probable GEFS tiene muchas causas específicas, sólo algunos de los cuales están bien definidos. Recientemente, se ha sugerido que algunos pacientes con GEFS idiopática han elevado los niveles circulantes de una proteína que induce la permeabilidad glomerular in vitro e in vivo. Aunque no ha habido ningún plazo coherente para este factor, se denomina factor de aquí GEFS permeabilidad (FPF). Para obtener más información ...

Marcadores genéticos de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Contacto: reclutamiento de pacientes y Relaciones Públicas de la Oficina (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov

Los investigadores creen que los factores ambientales pueden interactuar con las mutaciones genéticas que causan GEFS, al menos en algunos pacientes. Este estudio tratará de identificar los factores genéticos asociados con el desarrollo de GEFS. La población de estudio se compone de 600 sujetos totales divididos en 3 grupos. El grupo uno será de 200 afroamericanos con GEFS. El grupo dos será de 200 afroamericanos con VIH pero sin GEFS. El grupo tres será de 200 no afro-americanos con GEFS. Estudio de la participación requiere que los investigadores obtener 20 ml (dos tubos de sangre). El material genético (ADN) se preparará a partir de las células blancas de la sangre y se analiza. Los resultados de cada grupo serán comparadas con los resultados de los otros grupos para determinar si uno o más genes predispone a la GEFS. A largo plazo, los estudios que demuestran una base genética para GEFS puede ayudarnos a identificar a los pacientes antes y puede conducir a mejores terapias. Para obtener más información ...

Causa de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Contacto: reclutamiento de pacientes y Relaciones Públicas de la Oficina (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov

El presente protocolo tiene por objeto avanzar en nuestra comprensión de las enfermedades glomerulares caracteriza por glomeruloesclerosis progresiva en ausencia de daño renal establecido inmune. Para ello, vamos a inscribir a los pacientes con el cambio principal mínimos, glomeruloesclerosis focal y segmentaria, glomerulopatía colapso y la nefropatía diabética, así como los pacientes con el diagnóstico clínico (antes de la biopsia renal) con una de estas condiciones. Para obtener más información ...

Esteroides Tratamiento de Enfermedades del Riñón
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Contacto: reclutamiento de pacientes y Relaciones Públicas de la Oficina (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov

glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y la enfermedad de cambio mínimo son las enfermedades renales que se asocian con aumento de la excreción de proteínas en la orina. Aproximadamente la mitad de los pacientes con GEFS perderá la función renal dentro de los 8 años del diagnóstico y requerirán diálisis. El propósito de este estudio es determinar si la terapia intermitente de esteroides orales pueden causar una remisión sostenida de la GEFS y MCD. Aproximadamente 70 personas, incluyendo adultos y niños mayores de 2 años de edad, será inscrito en este estudio. Ellos recibirán 48 dosis de dexametasona oral durante un período de 48 semanas. Un grupo se tome dos dosis al día cada 2 semanas, el otro grupo tendrá cuatro dosis diarias cada 4 semanas. Los médicos vigilar a los participantes antes, durante y después del tratamiento con esteroides con los exámenes y pruebas exhaustivas. Al finalizar el estudio, los investigadores evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento farmacológico. Para obtener más información ...

Biomarcadores de Enfermedades del Riñón
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Contacto: reclutamiento de pacientes y Relaciones Públicas de la Oficina (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov

Este estudio identificará los biomarcadores (proteínas y otras moléculas en la sangre u orina) que puedan ayudar a los científicos predecir la enfermedad de riñón de un paciente y si un paciente dado que responden a las terapias en particular. El estudio buscará biomarcadores en la sangre y la orina de pacientes con enfermedades renales diferentes y estudio de los efectos de los inhibidores del enzima convertidor de angiotensina (IECA) y bloqueadores de los receptores de la angiotensina (ARA II) sobre los biomarcadores. La sangre y la orina de voluntarios sanos se estudiarán para su comparación. Para obtener más información ...

Los retinoides de enfermedad con cambios mínimos y glomeruloesclerosis focal y segmentaria
Colaboradores: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y del Riñón (NIDDK)
Contacto: reclutamiento de pacientes y Relaciones Públicas de la Oficina (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov

Los retinoides son análogos de la vitamina A que regulan la diferenciación celular, dando lugar a su uso terapéutico en la enfermedad de la piel y los tumores malignos. En modelos animales de enfermedad de los riñones, retinoides restaurar fenotipo podocito (podocitos son células especializadas en el riñón involucrados en la filtración) a la normalidad y reducir la proteinuria (pérdida de proteínas en la orina). El objetivo de este ensayo es evaluar la seguridad y el desarrollo de las pruebas preliminares de eficacia del tratamiento con retinoides en pacientes con enfermedad de podocitos, incluyendo 10 pacientes adultos con enfermedad por cambios mínimos comprobada por biopsia, GEFS, o el colapso de glomerulopatía. Los criterios de inclusión incluirá un juicio previo de la terapia inmunosupresora y proteinuria mayor o igual a 3,5 g / d, mientras que en la terapia antagonista de la angiotensina. Para obtener más información ...